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Uno studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di Emapalumab in pazienti adulti con HLH

14 settembre 2023 aggiornato da: Swedish Orphan Biovitrum

Uno studio di fase 2/3, in aperto, a braccio singolo, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di Emapalumab in pazienti adulti con linfoistiocitosi emofagocitica

La linfoistiocitosi emofagocitica (HLH) è una condizione rara e pericolosa per la vita caratterizzata da iperinfiammazione incontrollata che può svilupparsi sullo sfondo di diverse condizioni cliniche (ad es. malattie autoimmuni, infezioni, neoplasie). Emapalumab (precedentemente denominato NI-0501) è un anticorpo monoclonale che neutralizza l'interferone-gamma (IFN-gamma), una citochina chiave che guida l'infiammazione e il danno tissutale osservati nell'HLH. Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di emapalumab in pazienti adulti con HLH.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio NI-0501-10 è uno studio interventistico di fase 2/3 in aperto, a braccio singolo, multicentrico.

Lo studio arruola pazienti adulti con linfoistiocitosi emofagocitica (HLH), in particolare pazienti di nuova diagnosi con HLH associato a malignità (M-HLH) e pazienti di nuova diagnosi o precedentemente trattati con HLH non associata a malignità.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile e femminile di età pari o superiore a 18 anni al momento della diagnosi di HLH
  • Soddisfazione di 5 degli 8 criteri clinici HLH-2004
  • I pazienti con diagnosi di HLH associato a malignità devono essere naïve al trattamento; i pazienti con diagnosi di HLH guidati da qualsiasi altra eziologia o idiopatici possono essere naïve al trattamento o con esperienza di trattamento
  • I pazienti con HLH non associato a malignità o idiopatico che hanno già ricevuto una terapia convenzionale per HLH devono aver fallito il trattamento precedente secondo il giudizio del medico curante
  • Consenso informato firmato dal paziente o dal/i rappresentante/i legalmente autorizzato/i del paziente (come richiesto dalla legge locale)
  • Disponibilità a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci dall'inizio del farmaco in studio a 6 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio, se di sesso femminile e potenzialmente fertile.

Criteri di esclusione:

  • HL primario
  • Somministrazione attuale o programmata di terapie note per innescare la sindrome da rilascio di citochine (ad es. cellule T modificate con recettore dell'antigene chimerico (CAR), anticorpi bispecifici che coinvolgono le cellule T)
  • Somministrazione attuale o programmata di inibitori PD-1/PD-L1/CTLA-4
  • Aspettativa di vita associata alla malattia di base (trigger HLH) < 3 mesi
  • Partecipazione continua a uno studio sperimentale o somministrazione di qualsiasi trattamento sperimentale entro 30 giorni
  • Storia di ipersensibilità o allergia a qualsiasi componente di emapalumab
  • Infezioni da micobatteri attivi, Histoplasma capsulatum o Leishmania
  • Evidenza di tubercolosi latente
  • Ricezione di un vaccino con bacillo Calmette-Guerin (BCG) entro 12 settimane prima dello screening
  • Ricezione di un vaccino vivo o attenuato (diverso dal BCG) entro 6 settimane prima dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Emapalumab
Ai pazienti è stato somministrato Emapalumab-Lzsg mediante infusione endovenosa (e.v.) per un periodo da 1 a 2 ore, a una dose iniziale di 6 mg/kg e continuata a 3 mg/kg, ogni 3 giorni per le prime 2 settimane (Giorno dello studio [ SD] 15), e poi due volte a settimana. Se il medico curante lo riteneva opportuno, la dose di emapalumab poteva essere aumentata (fino a 10 mg/kg), in base alla risposta clinica e di laboratorio.
Droga: Emapalumab-Lzsg
Ai pazienti è stato somministrato Emapalumab-Lzsg mediante infusione endovenosa (e.v.) per un periodo da 1 a 2 ore, a una dose iniziale di 6 mg/kg e continuata a 3 mg/kg, ogni 3 giorni per le prime 2 settimane (Giorno dello studio [ SD] 15), e poi due volte a settimana. Se il medico curante lo riteneva opportuno, la dose di emapalumab poteva essere aumentata (fino a 10 mg/kg), in base alla risposta clinica e di laboratorio.
Altri nomi:
  • NI-0501

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta complessiva
Lasso di tempo: Settimana 4

Ottenimento di una risposta completa o parziale

La risposta completa viene giudicata se si osserva quanto segue:

