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Prove cliniche su Sindrome da ipoventilazione centrale congenita

Totale 39010 risultati

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Reclutamento

Relazione tra respirazione e attenzione nei bambini con sindrome di Ondine (OndineCo)

Sindrome di Ondina | Sindrome da ipoventilazione centrale congenita (CCHS)

Francia
National Taiwan University Hospital

Sconosciuto

Sindrome da ipoventilazione centrale congenita confermata da mutazione PHOX2B in una famiglia cinese: presentazioni dal neonato all'età adulta

Sindrome da ipoventilazione alveolare centrale

Taiwan
Associação Fundo de Incentivo à Pesquisa

Completato

Sindrome da ipoventilazione centrale congenita a esordio tardivo e mutazione del gene Phox2B (CCHS)

Sindrome da ipoventilazione centrale congenita

Brasile
Children's Hospital Los Angeles

Terminato

Effetto terapeutico di Desogestrel sul controllo ventilatorio in pazienti con sindrome da ipoventilazione centrale congenita

Sindrome da ipoventilazione centrale congenita

Stati Uniti
Association pour le Développement et l'Organisation...

Non ancora reclutamento

Prevalenza della dispnea a riposo e impatto della ventilazione non invasiva sulle sensazioni respiratorie nei pazienti con CCHS (DyspnOndine)

Dispnea | Sindrome da ipoventilazione centrale congenita | CCHS

Francia
University of Alberta

Ritirato

Inizio della rianimazione mentre si è attaccati al cordone con cardiopatia congenita (INSPIRE-CHD)

Sindrome del cuore sinistro ipoplasico | Difetto cardiaco congenito | TGA - Trasposizione delle grandi arterie | Assenza congenita di struttura cardiaca | Malformazione congenita del cuore, non specificata | Sindrome del cuore destro ipoplasico | Malformazioni congenite della valvola aortica | Malformazioni...

Canada
Debra Weese-Mayer
Northwestern University Feinberg School of Medicine; The Chicago Community Trust

Reclutamento

Registro internazionale della sindrome da ipoventilazione centrale congenita (CCHS).

Sindrome da ipoventilazione centrale congenita

Stati Uniti
Association Nationale pour les Traitements A Domicile...

Completato

Valutazione della capacità di risveglio mediante un braccialetto vibrante (BRASSARD) (BRASSARD)

Volontari sani | Sindrome da ipoventilazione centrale congenita | Pazienti con assistenza ventilatoria notturna

Francia
Debra Weese-Mayer
Children's Hospital of Philadelphia; Seattle Children's Hospital; Ann & Robert... e altri collaboratori

Reclutamento

Neurocognizione nella sindrome da ipoventilazione centrale congenita (CCHS)

Sindrome da ipoventilazione centrale congenita | Ipoventilazione centrale congenita | CCHS | CCHS con malattia di Hirschsprung | CCHS con tumore della cresta neurale | CCHS con neuroblastoma

Stati Uniti
argenx

Reclutamento

Uno studio di storia naturale nei partecipanti con sindromi miasteniche congenite DOK7 (CMS)

Sindrome miastenica congenita

Stati Uniti, Canada, Francia
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Completato

Amifampridina fosfato per il trattamento delle sindromi miasteniche congenite

Sindromi miasteniche, congenite

Stati Uniti
University Hospital, Montpellier
APARD Fonds de dotation

Terminato

Ventilazione nasale contro ipoventilazione volontaria nella riabilitazione della sindrome da iperventilazione (RehabSHV)

Sindrome da iperventilazione

Francia
Mayo Clinic

Completato

Efficacia dell'albuterolo nel trattamento delle sindromi miasteniche congenite

Sindrome miastenica congenita

Stati Uniti
Institut de Myologie, France
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Completato

Esiti della gravidanza nella sindrome di miastenia congenita (POCoMS)

Sindrome miastenica congenita
Ricardo Maselli
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Non più disponibile

Trattamento Uso di 3,4 diaminopiridina nella miastenia congenita

Sindrome miastenica congenita

Stati Uniti
University Hospital Freiburg

Completato

Valutazione della funzione immunitaria nei giovani pazienti con citopenia che non hanno risposto al trattamento

Sindromi mielodisplastiche | Anemia di Fanconi | Discheratosi congenita | Sindrome midollo-pancreas di Pearson | Sindrome di Shwachman-diamante

Spagna, Germania, Svizzera, Austria, Olanda, Italia, Repubblica Ceca, Belgio, Danimarca, Irlanda
Oregon Health and Science University
Jacobus Pharmaceutical

Non più disponibile

3,4-diaminopiridina per la sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) e la miastenia congenita (CM)

Sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) | Miastenia congenita (CM)

Stati Uniti
Lahey Clinic

Approvato per il marketing

Uso della 3,4-diaminopiridina nella sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) e nelle sindromi miasteniche congenite (CMS) (LEMS)

