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Uno studio su SHP655 (rADAMTS13) nell'anemia falciforme (RAISE)

22 aprile 2024 aggiornato da: Shire

Uno studio di fase 1 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, a dose crescente, sicurezza e PK/PD di SHP655 (rADAMTS13) nell'anemia falciforme al basale di salute

SHP655 è un medicinale usato per trattare l'anemia falciforme (SCD). Lo scopo principale dello studio è misurare la sicurezza e la tollerabilità di SHP655 nei partecipanti SCD.

I partecipanti allo studio riceveranno SHP655 o placebo il giorno 1. La loro SCD sarà trattata dal proprio medico secondo la pratica clinica abituale del proprio medico.

Durante lo studio, ai partecipanti verrà chiesto di eseguire il follow-up 13 giorni dopo la somministrazione di SHP655 o placebo per la valutazione della sicurezza. La durata massima della partecipazione è prevista in circa 2 mesi

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 77202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80262
        • Sickle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612-4325
        • University of Illinois
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38163-2116
        • University of Tennessee -- Memphis
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • VCU Health - Research Parent

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età da 18 a 65 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Comprensione, capacità e volontà di rispettare pienamente le procedure e i requisiti dello studio.
  • Capacità di fornire volontariamente il consenso informato scritto, firmato e datato (personalmente o tramite un rappresentante legalmente autorizzato) alla partecipazione allo studio.
  • Maschio o femmina con una storia documentata di HbSS o HbSβo talassemia (basata sulla documentazione clinica di test genetici, elettroforesi o cromatografia liquida ad alte prestazioni).
  • Il partecipante che sta attualmente assumendo idrossiurea deve assumere un dosaggio stabile per 3 mesi allo screening.

Criteri di esclusione:

  • Al partecipante è stato diagnosticato VOC acuto nei 21 giorni precedenti la somministrazione del Giorno 1.
  • Il partecipante ha subito trasfusioni di sangue negli ultimi 30 giorni o trasfusioni di sangue in più o uguale a (>=) 2 occasioni negli ultimi 90 giorni, alla visita di screening.
  • - Il partecipante ha una storia di porpora trombotica trombocitopenica acquisita o congenita.
  • Il partecipante ha un livello di creatinina sierica superiore a (>) 1,2 milligrammi per decilitro (mg/dL).
  • Il partecipante presenta alanina transaminasi >3* limite superiore della norma (basato sull'intervallo normale del laboratorio clinico), livello di bilirubina diretta >2 mg/dL o livello di bilirubina indiretta >5 mg/dL alla visita di screening.
  • Il partecipante ha un livello di emoglobina <5 grammi per decilitro (g/dL) alla visita di screening.
  • Il partecipante ha una conta piastrinica <100.000/millimetro cubo (mm^3) alla visita di screening.
  • Segni o sintomi di infezione che richiedono un trattamento con antibiotici EV durante il periodo di screening.
  • Il partecipante ha febbre con temperatura corporea >=38,5 gradi Celsius (ºC) (101,3 gradi Fahrenheit [ºF]) alla visita di screening o prima della somministrazione del giorno 1.

  • Il partecipante ha una sindrome toracica acuta (ACS), diagnosticata o fortemente sospettata, come evidenziato da un nuovo infiltrato sulla radiografia del torace e uno o più dei seguenti criteri:

