Misure cliniche della retinite pigmentosa e test di ripetibilità delle potenziali misure di esito
Uno studio di indagine sulle misure cliniche della retinite pigmentosa (RP) e test di ripetibilità delle potenziali misure di esito.
Sfondo:
La retinite pigmentosa (RP) è un gruppo di malattie degli occhi accecanti. È causato principalmente da mutazioni nei geni espressi dai fotorecettori. RP colpisce circa 2 milioni di persone a livello globale. Non esiste una cura, ma il trattamento e la diagnosi possono essere guidati da alcuni test. I ricercatori vogliono vedere quanto bene questi test catturano le fasi di RP.
Obiettivi:
Per scoprire quanto bene alcuni test tracciano i cambiamenti nella retinite pigmentosa.
Eleggibilità:
Persone di età pari o superiore a 12 anni con RP
Progetto:
I partecipanti verranno selezionati in un altro protocollo.
I partecipanti avranno 2 visite a circa 6 settimane di distanza. Entrambi includeranno tutti i test seguenti. Ogni visita durerà 5 6 ore, oppure una visita può essere suddivisa in 2 giorni.
I partecipanti forniranno la loro storia medica e oculistica.
I partecipanti avranno un esame della vista. Le loro pupille saranno dilatate con colliri.
I partecipanti forniranno campioni di sangue.
Verranno scattate foto delle retine dei partecipanti. Le loro retine saranno misurate.
I partecipanti effettueranno diversi test della vista. Loro:
Siediti in una stanza buia e premi un pulsante quando vedono delle luci.
Visualizza uno sfondo luminoso, quindi premi un pulsante quando vedono le luci.
Guarda in una ciotola e premi un pulsante quando vedono le luci.
Siediti al buio con gli occhi bendati. Quindi prenderanno gocce paralizzanti e indosseranno contatti mentre le luci lampeggiano. Un piccolo elettrodo attaccato alla fronte registrerà i segnali dalle loro retine.
I minorenni daranno il consenso scritto alla permanenza nello studio al compimento dei 18 anni. Al termine dello studio, potrebbe anche essere chiesto loro di dare il consenso affinché i ricercatori continuino a utilizzare le informazioni sullo studio.
Istituto sponsor: National Eye Institute
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Preciso
Obiettivo: L'obiettivo di questo studio è indagare la natura della disfunzione dei fotorecettori nei pazienti con retinite pigmentosa (RP) utilizzando test psicofisici focali statici e cinetici per sviluppare misure di esito funzionale per lo studio clinico sulla RP. La correlazione di nuove mappe funzionali spaziali con altre misure funzionali (come l'acuità visiva e l'elettroretinografia multifocale) contribuirà a fornire una descrizione completa del cambiamento funzionale. L'impiego di nuovi metodi di imaging per visualizzare e analizzare i cambiamenti strutturali nella retina consentirà la valutazione dei cambiamenti strutturali che sono alla base della progressione della malattia. Lo sviluppo di queste misure ha il potenziale per far avanzare il campo chiarendo il processo di degenerazione dei fotorecettori oltre a essere un'impalcatura per la quale potrebbero essere sperimentate terapie candidate.
Popolazione dello studio: saranno arruolati fino a 120 partecipanti con una diagnosi di RP. Fino a
Saranno inoltre arruolati 30 volontari sani per un tetto massimo di accumulo totale di 150.
Disegno: Questo è uno studio di ripetibilità trasversale, osservazionale, a centro singolo di pazienti con retinite pigmentosa. L'obiettivo dell'obiettivo 1 è identificare misure che potrebbero essere utilizzate in studi futuri per monitorare l'estensione della retina funzionale nel tempo. L'obiettivo dell'Obiettivo 2 è valutare misure strutturali per RP. L'obiettivo dell'Obiettivo 3 è valutare le prestazioni del partecipante su questionari che valutano la funzione visiva. L'obiettivo dell'obiettivo 4 è esaminare il profilo delle citochine/linfochine.