Sindrome miastenica di Lambert-Eaton | Sindrome miastenica congenita

Stati Uniti
Boston Children's Hospital
Massachusetts General Hospital; Mayo Clinic; Karolinska University Hospital; Baylor... e altri collaboratori

Attivo, non reclutante

Regime di trapianto di midollo osseo senza radiazioni e alchilanti per pazienti con discheratosi congenita

Anemia aplastica | Discheratosi congenita | Sindrome di Hoyeraal-Hreidarsson | Sindrome di Revesz

Stati Uniti, Norvegia, Svezia
Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Non più disponibile

Studio ad accesso esteso Amifampridina fosfato nella sindrome miastenica congenita (CMS) (EAP-001)

Sindrome miastenica di Lambert-Eaton | Sindrome miastenica congenita | Nistagmo, acquisito

Stati Uniti
Centre Hospitalier Universitaire Dijon

Non ancora reclutamento

Conoscere e curare le sindromi di Kosaki/Penttinen (IKKoPeS)

Sindrome da crescita eccessiva di Kosaki | Sindrome di Penttinen

Francia
Institut de Myologie, France
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Completato

Esercizio nella miastenia grave autoimmune e nelle sindromi miasteniche (MYaEX)

Miastenia grave | Sindrome miastenica di Lambert-Eaton | Sindrome miastenica congenita | Miastenia Gravis autoimmune

Francia
Joanne Kurtzberg, MD
Aldagen

Completato

Trapianto di sangue del cordone ombelicale non correlato aumentato con cellule del sangue del cordone ombelicale ALDHbr

Anemia, aplastica | MDS | Errori congeniti del metabolismo | Insufficienza midollare congenita | Sindrome da immunodeficienza congenita

Stati Uniti
National Center for Research Resources (NCRR)
James Whitcomb Riley Hospital for Children

Completato

Studio pilota di fase II sul fattore stimolante le colonie di granulociti per le sindromi da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Trombocitopenia | Discheratosi congenita | Anemia di Fanconi | Sindrome di Shwachman
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Completato

Alemtuzumab, fludarabina e busulfan seguiti da trapianto di cellule staminali da donatore nel trattamento di giovani pazienti con disturbi ematologici

Sindromi mielodisplastiche | Leucemia | Trombocitopenia amegacariocitica congenita | Neutropenia congenita grave | Anemia diamante-blackfan

Stati Uniti
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Completato

Fludarabina fosfato, ciclofosfamide e irradiazione total body seguita da trapianto di midollo osseo da donatore, micofenolato mofetile e ciclosporina nel trattamento di pazienti con anemia di Fanconi

Sindrome mielodisplastica precedentemente trattata | Anemia di Fanconi | Sindrome Mielodisplastica de Novo | Leucemia mieloide acuta in remissione

Stati Uniti, Brasile
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Reclutamento

Collaborazione nazionale per migliorare la cura dei bambini con cardiopatia congenita complessa (NPC-QIC)

Sindrome del cuore sinistro ipoplasico (HLHS)

Stati Uniti, Regno Unito, Canada
Gachon University Gil Medical Center

Completato

Gli effetti di Iloprost per via inalatoria sulla cardiopatia congenita con sindrome di Eisenmenger

Sindrome di Eisenmenger
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Cancro nelle sindromi da insufficienza ereditaria del midollo osseo

Anemia di Fanconi | Discheratosi congenita | Anemia Diamond Blackfan | Sindrome di Shwachman-Diamond | Sindrome da insufficienza ereditaria del midollo osseo, anemia aplastica

Stati Uniti
Northwestern University

Ritirato

Nuovo trattamento per le ittiosi sindromiche

Sindrome del bambino | Sindrome di Smith-Lemli Opitz | Ittiosi sindromiche | Sindrome di Corrado
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Completato

Trapianto di cellule staminali da donatore nel trattamento di giovani pazienti con sindrome mielodisplastica, leucemia, sindrome da insufficienza del midollo osseo o grave malattia da immunodeficienza

Sindromi mielodisplastiche | Leucemia | Trombocitopenia amegacariocitica congenita | Neutropenia congenita grave

Stati Uniti
Novartis Pharmaceuticals

Completato

Studio del deferasirox nel sovraccarico di ferro da beta-talassemia che non può essere trattato con deferoxamina o anemie croniche

Sindromi mielodisplastiche | Sindrome di Fanconi | Anemia, aplastica | Beta-talassemia | Anemia, Diamante-Blackfan

Stati Uniti
Boston Children's Hospital

Terminato

Prova di sicurezza ed efficacia di Danazol in pazienti con anemia di Fanconi o discheratosi congenita

Anemia di Fanconi | Discheratosi congenita

Stati Uniti
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Terminato

Alefacept e trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche

Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Talassemia | Neutropenia congenita grave | Sindrome di Wiskott-Aldrich | Anemia di Diamond-Blackfan | Anemia aplastica grave | Glanzmann Trombastenia | Carenza di adesione leucocitaria | Discheratosi congenita | Sindrome di Chediak-Higashi | Malattia cronico-granulomatosa | Sindrome di Schwachman-Diamond

Stati Uniti
Carelon Research
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institutes of Health...

