- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04227600
Uno studio su JR-171 in pazienti con mucopolisaccaridosi I
12 dicembre 2022 aggiornato da: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Studio di fase I/II su JR-171 ㏌ Pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo I
Fase I/II, in aperto, multicentrico, multinazionale (Giappone, Brasile e Stati Uniti), progettato per valutare la sicurezza, la farmacocinetica ed esplorare l'efficacia per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
19
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Porto Alegre, Brasile
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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São Paulo, Brasile
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM
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Fukuoka, Giappone
- Fukuoka Children's Hospital
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Nankoku, Giappone
- Kochi Medical School Hospital
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Osaka, Giappone
- Osaka Metropolitan University Hospital
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Un paziente di età pari o superiore a 18 anni nella Parte 1 o qualsiasi età nella Parte 2, al momento del consenso informato
- Paziente dal quale si può ottenere il consenso informato scritto. Se il paziente ha meno di 18 anni (20 anni nel caso del Giappone) al momento del consenso o la disponibilità a partecipare allo studio non può essere confermata a causa della disabilità intellettiva correlata a MPS I, il permesso informato del rappresentante legalmente riconosciuto del paziente (ad es. i suoi genitori o tutori) devono essere ottenuti invece del suo consenso. Anche in questo caso, il consenso informato scritto o assenso deve essere ottenuto dal paziente, ove possibile
- Un paziente con diagnosi di MPS I sulla base di uno qualsiasi dei seguenti criteri:
- Attività dell'enzima IDUA inferiore al 10% del livello di riferimento inferiore nei leucociti o nei fibroblasti cutanei in coltura E aumento dei livelli urinari di GAG correlati all'età (prima della terapia enzimatica sostitutiva)
- Attività dell'enzima IDUA inferiore al 10% del livello di riferimento inferiore nei leucociti o nei fibroblasti cutanei in coltura E presenza di una mutazione patogena in ciascuno degli alleli del gene IDUA
- Aumento dei livelli urinari di GAG correlati all'età (prima della terapia enzimatica sostitutiva), E presenza di una mutazione patogena in ciascuno degli alleli del gene IDUA
- Un paziente con diagnosi di disabilità intellettiva correlata a MPS I assente o lieve (in grado di riferire i propri sintomi soggettivi) dal ricercatore principale o dal ricercatore secondario (solo Parte 1)
- Un paziente che ha ricevuto laronidasi ininterrottamente per almeno 12 settimane e ha ricevuto laronidasi a un dosaggio stabile per 2 settimane immediatamente prima della somministrazione iniziale di JR-171, ad eccezione di un paziente naïve alla laronidasi o di un paziente che è stato precedentemente trattato con HSCT)
- La paziente di sesso femminile o il paziente di sesso maschile il cui partner è in età fertile accetta di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico e altamente efficace, come gel spermatocida più preservativo, un dispositivo intrauterino o contraccettivi orali fino a un mese dopo l'ultima somministrazione
Criteri di esclusione:
- Un paziente che ha ricevuto un trattamento di terapia genica
- Un paziente che, a parere del ricercatore principale o del subinvestigatore, non può sottoporsi a puntura lombare, compresi coloro che hanno difficoltà a prendere posizione per la puntura lombare a causa della contrattura articolare e coloro che potrebbero sviluppare dispnea durante la puntura lombare
- Paziente in gravidanza o in allattamento
- Un paziente che ha sviluppato una grave allergia ai farmaci o ipersensibilità a qualsiasi farmaco, secondo il parere del ricercatore principale o del subinvestigatore, non è appropriato per la partecipazione allo studio
- Un paziente che ha ricevuto un altro prodotto sperimentale entro 12 mesi prima dell'arruolamento nello studio
- Un paziente che, secondo l'opinione del ricercatore principale o del subinvestigatore, non è idoneo a partecipare allo studio in considerazione della sicurezza del partecipante.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Parte 1 JR-171
Droga: infusione IV JR-171, aumento della dose
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Infusione endovenosa
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Sperimentale: Parte 2 JR-171
Droga: infusione IV JR-171, aumento della dose, dose bassa, dose alta
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Infusione endovenosa
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 13 settimana
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Eventi avversi
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13 settimana
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Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 13 settimana
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Test di laboratorio (ematologia, biochimica, test del ferro sierico e analisi delle urine)
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13 settimana
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Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 13 settimana
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Segni vitali (frequenza del polso, temperatura corporea, pressione sanguigna, frequenza respiratoria e saturazione percutanea di ossigeno)
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13 settimana
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Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 13 settimana
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Elettrocardiogramma a 12 derivazioni
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13 settimana
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Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 13 settimana
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Anticorpi [anticorpi anti-α-L-iduronidasi umana (anti-IDUA) e anti-JR-171]
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13 settimana
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Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 13 settimana
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Reazione associata all'infusione (IAR)
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13 settimana
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione della concentrazione plasmatica del farmaco
Lasso di tempo: Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
|
Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
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Valutazione del parametro farmacocinetico
Lasso di tempo: Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
|
Concentrazione plasmatica massima [Cmax]
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Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
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Valutazione del parametro farmacocinetico
Lasso di tempo: Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
|
Area sotto la curva dal tempo zero all'ultimo punto temporale del prelievo di sangue[AUC0-t]
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Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
|
Valutazione del parametro farmacocinetico
Lasso di tempo: Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
|
Area sotto la curva dal tempo zero all'infinito [AUC0-∞]
|
Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
|
Valutazione del parametro farmacocinetico
Lasso di tempo: Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
|
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica [tmax]
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Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
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Valutazione del parametro farmacocinetico
Lasso di tempo: Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
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Emivita di eliminazione [t1/2]
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Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
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Valutazione del parametro farmacocinetico
Lasso di tempo: Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
|
Costante di velocità di eliminazione [kel]
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Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
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Valutazione del parametro farmacocinetico
Lasso di tempo: Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
|
Tempo di permanenza medio dal tempo zero all'ultimo punto temporale del prelievo di sangue [MRT0-t]
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Parte 1: 1, 2, 3, 4 settimane, Parte 2: 1, 4, 12 settimane
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Modifica della concentrazione del farmaco rispetto al basale nel liquido cerebrospinale.
