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Prove cliniche su Anemia diseritropoietica congenita di tipo 1
Totale 6363 risultati
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiReclutamentoAnemia diseritropoietica congenita (CDA)Stati Uniti
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Wolfson Medical CenterSconosciutoPazienti con talassemia intermedia, | Anemia diseritropoietica congenita di tipo I
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Lille Catholic UniversitySconosciuto
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Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustReclutamentoMiopatia di Betlemme | Distrofia muscolare congenita di Ullrich 1, digenica, Col6A1/Col6A2 | Distrofia muscolare congenita di Ullrich 1, autosomica recessiva | Distrofia muscolare congenita di Ullrich 1, autosomica dominante | Miopatia di Bethlem 1, autosomica recessiva | UCMD | BTHLM1Regno Unito
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PfizerCompletatoCellula falciforme di fase 1Stati Uniti, Regno Unito, Belgio, Olanda, Italia
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Krystal Biotech, Inc.Attivo, non reclutanteIttiosi congenita autosomica recessiva correlata a TGM-1Stati Uniti
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Northwell HealthCompletatoAplasia eritroide pura | Anemia Diamond Blackfan | Sindrome del diamante di Blackfan | DBA | Anemia ipoplastica congenitaStati Uniti
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Eva Morava-KoziczNon ancora reclutamentoValutare il dosaggio ottimale e la sicurezza a lungo termine del D-galattosio in PGM1-CDG (AVTX-801)PGM1-CDG - Disturbo congenito correlato alla fosfoglucomutasi 1 della glicosilazioneStati Uniti
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Ohio State UniversityGilead SciencesCompletatoDistrofia miotonica 1 | Miotonia congenita | Paramiotonia congenitaStati Uniti
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Nantes University HospitalSconosciutoSindrome del QT lungo di tipo 1 o 2Francia
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University of Texas Southwestern Medical CenterReclutamentoSindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosio | Sindrome da carenza di GLUT1 | Deficit del trasportatore di glucosio di tipo 1 (GLUT-1). | Sindrome da carenza di GLUT-1Stati Uniti
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Kamari Pharma LtdReclutamentoPachionichia Congenita | Cheratoderma palmoplantare puntato tipo 1Regno Unito
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UniQure Biopharma B.V.CompletatoCarenza di lipoproteina lipasi | Iperlipoproteinemia familiare di tipo 1 | Iperchilomicronemia familiareGermania
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Ultragenyx Pharmaceutical IncA disposizioneSindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosio (Glut1 DS)
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Ultragenyx Pharmaceutical IncCompletatoSindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosio (Glut1 DS)Stati Uniti, Spagna, Australia, Francia, Israele, Italia, Regno Unito
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Alnylam PharmaceuticalsCompletatoIperossaluria primaria di tipo 1 (PH1)Francia, Regno Unito, Olanda, Israele, Germania
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University of Texas Southwestern Medical CenterReclutamentoDisturbi del metabolismo del glucosio | Epilessia | Sindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosio | Sindrome da carenza di Glut1 1 | Sindrome da deficit di Glut1 1, autosomica recessiva | Sindrome da carenza di proteine del trasportatore di glucosio di tipo 1 | Difetto di trasporto...Stati Uniti
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National Cancer Institute (NCI)CompletatoLeucemia | Tumore solido | Anemia falciforme | NeurofibromatosiStati Uniti
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Adrian LacyUltragenyx Pharmaceutical IncCompletatoSindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosio (Glut1 DS)Stati Uniti
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University Hospital, BordeauxCompletatoMalformazione di Arnold-Chiari, tipo 1Francia
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Herlev and Gentofte HospitalCompletatoMorte cardiaca improvvisa | Sindrome del Qt Lungo 1-2Danimarca
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNon ancora reclutamentoMalformazione di Chiari, tipo 1Francia
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Assiut UniversityReclutamentoModalità di trattamento chirurgico della malattia malformativa di Chiari: studio clinico e risultatiMalformazione di Chiari, tipo 1Egitto
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc.CompletatoMalattie renali | Malattie urologiche | Malattia genetica | Iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1) | Iperossaluria primaria di tipo 2 (PH2)Polonia, Regno Unito, Nuova Zelanda, Stati Uniti, Australia, Canada, Francia, Germania, Israele, Italia, Giappone, Libano, Olanda, Romania, Spagna
