Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Eltrombopag in combinazione con un breve ciclo di desametasone in pazienti con ITP di nuova diagnosi (XPAG-ITP)

Questo è uno studio di fase II, multicentrico, randomizzato 1:1, in aperto per confrontare l'efficacia e la sicurezza di eltrombopag in combinazione con un breve ciclo di desametasone ad alte dosi con 1-3 cicli di desametasone ad alte dosi in monoterapia, come prima trattamento di linea in pazienti adulti con PTI di nuova diagnosi.

I pazienti adulti con ITP di nuova diagnosi che hanno una conta piastrinica < 30 × 109/L e richiedono un trattamento saranno sottoposti a screening e, se idonei, saranno randomizzati al braccio A (eltrombopag in combinazione con un breve ciclo di desametasone) o al braccio B (1 -3 cicli di desametasone in monoterapia).

Lo studio sarà condotto nei seguenti periodi:

Periodo di screening: i pazienti verranno sottoposti a screening per 14 giorni in base ai criteri di inclusione ed esclusione

Periodo di trattamento: Braccio A: i pazienti saranno trattati per 26 settimane durante il periodo di trattamento. I pazienti che raggiungono una conta piastrinica ≥ 30 × 109/L e mantengono una conta ≥ 30 × 109/L durante la fase di riduzione graduale saranno idonei all'interruzione del trattamento. La durata della riduzione graduale prima dell'interruzione del trattamento alla settimana 26 sarà di 6 settimane. Braccio B: i pazienti saranno trattati fino a 12 settimane durante il periodo di trattamento. I pazienti che raggiungono una conta piastrinica ≥ 30 × 109/L e mantengono una conta ≥ 30 × 109/L dopo 1-3 cicli di trattamento con desametasone saranno idonei all'interruzione del trattamento. Ai pazienti con conta piastrinica < 30 × 109/L dopo 3 cicli di trattamento con desametasone verrà offerto un ciclo di trattamento con eltrombopag all'interno dello studio e interromperanno lo studio alla settimana 52.

Periodo di osservazione: dopo il completamento del periodo di trattamento, tutti i pazienti saranno osservati per una risposta sostenuta fuori dal trattamento fino alla settimana 52. Solo i pazienti con risposta sostenuta alla settimana 52 saranno seguiti per altre 26 settimane. I pazienti che ricadono tra la settimana 52 e la settimana 78 interromperanno lo studio.