Completato

Cardiopatie congenite: impatto sull'apprendimento e sullo sviluppo nella sindrome di Down (CHILD-DS) (CHILD-DS)

Sindrome di Down | Cardiopatia congenita

Stati Uniti, Canada
ResMed
Clinical Trial Center North Hamburg Germany; CRI-The Clinical Research Institute...

Terminato

Registro Europeo della Ventilazione Meccanica Domestica (EHMVR)

Malattia polmonare, cronica ostruttiva | Sclerosi laterale amiotrofica | Distrofie muscolari | Distrofia muscolare di Duchenne | Distrofia miotonica | Lesioni del midollo spinale | Obesità Sindrome da ipoventilazione | Cifoscoliosi | Sindrome da ipoventilazione centrale congenita | Miopatie

Germania
Emory University

Completato

Esiti dello sviluppo neurologico nella sindrome del cuore sinistro ipoplasico

Cardiopatia congenita

Stati Uniti
The Hospital for Sick Children

Completato

Iperossigenazione materna nelle cardiopatie congenite (MATCH)

Sindrome del cuore sinistro ipoplasico

Canada
University of Pennsylvania

Completato

Evaluation of Panel Reactive Antibody in Children Following Stage I Palliation for Hypoplastic Left Heart Syndrome

Cardiopatia congenita

Stati Uniti
Jazz Pharmaceuticals

Reclutamento

Valutazione del potenziale danno epatico cronico nei partecipanti trattati con epidiolex (cannabidiolo) soluzione orale

Complesso di sclerosi tuberosa | Sindrome di Dravet | Sindrome di Lennox Gastaut

Stati Uniti
St. Jude Children's Research Hospital
Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber Cancer... e altri collaboratori

Reclutamento

Indagine sulla genetica delle malattie ematologiche

Sindromi mielodisplastiche | Anemia falciforme | Anemia di Fanconi | Neutropenia congenita grave | Sindromi da insufficienza del midollo osseo | Disturbo della coagulazione del sangue | Disturbo degli eritrociti | Malattia dei leucociti | Emostasi | Discheratosi congenita | Anemia di Diamond-Blackfan | Trombocitopenia... e altre condizioni

Stati Uniti
Northwell Health

Completato

Studio pilota di fase I/II sull'aminoacido leucina nel trattamento di pazienti affetti da anemia di Diamond Blackfan dipendente da trasfusioni (LeucineDBA)

Aplasia eritroide pura | Anemia Diamond Blackfan | Sindrome del diamante di Blackfan | DBA | Anemia ipoplastica congenita

Stati Uniti
University of Michigan
Medical University of South Carolina; Emory University; Medical College of Wisconsin e altri collaboratori

Completato

Determinanti genetici degli esiti di malattie cardiache congenite (GECHO)

Cardiopatia congenita | Sindrome del cuore sinistro ipoplasico | Sindrome del cuore destro ipoplasico | d-Trasposizione delle grandi arterie

Stati Uniti, Australia
NYU Langone Health

Ritirato

Curcuma come trattamento nell'epilessia

Epilessia | Sclerosi tuberosa | Sindrome di Dravet | Convulsioni focali | Sindrome di Lennox-Gastaut

Stati Uniti
University Hospital, Montpellier
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Attivo, non reclutante

Riabilitazione cardiaca di bambini e adolescenti con sindrome del QT lungo (RYTHMO'FIT)

TUTTO Pediatrico | Sindrome del QT lungo | Disturbo ereditario della conduzione cardiaca | Sindrome congenita del Qt lungo

Francia
Vern C. Juel, M.D.

Non più disponibile

Trattamento Uso di 3,4-diaminopiridina

Sindromi miasteniche, congenite

Stati Uniti
University of Alberta

Completato

Promozione dell'attività fisica in bambini e adolescenti con fisiologia del ventricolo singolo (MedBike) (MedBike)

Attività fisica | Sindrome del cuore sinistro ipoplasico | Difetto cardiaco congenito

Canada
Baylor College of Medicine

Completato

Corticosteroidi nei neonati in condizioni critiche postoperatorie con sindrome da bassa gittata cardiaca con cardiopatia congenita (Corti)

Gittata cardiaca, bassa

Stati Uniti
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Terapia di accettazione e impegno per i caregiver di bambini con RAsopatia: uno studio di fattibilità pilota interno e uno studio controllato randomizzato di follow-up

Neurofibromatosi 1 | Sindrome di Noonan | Sindrome di Legio | Sindrome cardiofaciocutanea | Sindrome di Costello

Stati Uniti
Baylor College of Medicine

Completato

Biomarcatori cardiaci in pazienti con fisiologia del ventricolo singolo

Cardiopatia congenita | Malattia cardiaca | Cuore sinistro ipoplasico | Cardiopatia congenita cianotica

Stati Uniti

Prove cliniche su Sindrome da ipoventilazione centrale congenita

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Ghana

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

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