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Progressione naturale della malattia nei partecipanti con coroideremia

7 settembre 2021 aggiornato da: Biogen

Un'analisi di coorte retrospettiva della progressione naturale della malattia dei pazienti con coroideremia nella pratica clinica del mondo reale

L'obiettivo principale di questo studio è quantificare la progressione della malattia misurata dalla migliore acuità visiva corretta (BCVA) nell'ambiente reale tra i partecipanti alla coroideremia (CHM). Gli obiettivi secondari sono descrivere le caratteristiche cliniche demografiche e di base tra i partecipanti CHM e abbinare i partecipanti CHM nel registro Intelligent Research in Sight (IRIS®) alla popolazione dello studio IST (investigator sponsored trial) di Biogen utilizzando la corrispondenza del punteggio di propensione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio di coorte retrospettivo sugli occhi e sui partecipanti alla CHM che includerà tutti i partecipanti e gli occhi idonei con la prima diagnosi documentata di CHM dal 1° luglio 2013 al 31 dicembre 2019 che soddisfano i criteri dello studio. Questo studio sarà condotto utilizzando i dati del registro IRIS® dell'American Academy of Ophthalmology (AAO) che acquisisce i dati demografici, le caratteristiche cliniche e gli esiti clinici dei partecipanti CHM dal 2013.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

1178

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94107
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La coorte principale includerà tutti i partecipanti CHM idonei nel registro IRIS. La coorte abbinata alla sperimentazione includerà solo partecipanti CHM maschi della coorte 1 per abbinare la popolazione dello studio IST di Biogen utilizzando la corrispondenza del punteggio di propensione.

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

Coorte 1: tutti i partecipanti CHM

  • Partecipanti con una diagnosi documentata di CHM identificata dalla presenza della classificazione internazionale delle malattie (ICD)-9/10 o codifica SNOMED:

    1. ICD-9: 363,55
    2. ICD-10: H31.2
    3. SNOMED-CT: 75241009

Coorte 2: partecipanti CHM con abbinamento di prova

  • Partecipanti di sesso maschile con una diagnosi documentata di CHM identificata dalla presenza di codifica ICD-9/10 o SNOMED:

    1. ICD-9: 363,55
    2. ICD-10: H31.21
    3. SNOMED-CT: 75241009

Criteri chiave di esclusione:

  • N / A

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte 1: Coorte principale
Saranno inclusi tutti i partecipanti idonei con CHM nel registro IRIS.
Altro: Nessun intervento
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Coorte 2: coorte abbinata alla prova
Saranno inclusi solo i partecipanti di sesso maschile con CHM della Coorte 1 per abbinare la popolazione dello studio IST di Biogen utilizzando la corrispondenza del punteggio di propensione.
Altro: Nessun intervento
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con progressione della migliore acuità visiva corretta (BCVA) in relazione all'età
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Percentuale di partecipanti con progressione della BCVA nel tempo dopo la BCVA di riferimento
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con dati demografici descritti al basale
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
I dati demografici includeranno età, sesso, razza, regione geografica e specialità del fornitore del trattamento.
Fino a 6 anni
Abbinamento dei partecipanti con CHM nel registro IRIS® alla popolazione dello studio IST di Biogen utilizzando la corrispondenza del punteggio di propensione (PS)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Verrà eseguito un approccio di corrispondenza del punteggio di propensione per selezionare i partecipanti CHM maschi idonei dal registro IRIS in modo che corrispondano alla popolazione dello studio IST di Biogen. Con l'approccio, verrà stimata per ciascun partecipante la probabilità di partecipare allo studio IST date le caratteristiche dei partecipanti al basale osservate. Il punteggio di propensione sarà stimato utilizzando la regressione logistica e le covariate di base pre-specificate, inclusi i dati demografici e le caratteristiche cliniche dei partecipanti. La corrispondenza di propensione sarà considerata adeguata se tutte le variabili tra la coorte CHM corrispondente a PS e la coorte dello studio IST hanno un valore assoluto della differenza media standardizzata (SMD) nel punteggio PS inferiore a 0,1.
Fino a 6 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

7 maggio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

10 agosto 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

12 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 settembre 2021

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • US-CHM-11761

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica sulla trasparenza e la condivisione dei dati degli studi clinici di Biogen su http://clinicalresearch.biogen.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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