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 4 settimane Parte 2: Basale, 12 settimane
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Parte 1: Basale, 4 settimane Parte 2: Basale, 12 settimane
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Variazione rispetto al basale dei livelli di eparan solfato nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 4 settimane Parte 2: Basale, 12 settimane
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Parte 1: Basale, 4 settimane Parte 2: Basale, 12 settimane
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|
Variazione rispetto al basale dei livelli di eparan solfato nel siero
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 2,3,4,5 settimane Parte 2: Basale, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 13 settimane
|
Parte 1: Basale, 2,3,4,5 settimane Parte 2: Basale, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 13 settimane
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|
Variazione rispetto al basale nei livelli di eparan solfato nelle vie urinarie
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 2,3,4,5 settimane Parte 2: Basale, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 13 settimane
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Parte 1: Basale, 2,3,4,5 settimane Parte 2: Basale, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 13 settimane
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Variazione rispetto al basale dei livelli di dermatan solfato nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 4 settimane Parte 2: Basale, 12 settimane
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Parte 1: Basale, 4 settimane Parte 2: Basale, 12 settimane
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|
Variazione rispetto al basale dei livelli di dermatan solfato nel siero
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 2,3,4,5 settimane Parte 2: Basale, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 13 settimane
|
Parte 1: Basale, 2,3,4,5 settimane Parte 2: Basale, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 13 settimane
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|
Variazione rispetto al basale dei livelli di Dermatan solfato nelle vie urinarie
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 2,3,4,5 settimane Parte 2: Basale, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 13 settimane
|
Parte 1: Basale, 2,3,4,5 settimane Parte 2: Basale, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 13 settimane
|
|
Variazione rispetto al basale Pressione di apertura nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 4 settimane Parte 2: Basale, 12 settimane
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Parte 1: Basale, 4 settimane Parte 2: Basale, 12 settimane
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Variazione rispetto al basale del volume epatico.
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
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Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
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|
Modifica dal basale nel volume della milza.
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
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Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
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Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
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spessore della parete posteriore del ventricolo sinistro
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Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
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Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
|
spessore del setto interventricolare
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Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
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Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
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indice di massa del ventricolo sinistro
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Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
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Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
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accorciamento frazionale del ventricolo sinistro
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Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
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Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
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frazione di eiezione ventricolare sinistra
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Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
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Cambiamento rispetto al basale nell'ecocardiografia.
Lasso di tempo: Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
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Rapporto E/A
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Parte 1: Basale, 5 settimane Parte 2: Basale, 13 settimane
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Variazione rispetto al basale nella distanza del test del cammino in 6 minuti.
Lasso di tempo: Parte 2: linea di base, 13 settimane
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Parte 2: linea di base, 13 settimane
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Modifica rispetto al basale in BVMT-R
Lasso di tempo: Parte 2: linea di base, 13 settimane
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Parte 2: linea di base, 13 settimane
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Variazione rispetto al basale in HVLT-R
Lasso di tempo: Parte 2: linea di base, 13 settimane
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Parte 2: linea di base, 13 settimane
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Cambio rispetto al basale in T.O.V.A.
Lasso di tempo: Parte 2: linea di base, 13 settimane
|
Parte 2: linea di base, 13 settimane
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Modifica rispetto al basale in PedsQL-FIM
Lasso di tempo: Parte 2: linea di base, 13 settimane
|
Parte 2: linea di base, 13 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 settembre 2020
Completamento primario (Effettivo)
2 agosto 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
2 agosto 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 dicembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 gennaio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
13 gennaio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
14 dicembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 dicembre 2022
Ultimo verificato
1 dicembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- JR-171-101
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su JR-171 (lepunafusp alfa)
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Attivo, non reclutanteMucopolisaccaridosi IStati Uniti, Brasile, Giappone
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Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Completato
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Mayo ClinicCompletatoMieloma multiplo | Mieloma multiplo stadio I | Mieloma multiplo stadio II | Mieloma multiplo stadio IIIStati Uniti