    1. Febbre con temperatura corporea >39°C (102,2°F)
    2. Ipossia (confermata dall'emogasanalisi con pressione parziale dell'ossigeno arterioso (PaO2) <70 millimetri di mercurio [mmHg])
    3. Dolore al petto
    4. Reperti sospetti all'esame obiettivo (tachipnea, retrazione intercostale, respiro sibilante e/o rantoli)
  • Il partecipante ha recentemente (negli ultimi 28 giorni, dalla visita di screening) subito un intervento chirurgico importante, necessita di ricovero in ospedale, ha documentato una grave infezione batterica che richiede un trattamento antibiotico o sanguinamento significativo.
  • Il partecipante ha avuto un episodio recente (negli ultimi 90 giorni, dalla visita di screening) di ictus, attacco ischemico transitorio, ipertensione polmonare sintomatica o convulsioni.
  • Qualsiasi storia di ictus emorragico o diatesi emorragica.
  • Il partecipante ha ricevuto uno dei seguenti medicinali limitati dal protocollo: a) terapia steroidea sistemica entro 48 ore prima della somministrazione, o vi è l'aspettativa che tale terapia possa essere somministrata durante lo studio (sono consentiti steroidi per via inalatoria o topica); b) Terapia anticoagulante o antipiastrinica nelle ultime 3 settimane prima della somministrazione; c) crizanlizumab negli ultimi 30 giorni prima della somministrazione; d) voxelotor negli ultimi 14 giorni prima della somministrazione.
  • Per i partecipanti che ricevono oppioidi cronici o ad azione prolungata, un cambiamento nella dose o dolore che richiede attenzione medica negli ultimi 14 giorni prima della somministrazione.
  • Il partecipante ha una condizione medica o psichiatrica che, a parere dello sperimentatore, può rappresentare un rischio per il partecipante per la partecipazione o interferire con la condotta o i risultati dello studio.
  • Il partecipante ha ricevuto o prevede di ricevere qualsiasi altro agente sperimentale nelle 4 settimane precedenti la visita di screening dello studio o durante il corso dello studio.
  • C'è l'aspettativa che il partecipante non possa essere seguito per tutta la durata dello studio.
  • - Il partecipante è in gravidanza o in allattamento o una donna in età fertile o un maschio incapace o non disposto a rispettare i metodi di controllo delle nascite o l'astinenza fino alla fine della visita di studio.
  • Il partecipante con uso attivo di droghe illecite (esclusa la marijuana) e/o dipendenza da alcol, come determinato dall'investigatore.
  • Al partecipante è stato precedentemente somministrato SHP655.
  • Reazione nota di ipersensibilità pericolosa per la vita, inclusa l'anafilassi, alla molecola madre ADAMTS-13, alla proteina di criceto o ad altri costituenti di SHP655.
  • Il partecipante ha un risultato positivo del test per l'antigene di superficie dell'epatite B, o l'anticorpo dell'epatite C, o l'antigene/anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV), alla visita di screening. Tuttavia, un soggetto con un anticorpo dell'epatite C e un test di reazione a catena della polimerasi dell'acido ribonucleico (RNA) del virus dell'epatite C negativo non è escluso.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TAK-755
I partecipanti con SCD al loro stato di salute di base riceveranno una singola infusione endovenosa (IV) a uno dei 3 livelli di dose di 40, 80 e 160 unità internazionali per chilogrammo (UI/kg) in modo incrementale della dose.
Droga: TAK-755
I partecipanti riceveranno TAK-755 come singola infusione endovenosa a uno dei 3 livelli di dose di 40 UI/kg, 80 UI/kg o 160 UI/kg.
Altri nomi:
  • ADAMTS13 ricombinante
  • BAX 930
  • SHP655
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti con SCD al loro stato di salute di base riceveranno un placebo abbinato a TAK-755 dei 3 livelli di dose di 40 UI/kg, 80 UI/kg e 160 UI/kg come singola infusione IV.
Altro: Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo abbinato a TAK-755 dei 3 livelli di dose di 40 UI/kg, 80 UI/kg e 160 UI/kg come singola infusione endovenosa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e gravi (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla data della firma del consenso informato fino alla visita di fine studio (Giorno 28)
Un evento avverso (EA) è un evento medico sfavorevole verificatosi in un partecipante ad una ricerca clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo prodotto sperimentale (IP) o medicinale. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi iniziati o peggiorati in termini di gravità durante o dopo l’infusione di IP. Un TEAE grave era qualsiasi manifestazione clinica indesiderata di segni, sintomi o esiti (considerati correlati o meno al prodotto sperimentale e a qualsiasi dosaggio) che ha provocato la morte, è stata pericolosa per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero, il prolungamento del ricovero, è stato un importante evento medico evento. I TEAE includevano eventi avversi sia gravi che non gravi.
Dalla data della firma del consenso informato fino alla visita di fine studio (Giorno 28)
Numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi anti-ADAMTS13 leganti positivi e anti-ADAMTS13 inibitori contro TAK-755
Lasso di tempo: Dalla data della firma del consenso informato fino alla visita di fine studio (Giorno 28)
La misurazione degli anticorpi Anti-ADAMTS13 può essere utilizzata per valutare se il sistema immunitario del corpo è stato stimolato a reagire a TAK-755. Gli anticorpi anti-ADAMTS13 leganti misurano gli anticorpi che sono in grado di legarsi ad ADAMTS13, indipendentemente dal fatto che gli anticorpi abbiano o meno un effetto sul funzionamento di ADAMTS13. Un anticorpo inibitorio Anti-ADAMTS13 è un anticorpo che si lega ad ADAMTS13 ed è in grado di influenzare il funzionamento di ADAMTS13. Gli anticorpi anti-ADAMTS13 leganti e inibitori sono stati classificati come preesistenti, indotti dal trattamento e potenziati dal trattamento. Preesistente: anticorpi anti-ADAMTS13 sono stati rilevati nel campione basale prima dell'infusione con TAK-755. Indotto dal trattamento: non sono stati rilevati anticorpi anti-ADAMTS13 nel campione basale, ma sono stati rilevati in qualsiasi campione prelevato dopo l'infusione di TAK-755. Potenziato dal trattamento: gli anticorpi anti-ADAMTS13 erano preesistenti e sono stati rilevati in qualsiasi momento dopo l’infusione di TAK-755 a titoli che erano almeno 4 gradini più alti rispetto ai titoli rilevati prima dell’infusione di TAK-755.
