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Trattamento ripetuto delle cellule stromali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton di pazienti adulti con diagnosi di diabete di tipo I

30 marzo 2023 aggiornato da: NextCell Pharma Ab

Uno studio in aperto, in un unico centro parallelo, di cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate dalla gelatina di Wharton ripetutamente trattate per preservare la produzione endogena di insulina in pazienti adulti con diagnosi di diabete di tipo 1

Uno studio in aperto, in parallelo, in un singolo centro, sulle cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate dalla gelatina di Wharton, ha ripetuto il trattamento per preservare la produzione endogena di insulina in pazienti adulti con diagnosi di diabete di tipo 1

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase (I)/II e lo scopo di questo studio è determinare se, in pazienti adulti con diagnosi di diabete di tipo 1, un'infusione allogenica ripetuta di WJMSC sia sicura e studiare i cambiamenti nella funzione delle cellule beta, metabolismo controllo e soddisfazione del trattamento del diabete. La popolazione in studio sarà composta da 18 pazienti maschi adulti, di età compresa tra 18 e 41 anni (inclusi ad entrambe le estremità) con diagnosi (<3,5 anni) di diabete mellito di tipo 1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • Huddinge, Svezia
        • Karolinska Trial Alliance, Fas 1 enheten, Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 41 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. È necessario fornire un nuovo consenso informato scritto per la partecipazione allo studio prima di sottoporsi a qualsiasi procedura specifica dello studio.
  2. Solo i pazienti che sono stati precedentemente trattati dall'IMP secondo il protocollo Protrans-1 possono beneficiare di una seconda dose di Protrans.
  3. Nessun evento avverso in corso correlato a IMP identificato, né storia di alcun evento avverso valutato potenzialmente correlato al precedente dosaggio di IMP in Protrans I.
  4. Storia clinica compatibile con diabete di tipo 1 diagnosticato meno di 3 anni prima dell'arruolamento. Ciò include anche i pazienti di controllo che non ricevono IMP.
  5. Saranno inclusi solo pazienti di sesso maschile di età compresa tra 18 e 41 anni.
  6. Mentalmente stabile e, a parere dello sperimentatore, in grado di rispettare le procedure del protocollo di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Impossibilità di fornire il consenso informato
  2. Pazienti con indice di massa corporea (BMI) > 30 o peso > 100 kg
  3. Pazienti con peso <50 kg
  4. Pazienti con stato cardiovascolare instabile incl. Classe NYHA III/IV o sintomi di angina pectoris.
  5. Pazienti con ipertensione non controllata (≥160/105 mmHg).
  6. Pazienti con infezioni attive in corso.
  7. Pazienti con terapia latente o pregressa o in corso contro la tubercolosi, o esposti alla tubercolosi o che hanno viaggiato in aree ad alto rischio di tubercolosi o micosi negli ultimi 3 mesi.
  8. Pazienti con evidenza sierologica di infezione da HIV, Treponema pallidum, antigene dell'epatite B (sono accettabili pazienti con sierologia coerente con una precedente vaccinazione e una storia di vaccinazione) o epatite C.
  9. Pazienti con qualsiasi trattamento immunosoppressivo
  10. Pazienti con malattia demielinizzante nota o con sintomi o risultati dell'esame obiettivo coerenti con una possibile malattia demielinizzante.
  11. Pazienti con tumore maligno noto o pregresso.
  12. Assunzione di terapie antidiabetiche orali o qualsiasi altro farmaco concomitante che possa interferire con la regolazione del glucosio diverso dall'insulina
  13. Pazienti con GFR <80 ml/min/1,73 m2 di superficie corporea
  14. Pazienti con retinopatia proliferativa
  15. - Paziente con qualsiasi condizione o circostanza che, a parere dello sperimentatore, renderebbe pericoloso sottoporsi a trattamento con MSC.
  16. Ipersensibilità nota verso qualsiasi eccipiente, ad esempio dimetilsolfossido (DMSO).- Questo criterio è applicabile solo ai pazienti che ricevono il farmaco oggetto dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Basso dosaggio
3 pazienti che ricevono basse dosi
Singola infusione di 25, 100 o 200 milioni di cellule per paziente.
Altri nomi:
  • Trapianto allogenico con WJMSC
Sperimentale: Dose media
3 pazienti trattati con dose media
Singola infusione di 25, 100 o 200 milioni di cellule per paziente.
Altri nomi:
  • Trapianto allogenico con WJMSC
Sperimentale: Dose elevata
3 pazienti che ricevono alte dosi
Singola infusione di 25, 100 o 200 milioni di cellule per paziente.
Altri nomi:
  • Trapianto allogenico con WJMSC
Comparatore fittizio: Controllo
6 pazienti
Comparatore Placebo: Trapianto fittizio (placebo) Infusione singola con albumina e dmso in cloruro di sodio (concentrazioni identiche al trattamento attivo)
Altri nomi:
  • Trattamento placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'endpoint primario di sicurezza in questo studio è; i parametri di sicurezza includono eventi avversi, ipoglicemia e reazioni allergiche
Lasso di tempo: 372 giorni
Per studiare la sicurezza e la tolleranza dopo un'infusione allogenica ripetuta di cellule stromali mesenchimali di gelatina di Whartons (WJMSC) per via endovenosa in pazienti adulti con diagnosi di diabete di tipo 1 dopo un anno dopo il trattamento ripetuto.
372 giorni
Variazione delta dell'area del peptide C sotto la curva (AUC) (0-120 min) per il test di tolleranza al pasto misto (MMTT) al giorno 372 dopo l'infusione di WJMSC rispetto al test eseguito prima dell'inizio del trattamento.
Lasso di tempo: 372 giorni
Per studiare i cambiamenti nel fabbisogno di insulina durante un anno dopo il trattamento.
372 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti insulino-indipendenti (criteri ADA) al giorno 372.
Lasso di tempo: 372 giorni
Per studiare i cambiamenti nel fabbisogno di insulina durante un anno dopo il trattamento.
372 giorni
Numero di pazienti con fabbisogno giornaliero di insulina <0,25 U/kg al giorno 372.
Lasso di tempo: 372 giorni
Per studiare i cambiamenti nel fabbisogno di insulina durante un anno dopo il trattamento.
372 giorni
HbA1c al giorno 372
Lasso di tempo: 372 giorni
Per studiare i cambiamenti di HbA1c durante un anno dopo il trattamento.
372 giorni
Durata della variabilità glicemica (ampiezza media delle escursioni glicemiche e indice di labilità glicemica) derivata dal sistema di monitoraggio continuo del glucosio® al giorno 372
Lasso di tempo: 372 giorni
Per studiare i cambiamenti nei livelli di glucosio durante un anno dopo il trattamento.
372 giorni
Variazione delta dei livelli di peptide C a digiuno al giorno 372 rispetto al test prima dell'inizio del trattamento
Lasso di tempo: 372 giorni
Per studiare i cambiamenti nei livelli di peptide C a digiuno durante un anno dopo il trattamento.
372 giorni
Numero di pazienti con picco di peptide C >0,20 nmol/l, in risposta al MMTT, al giorno 372.
Lasso di tempo: 372 giorni
Per studiare i cambiamenti nei livelli di peptide C durante un anno dopo il trattamento.
372 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Per-Ola Carlsson, PhD, Uppsala University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 maggio 2019

Completamento primario (Effettivo)

10 dicembre 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

30 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 maggio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

4 giugno 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ProTrans

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