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Terapia evolutiva per il rabdomiosarcoma

20 febbraio 2024 aggiornato da: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Terapia ispirata all'evoluzione per il rabdomiosarcoma positivo alla fusione di nuova diagnosi, metastatico

Questo studio clinico valuterà 4 diverse strategie di programmi chemioterapici in partecipanti di nuova diagnosi con rabdomiosarcoma metastatico positivo alla fusione (alveolare). Il partecipante e il suo medico sceglieranno tra: Braccio A) una terapia di primo colpo, Braccio B) una terapia di primo colpo-secondo colpo (mantenimento), Braccio C) una terapia a tempo adattativo e Braccio D) chemioterapia convenzionale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

28

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elizabeth Alva, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Colorado
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Emily Blauel-Bocko, MD
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Reclutamento
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael Scott Isakoff, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • University of Florida
        • Contatto:
          • Ashley P Bayne
          • Numero di telefono: 352-265-0111
          • Email: abayne@ufl.edu
        • Investigatore principale:
          • Joanne P Lagmay, MD
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aditi Dhir, MD
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jonathan Metts, MD
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • Moffitt Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Jonathan Metts, MD
        • Contatto:
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Montefiore Medical Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alice Lee, MD
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Reclutamento
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ajay Gupta, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • University of North Carolina Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Patrick Thompson, MD
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lars Wagner, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Matteo Trucco, MD
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Reclutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bhuvana Setty, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt - Ingram Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Scott Borinstein, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Patrick Leavey, MD
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • MD Anderson
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jonathan Gill, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Reclutamento
        • Primary Children's Medical Center/Utah
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Matthew Dietz, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti devono avere una nuova diagnosi istologica di rabdomiosarcoma
  • I partecipanti devono avere FISH, PCR o altra conferma molecolare della fusione PAX/FOXO1 secondo gli standard istituzionali
  • I partecipanti devono disporre di tessuto sufficiente (fino a 10 FFPE non colorati) per i test correlati
  • Tutti i partecipanti devono avere una malattia metastatica a distanza; lesioni extranodali o linfonodali distanti positive alla biopsia o PET avid determinate dallo sperimentatore come malattia metastatica. Sono ammissibili i pazienti con un singolo sito metastatico distante che è stato asportato prima dell'ingresso nello studio
  • Nessuna precedente chemioterapia sistemica
  • I partecipanti iscritti al braccio B, mantenimento, devono essere in grado di assumere ciclofosfamide per via orale. Nota: è consentita la somministrazione enterale di ciclofosfamide.
  • Gli uomini e le donne in età fertile non possono partecipare a meno che non abbiano acconsentito all'uso di almeno due metodi contraccettivi durante e dopo il trattamento o l'astinenza.
  • Le donne in età fertile devono aderire alla contraccezione per un periodo di 4 mesi dopo il completamento della somministrazione sistematica della chemioterapia
  • Gli uomini sessualmente attivi con donne in età fertile devono aderire alla contraccezione per un periodo di 4 mesi dopo il completamento della somministrazione sistematica della chemioterapia
  • Tutti i pazienti e/o i loro genitori o tutori legali devono avere la capacità di comprendere e la volontà di firmare un consenso informato scritto o un documento di assenso.

Criteri di esclusione:

  • I partecipanti con linfonodi regionali come unico sito di malattia non sono idonei. Solo i siti nodali distanti sono idonei
  • I partecipanti che stanno ricevendo altri agenti sperimentali per il rabdomiosarcoma non sono idonei
  • I partecipanti non devono ricevere medicinali aggiuntivi somministrati per lo scopo specifico del trattamento del cancro. Farmaci alternativi inclusi, ma non limitati a, prodotti a base di cannabis non sarebbero un motivo di esclusione

  • I partecipanti non sono idonei se hanno una malattia intercorrente incontrollata tra cui, a titolo esemplificativo ma non esaustivo:

    • infezione in corso o attiva che non dovrebbe risolversi con l'attuale piano antibiotico
    • Aritmia cardiaca
    • malattia psichiatrica/situazioni sociali che limiterebbero il rispetto dei requisiti di studio
  • I pazienti in gravidanza o in allattamento non sono ammissibili perché non sono disponibili informazioni sulla tossicità fetale umana o teratogena. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 24 ore dall'inizio della terapia del protocollo.
  • I partecipanti che sono considerati incapaci di rispettare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio non sono ammissibili