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KemPharm Denmark A/STerminatoMalattia di Gaucher, tipo 1 | Malattia di Gaucher, tipo 3India
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminatoSindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosio (Glut1 DS)Stati Uniti, Spagna, Francia, Germania, Italia, Regno Unito
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Amicus TherapeuticsCompletatoMalattia di Gaucher | Malattia di Gaucher, tipo 1 | Malattia di Gaucher di tipo 1Stati Uniti
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Amicus TherapeuticsCompletatoMalattia di Gaucher | Malattia di Gaucher, tipo 1 | Malattia di Gaucher di tipo 1Regno Unito, Israele, Sud Africa, Stati Uniti
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Amicus TherapeuticsCompletatoMalattia di Gaucher | Malattia di Gaucher, tipo 1 | Malattia di Gaucher di tipo 1Regno Unito, Stati Uniti
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Kinderkrankenhaus auf der BultCompletatoDiabete di tipo 1 | Ipercolesterolemia Familiare
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Freeline TherapeuticsReclutamentoMalattia di Gaucher, tipo 1Spagna, Israele, Stati Uniti, Regno Unito, Brasile, Germania, Paraguay
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Grete Andersen, MDCompletatoParalisi periodica iperkaliemica | Miotonia congenita | Paramiotonia congenita | Distrofia miotonica di tipo 1 | Miotonia aggravata dal potassioDanimarca
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Arbor Research Collaborative for HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)ReclutamentoMalattie del fegato | Deficit di alfa 1-antitripsina | Sindrome di AlagilleStati Uniti, Canada
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Children's Healthcare of AtlantaTerminatoDiagnosi di coartazione dell'aorta e VSD | Riparazione chirurgica presso CHOA | Tra il 1 gennaio 2002 e il 31 dicembre 2005Stati Uniti
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University of UtahNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)CompletatoNeurofibromatosi di tipo 1Stati Uniti
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Alnylam PharmaceuticalsCompletatoIperossaluria primaria di tipo 1 (PH1)Stati Uniti, Francia, Regno Unito, Svizzera, Olanda, Israele, Germania, Emirati Arabi Uniti
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyA disposizioneIperossaluria primaria di tipo 1 (PH1)
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Alnylam PharmaceuticalsAttivo, non reclutanteIperossaluria primaria di tipo 1 (PH1) | Iperossaluria primariaStati Uniti, Francia, Regno Unito, Israele, Germania
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Samsung Medical CenterNon ancora reclutamento
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Avidity Biosciences, Inc.CompletatoDistrofia miotonica | Disturbi miotonici | Distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) | Distrofia miotonica 1 | Distrofia muscolare miotonica | DM1 | Distrofia miotonica | Malattia di SteinertStati Uniti
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Implicit BioscienceReclutamentoDisplasia ventricolare destra aritmogena | Cardiomiopatia aritmogena del ventricolo destro 1 | Cardiomiopatia aritmogena del ventricolo sinistro | Cardiomiopatia aritmogenaStati Uniti
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Rennes University HospitalCompletatoEmocromatosi di tipo 1Francia
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Memorial Sloan Kettering Cancer CenterCompletatoBeta talassemia maggiore | Anemie congeniteStati Uniti
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University of Colorado, DenverOmni Bio Pharmaceutical, Inc.CompletatoDiabete | Diabete di tipo 1Stati Uniti
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Kamada, Ltd.CompletatoDiabete mellito di tipo 1Israele
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Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology...ReclutamentoMalattia di Stargardt | Malattia di Stargardt 1 | Fundus Flavimaculatus | Degenerazione maculare, Stargardt | Distrofia maculare con macchie, tipo 1Svizzera
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University of KinshasaKU LeuvenCompletatoAnemia falciformeCongo, Repubblica Democratica del
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Washington University School of MedicinePatient-Centered Outcomes Research Institute; Mayo Clinic; The University of Texas... e altri collaboratoriCompletatoSiringomielia | Malformazione di Arnold-Chiari, tipo 1 | Malformazione di Chiari tipo I | Malformazione di Arnold-Chiari di tipo IStati Uniti
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Alnylam PharmaceuticalsTerminatoMalattia epatica da carenza di antitripsina di tipo alfa-1 ZZRegno Unito
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Lupin Ltd.RitiratoDistrofia Miotonica Tipo 1 e Tipo 2