Misure di esito: la misura di esito primaria saranno i limiti di accordo nei calcoli di ripetibilità dei test eseguiti. Le misure di esito secondarie includeranno l'analisi dei test dei parametri basati su gruppi di gravità. Verranno quantificati lo spessore maculare misurato mediante tomografia a coerenza ottica (OCT) e la lunghezza della banda della zona ellissoidale. Saranno quantificati i test funzionali con perimetria fotopica e perimetria scoptopica e cinetica. L'elettroretinografia multifocale (mfERG) sarà analizzata per sottocampo ed eventuali analisi ad anello. Verranno analizzate le correlazioni dei punteggi del questionario con misure oggettive.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Laryssa A Huryn, M.D.
- Numero di telefono: (301) 435-8810
- Email: laryssa.huryn@nih.gov
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Angel H Garced, R.N.
- Numero di telefono: (301) 594-3141
- Email: angel.garced@nih.gov
Luoghi di studio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- Reclutamento
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Contatto:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Numero di telefono: TTY8664111010 800-411-1222
- Email: prpl@cc.nih.gov
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-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
- CRITERI DI INCLUSIONE per i partecipanti RP:
Per essere ammissibili, devono essere soddisfatti i seguenti criteri di inclusione, ove applicabile.
- Il partecipante deve avere almeno 12 anni.
- Il partecipante (o il tutore legale) deve comprendere e firmare il documento di consenso informato del protocollo.
- Il partecipante deve avere evidenza di RP come definito da risposte ERG caratteristiche, campi visivi, esame clinico e/o test genetici.
CRITERI DI INCLUSIONE PER VOLONTARI SANI:
Per essere ammessi, devono essere soddisfatti i seguenti criteri di inclusione:
- Il partecipante deve avere almeno 18 anni.
- Il partecipante deve comprendere e firmare il documento di consenso informato del protocollo.
- Il partecipante non deve avere prove di RP.
CRITERI DI ESCLUSIONE PER TUTTI I PARTECIPANTI:
Un partecipante non è idoneo se è presente uno dei seguenti criteri di esclusione.
- - Il partecipante sta attivamente ricevendo la terapia in studio in un altro studio sperimentale.
- - Il partecipante ha iniziato (o modificato il dosaggio di) trattamento topico o sistemico con inibitori dell'anidrasi carbonica (CAI) nei tre mesi precedenti l'arruolamento.
- Si prevede che il partecipante non sia in grado di rispettare le procedure dello studio o le visite di follow-up.
- - Il partecipante ha evidenza di una malattia oculare diversa dalla RP in entrambi gli occhi che può confondere l'esito dello studio (ad esempio, retinopatia diabetica con dieci o più emorragie o microaneurismi, uveite, degenerazione maculare pseudovitelliforme, miopia grave).
- Il partecipante sta assumendo farmaci oculari o sistemici noti per essere tossici per il cristallino, la retina o il nervo ottico (ad esempio, etambutolo, clorochina o idrossiclorochina).
- - Il partecipante presenta una condizione che precluderebbe la partecipazione allo studio (ad es. stato medico instabile, inclusi pressione arteriosa e controllo glicemico) interferendo con la capacità del partecipante di impegnarsi nella valutazione e nei test del protocollo richiesti e/o di rispettare le visite di studio.
- Il partecipante è un dipendente NIH associato a questo studio.
- Il partecipante non è in grado o non vuole fornire il consenso informato che include l'uso di cartelle cliniche e campioni clinici per la ricerca attuale e futura.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Controlli sani
Partecipanti senza RP
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Partecipanti con RP
I partecipanti devono avere prove di RP come definito da risposte ERG caratteristiche, campi visivi, esame clinico e/o test genetici
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Spessore maculare misurato da OCT, lunghezza della banda EZ; test funzionali tra cui perimetria e cinetica fotopica/scotopica, mfERG
Lasso di tempo: in corso
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La misura dell'esito primario saranno i limiti di accordo nei calcoli di ripetibilità dei test eseguiti.
|
in corso
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Le misure di esito secondarie includeranno l'analisi dei test dei parametri basati su misure assolute per classificare i risultati dei test in gruppi di gravità
Lasso di tempo: in corso
|
Informazioni su quali test non hanno prodotto misure quantificabili in cui verranno raccolti anche i partecipanti.
|
in corso
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Laryssa A Huryn, M.D., National Eye Institute (NEI)
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 190056
- 19-EI-0056
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