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A - Primo colpo
I partecipanti riceveranno 42 settimane di dosi convenzionali di vinorelbina, actinomicina D e ciclofosfamide
Droga: Ciclofosfamide
IV oltre 60 minuti con dosaggio compreso tra 220 mg e 1200 mg
Droga: Vinorelbina
Spinta IV per 6-10 minuti con dosaggio compreso tra 4 mg e 25 mg
Altri nomi:
  • Ombelico
Droga: Actinomicina D
L'actinomicina D non deve essere somministrata con radiazioni. Verrà somministrato per via endovenosa in 3-5 minuti con un dosaggio compreso tra 0,025 mg e 0,045 mg
Altri nomi:
  • Cosmegen
Sperimentale: Braccio B - Secondo colpo - Manutenzione
I partecipanti riceveranno dosi convenzionali di Vincristina/Actinomicina D/Ciclofosfamide (VAC) fino alla risposta completa (CR) per 12-42 settimane e poi passeranno a un massimo di 2 anni di vinorelbina/ciclofosfamide orale
Droga: Ciclofosfamide
IV oltre 60 minuti con dosaggio compreso tra 220 mg e 1200 mg
Droga: Vinorelbina
Spinta IV per 6-10 minuti con dosaggio compreso tra 4 mg e 25 mg
Altri nomi:
  • Ombelico
Droga: Actinomicina D
L'actinomicina D non deve essere somministrata con radiazioni. Verrà somministrato per via endovenosa in 3-5 minuti con un dosaggio compreso tra 0,025 mg e 0,045 mg
Altri nomi:
  • Cosmegen
Droga: Vincristina
Spinta IV per oltre 1 minuto con dosaggio compreso tra 0,24 mg e 1,5 mg
Droga: Pillola di ciclofosfamide
Basato su Body Surface Area (BSA) arrotondato ai 25 mg più vicini
Sperimentale: Braccio C - Terapia adattiva
Terapia con VAC che si avvia e si interrompe in base alla risposta, tempistica adattativa della terapia, con un tempo prolungato alla progressione piuttosto che all'obiettivo di remissione completa
Droga: Ciclofosfamide
IV oltre 60 minuti con dosaggio compreso tra 220 mg e 1200 mg
Droga: Actinomicina D
L'actinomicina D non deve essere somministrata con radiazioni. Verrà somministrato per via endovenosa in 3-5 minuti con un dosaggio compreso tra 0,025 mg e 0,045 mg
Altri nomi:
  • Cosmegen
Droga: Vincristina
Spinta IV per oltre 1 minuto con dosaggio compreso tra 0,24 mg e 1,5 mg
Comparatore attivo: Braccio - D Terapia convenzionale
I partecipanti riceveranno una combinazione di chemioterapia basata su studi pubblicati. Un esempio potrebbe essere 42 settimane di VAC ma può includere anche irinotecan, doxorubicina, ifosfamide, etoposide.
Droga: Ciclofosfamide
IV oltre 60 minuti con dosaggio compreso tra 220 mg e 1200 mg
Droga: Actinomicina D
L'actinomicina D non deve essere somministrata con radiazioni. Verrà somministrato per via endovenosa in 3-5 minuti con un dosaggio compreso tra 0,025 mg e 0,045 mg
Altri nomi:
  • Cosmegen
Droga: Vincristina
Spinta IV per oltre 1 minuto con dosaggio compreso tra 0,24 mg e 1,5 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evento First Strike Sopravvivenza libera
Lasso di tempo: Basale a 3 anni
I partecipanti che scelgono il trattamento di primo colpo avranno una sopravvivenza libera da eventi valutata a 3 anni dall'inizio del trattamento. La sopravvivenza libera da eventi è definita come il tempo dall'inizio del trattamento all'evento che include (1) qualsiasi recidiva (locale o regionale o distante) e (2) morte dovuta a qualsiasi causa.
Basale a 3 anni
Evento Secondo colpo Sopravvivenza libera
Lasso di tempo: Basale a 3 anni
I partecipanti che scelgono il trattamento di secondo colpo avranno una sopravvivenza libera da eventi valutata a 3 anni dopo l'inizio del trattamento. La sopravvivenza libera da eventi è definita come il tempo dall'inizio del trattamento all'evento che include (1) qualsiasi recidiva (locale o regionale o distante) e (2) morte dovuta a qualsiasi causa
Basale a 3 anni
Terapia adattiva Evento Sopravvivenza libera
Lasso di tempo: Basale a 3 anni
I partecipanti che scelgono la terapia adattativa avranno una sopravvivenza libera da eventi valutata a 3 anni dall'inizio del trattamento. La sopravvivenza libera da eventi è definita come il tempo dall'inizio del trattamento all'evento che include (1) progressione che non risponde a dosi aggiuntive di VAC e (2) morte dovuta a qualsiasi causa
Basale a 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 5 anni
Il tempo all'endpoint dell'evento della sopravvivenza globale è definito come la durata del tempo dalla diagnosi alla morte o all'ultimo follow-up, dove l'evento sarebbe la morte per qualsiasi causa
5 anni
Eventi avversi correlati al trattamento di un certo grado o superiore
Lasso di tempo: Linea di base a 5 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento di un certo grado o superiore e tossicità ematologiche/biochimiche basate su misurazioni di laboratorio come valutato da CTCAE v5.0
Linea di base a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Collaboratori

National Pediatric Cancer Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Jonathan Metts, MD, Moffitt Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 settembre 2020

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

14 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

21 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MCC-20339

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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