Dalla data della firma del consenso informato fino alla visita di fine studio (Giorno 28)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Recupero incrementale (IR) per l'attività ADAMTS13 e l'antigene ADAMTS13 di TAK-755
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
L'IR è stato definito come il rapporto tra l'aumento massimo dell'antigene plasmatico ADAMTS13 o del livello di attività e la dose di TAK-755 per peso corporeo. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della prima dose di TAK-755. Per questa analisi sono stati utilizzati i valori aggiustati al basale. I valori aggiustati al basale in ciascun punto temporale sono stati calcolati come il valore misurato meno il valore pre-infusione (basale) e i risultati sono stati riepilogati complessivamente. Qui "IU/mL/IU/kg" si riferisce a "Unità internazionali per millilitro per unità internazionali per chilogrammo".
Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Concentrazione massima osservata (Cmax) per l'attività ADAMTS13 e l'antigene ADAMTS13 di TAK-755
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
La Cmax era una misura della quantità massima di farmaco nel plasma dopo la somministrazione della dose. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della prima dose di TAK-755. Per questa analisi sono stati utilizzati i valori aggiustati al basale. I valori aggiustati al basale in ciascun punto temporale sono stati calcolati come il valore misurato meno il valore pre-infusione (basale) e i risultati sono stati riepilogati complessivamente.
Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Tempo per raggiungere la Cmax (Tmax) per l'attività ADAMTS13 e l'antigene ADAMTS13 di TAK-755
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Il Tmax era una misura del tempo necessario per raggiungere la massima concentrazione nel plasma dopo la dose del farmaco. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della prima dose di TAK-755. Per questa analisi sono stati utilizzati i valori aggiustati al basale. I valori aggiustati al basale in ciascun punto temporale sono stati calcolati come il valore misurato meno il valore pre-infusione (basale) e i risultati sono stati riepilogati complessivamente.
Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Emivita terminale (t1/2) per l'attività ADAMTS13 e l'antigene ADAMTS13 di TAK-755
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
t1/2 era il tempo necessario affinché la concentrazione di un dato farmaco nel plasma diminuisse del 50%. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della prima dose di TAK-755. Per questa analisi sono stati utilizzati i valori aggiustati al basale. I valori aggiustati al basale in ciascun punto temporale sono stati calcolati come il valore misurato meno il valore pre-infusione (basale) e i risultati sono stati riepilogati complessivamente.
Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Tempo medio di residenza da zero a infinito (MRT0-Inf) per l'attività ADAMTS13 e l'antigene ADAMTS13 di TAK-755
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
L'MRT è il tempo medio di permanenza del prodotto in studio nell'organismo (o nel plasma). L'MRT0-Inf è definito come il tempo medio da zero (pre-dose) estrapolato al tempo infinito (MRT0-inf). Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della prima dose di TAK-755. Per questa analisi sono stati utilizzati i valori aggiustati al basale. I valori aggiustati al basale in ciascun punto temporale sono stati calcolati come il valore misurato meno il valore pre-infusione (basale) e i risultati sono stati riepilogati complessivamente.
Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Tempo medio di permanenza da zero a 72 ore post-dose (MRT0-72) dell'attività di ADAMTS13 e dell'antigene ADAMTS13 di TAK-755
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24 e 72 ore dopo la dose
L'MRT è il tempo medio in cui il prodotto in studio rimane nel corpo (o nel plasma) e l'MRT0-72 è definito come il tempo medio da zero (predose) a 72 ore post-dose (MRT0-72). Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della prima dose di TAK-755.
Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24 e 72 ore dopo la dose
Area sotto la curva da zero al momento dell'ultima concentrazione quantificabile (AUC0-Last) per l'attività ADAMTS13 e l'antigene ADAMTS13 di TAK-755
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
L'AUC0-Last era un'area sotto la curva concentrazione-tempo da zero (pre-dose) al momento dell'ultima concentrazione quantificabile. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della prima dose di TAK-755. Per questa analisi sono stati utilizzati i valori aggiustati al basale. I valori aggiustati al basale in ciascun punto temporale sono stati calcolati come il valore misurato meno il valore pre-infusione (basale) e i risultati sono stati riepilogati complessivamente.
Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Area sotto la curva Curva temporale da zero a 72 ore post-dose (AUC0-72) per l'attività ADAMTS13 e l'antigene ADAMTS13 di TAK-755
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24 e 72 ore dopo la dose
L’AUC0-72 era un’area sotto la curva concentrazione-tempo da zero (predose) a 72 ore post-dose (AUC0-72). Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della prima dose di TAK-755. Per questa analisi sono stati utilizzati i valori aggiustati al basale. I valori aggiustati al basale in ciascun punto temporale sono stati calcolati come il valore misurato meno il valore pre-infusione (basale) e i risultati sono stati riepilogati complessivamente.
Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24 e 72 ore dopo la dose
Area sotto la curva da zero a tempo infinito (AUC0-Inf) per l'attività ADAMTS13 e l'antigene ADAMTS13 di TAK-755
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
L’AUC0-inf era l’area sotto la curva concentrazione-tempo da zero (pre-dose) estrapolata a un tempo infinito. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della prima dose di TAK-755. Per questa analisi sono stati utilizzati i valori aggiustati al basale. I valori aggiustati al basale in ciascun punto temporale sono stati calcolati come il valore misurato meno il valore pre-infusione (basale) e i risultati sono stati riepilogati complessivamente.
Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Clearance sistemica (CL) per l'attività ADAMTS13 e l'antigene ADAMTS13 di TAK-755
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
La CL è una misura quantitativa della velocità con cui una sostanza farmaceutica viene rimossa dal corpo. La clearance sistemica totale dopo dose endovenosa è stata stimata dividendo la dose totale somministrata per l'area plasmatica sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero al tempo infinito (AUC[0-infinito]). Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della prima dose di TAK-755. Per questa analisi sono stati utilizzati i valori aggiustati al basale. I valori aggiustati al basale in ciascun punto temporale sono stati calcolati come il valore misurato meno il valore pre-infusione (basale) e i risultati sono stati riepilogati complessivamente.
Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss) per l'attività ADAMTS13 e l'antigene ADAMTS13 di TAK-755
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Vss è definito come il volume teorico in cui la quantità totale di farmaco dovrebbe essere distribuita uniformemente per produrre la concentrazione ematica desiderata di un farmaco. Il volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss) è il volume di distribuzione apparente allo stato stazionario stimato mediante MRT(0-inf)*CL. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della prima dose di TAK-755. Per questa analisi sono stati utilizzati i valori aggiustati al basale. I valori aggiustati al basale in ciascun punto temporale sono stati calcolati come il valore misurato meno il valore pre-infusione (basale) e i risultati sono stati riepilogati complessivamente.
Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Variazione rispetto al basale del fattore di Von Willebrand: antigene (VWF:Ag) ai punti temporali specificati
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Il fattore di Von Willebrand (vWF o VWF) è una proteina che è uno dei numerosi componenti del sistema di coagulazione che lavorano insieme per fermare il sanguinamento all'interno del corpo. VWF:Ag misura il livello della proteina del fattore von Willebrand nel sangue. La variazione rispetto al basale della concentrazione di VWF:Ag è stata misurata in momenti diversi. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della dose di IP. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore post-dose.
Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Variazione rispetto al basale dell'attività del fattore di Von Willebrand: cofattore ristocetina (VWF:RCo) a punti temporali specificati
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Il fattore di Von Willebrand (vWF o VWF) è una proteina che è uno dei numerosi componenti del sistema di coagulazione che lavorano insieme per fermare l'emorragia all'interno del corpo. Il dosaggio VWF:RCo è un test che misura l'attività del VWF in un campione di plasma in termini di capacità di aggregare le piastrine in presenza dell'antibiotico ristocetina. La variazione rispetto al basale della concentrazione di vWF:RCo è stata misurata in diversi momenti. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della dose di IP. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore post-dose.
Basale (pre-dose), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Variazione rispetto al basale della conta piastrinica a punti temporali specificati
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Sono stati raccolti campioni di sangue per analizzare la conta piastrinica. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della dose di IP. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore post-dose.
Basale (pre-dose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Variazione rispetto al basale dell'emoglobina libera plasmatica a punti temporali specificati
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Il test dell’emoglobina libera nel plasma misura il livello di emoglobina nel plasma (cioè non contenuta nei globuli rossi). Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della dose di IP. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore post-dose.
Basale (pre-dose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 e 648 ore dopo la dose
Variazione rispetto al basale dei livelli di trombospondina plasmatica a punti temporali specificati
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 e 648 ore dopo la dose
È stata segnalata una variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici di trombospondina nel tempo. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione non mancante ottenuta prima della data e dell'ora della dose di IP. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore post-dose.
Basale (pre-dose), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 e 648 ore dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Collaboratori

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

26 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

26 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

25 giugno 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP655-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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