CLAGE sequenziale con condizionamento influenzale per leucemia acuta refrattaria

Per i pazienti con leucemia acuta refrattaria, il trapianto di cellule staminali allogeniche è l'unica terapia curativa. Solo il 20% dei pazienti può raggiungere la sopravvivenza a lungo termine principalmente a causa della mortalità da recidiva o da recidiva (NRM). In uno studio precedente, abbiamo dimostrato che la chemioterapia intensiva per il debulking della leucemia FLAG-IDA sequenziale con il condizionamento Flu-BU è fattibile con una sopravvivenza a lungo termine di circa il 40%. La causa più importante dei fallimenti terapeutici è stata la mortalità da recidiva e non da recidiva. L'ulteriore analisi ha dimostrato che i pazienti con un numero maggiore di blasti midollari prima dell'allo-HSCT erano associati al fallimento del trattamento e i pazienti con scarso stato di forza o di età superiore a 45 anni avevano un aumento del tasso di NRM. Per ottimizzare ulteriormente il protocollo, abbiamo modificato la chemioterapia con cladribina in sostituzione della fludarabina mirando a un effetto anti-leucemia più potente e sostituendo l'idarubicina con VP-16. Tutti i pazienti riceveranno anche una terapia di mantenimento post-trapianto con decitabina a basso dosaggio (5 mg/m2 al giorno per 5 giorni) per prevenire l'ulteriore riduzione dell'incidenza di recidive. Prevediamo che l'LFS a 1 anno dovrebbe essere superiore al 50% e l'LFS a 1 anno del 20% è considerato inaccettabile.