  • Nessuna febbre = temperatura corporea <37,5°C
  • Dimensione della milza normale
  • Nessuna citopenia = conta assoluta dei neutrofili >=1,0x10^9/L e conta piastrinica >=100x10^9/L [l'assenza di G-CSF e supporto trasfusionale deve essere documentata per almeno 4 giorni per segnalare l'assenza di citopenia]
  • Nessuna iperferritinemia = il livello sierico è <2000 µg/L
  • Nessuna evidenza di coagulopatia, cioè livelli normali di D-dimero e/o di fibrinogeno normali (>150 mg/dL)
  • Nessuna anomalia neurologica e del liquido cerebrospinale attribuita a HLH
  • Nessun peggioramento prolungato della sCD25 (come indicato da almeno due misurazioni consecutive che siano >2 volte superiori al basale)

La risposta parziale viene giudicata se si verifica un miglioramento (variazione >50% rispetto al basale o alla normalizzazione) di almeno 3 criteri clinici e di laboratorio HLH (comprese le anomalie del sistema nervoso centrale).
Settimana 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Migliore risposta al trattamento
Lasso di tempo: Settimana 4; Visita di fine trattamento (in media 12 settimane)
Poiché non sono riportati dati per questa misura di risultato, il metodo aggiuntivo non è applicabile nella descrizione della misura di risultato.
Settimana 4; Visita di fine trattamento (in media 12 settimane)
Risposta complessiva
Lasso di tempo: Visita di fine trattamento (in media 12 settimane)
Poiché non sono riportati dati per questa misura di risultato, il metodo aggiuntivo non è applicabile nella descrizione della misura di risultato.
Visita di fine trattamento (in media 12 settimane)
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Visita di fine trattamento (in media 12 settimane)
Poiché non sono riportati dati per questa misura di risultato, il metodo aggiuntivo non è applicabile nella descrizione della misura di risultato.
Visita di fine trattamento (in media 12 settimane)
Tempo per la risposta completa o parziale
Lasso di tempo: Settimana 4; Visita di fine trattamento (in media 12 settimane)
Poiché non sono riportati dati per questa misura di risultato, il metodo aggiuntivo non è applicabile nella descrizione della misura di risultato.
Settimana 4; Visita di fine trattamento (in media 12 settimane)
Durata della risposta
Lasso di tempo: Fino a 1 anno dopo l’ultima somministrazione di emapalumab
Poiché non sono riportati dati per questa misura di risultato, il metodo aggiuntivo non è applicabile nella descrizione della misura di risultato.
Fino a 1 anno dopo l’ultima somministrazione di emapalumab
Recidiva di linfoistiocitosi emofagocitica
Lasso di tempo: Fino a 1 anno dopo l’ultima somministrazione di emapalumab
Poiché non sono riportati dati per questa misura di risultato, il metodo aggiuntivo non è applicabile nella descrizione della misura di risultato.
Fino a 1 anno dopo l’ultima somministrazione di emapalumab
Incidenza, gravità, causalità ed esiti di eventi avversi gravi ed eventi avversi non gravi
Lasso di tempo: Fino a 1 anno dopo l’ultima somministrazione di emapalumab
Poiché non sono riportati dati per questa misura di risultato, il metodo aggiuntivo non è applicabile nella descrizione della misura di risultato.
Fino a 1 anno dopo l’ultima somministrazione di emapalumab
Concentrazioni sieriche di Emapalumab
Lasso di tempo: Fino a 1 anno dopo l’ultima somministrazione di emapalumab
Poiché non sono riportati dati per questa misura di risultato, il metodo aggiuntivo non è applicabile nella descrizione della misura di risultato.
Fino a 1 anno dopo l’ultima somministrazione di emapalumab
Livelli di biomarcatori sierici
Lasso di tempo: Fino a 1 anno dopo l’ultima somministrazione di emapalumab
Livelli di interferone gamma, ligando 9 della chemochina C-X-C, CD25 solubile, interleuchina-6.
Fino a 1 anno dopo l’ultima somministrazione di emapalumab
Incidenza di anticorpi antifarmaco contro emapalumab
Lasso di tempo: Fino a 1 anno dopo l’ultima somministrazione di emapalumab
Poiché non sono riportati dati per questa misura di risultato, il metodo aggiuntivo non è applicabile nella descrizione della misura di risultato.
Fino a 1 anno dopo l’ultima somministrazione di emapalumab

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Collaboratori

Light Chain Bioscience - Novimmune SA

Investigatori

  • Direttore dello studio: Radmila Kanceva, Swedish Orphan Biovitrum

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

29 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

29 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 maggio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

13 giugno 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NI-0501-10

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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