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Prove cliniche su Ellistocitosi, ereditaria

Totale 3603 risultati

University of Utah
University of Witwatersrand, South Africa

Completato

Una nuova mutazione del gene spettrina

Ellistocitosi ereditaria (HE) | Piropoichilocitosi ereditaria (HPP)

Stati Uniti
City of Hope Medical Center
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamento

Comunicazione mediata dal fornitore dei risultati dei test genetici ai parenti a rischio di malati di cancro per migliorare i tassi di consulenza genetica e test, studio Family HOPE

Tumori solidi maligni | Neoplasie del sistema ematopoietico e linfoide | Tumori maligni ereditari

Stati Uniti
Pharvaris Netherlands B.V.

Completato

Studio di dosaggio del PHA-022121 orale per il trattamento acuto degli attacchi di angioedema in pazienti con angioedema ereditario (RAPIDe-1)

Angioedema ereditario | Angioedema ereditario di tipo I | Angioedema ereditario di tipo II | Angioedema ereditario di tipo I e II | Attacco di angioedema ereditario | Angioedema ereditario con carenza di inibitore dell'esterasi C1 | Angioedema ereditario - Tipo 1 | Angioedema ereditario - Tipo 2 | Carenza... e altre condizioni

Bulgaria, Stati Uniti, Spagna, Israele, Germania, Canada, Cechia, Francia, Ungheria, Italia, Olanda, Polonia, Regno Unito
Pharvaris Netherlands B.V.

Attivo, non reclutante

Studio di dose-ranging di PHA-022121 orale per la profilassi contro gli attacchi di angioedema in pazienti con angioedema ereditario di tipo I o di tipo II (HAE CHAPTER-1)

Angioedema ereditario | Angioedema ereditario di tipo I | Angioedema ereditario di tipo II | Angioedema ereditario di tipo I e II | Attacco di angioedema ereditario | Angioedema ereditario con carenza di inibitore dell'esterasi C1 | Angioedema ereditario - Tipo 1 | Angioedema ereditario - Tipo 2 | Carenza... e altre condizioni

Stati Uniti, Polonia, Germania, Austria, Bulgaria, Canada, Irlanda, Italia, Regno Unito
University of Texas Southwestern Medical Center

Reclutamento

Studio CHARGE: test genetici CHoice ARchitecture (CHARGE)

Cancro ereditario

Stati Uniti
Myriad Genetic Laboratories, Inc.
Myriad Genetics, Inc.

Completato

Impatto di un intervento di processo sugli esiti di screening e test per le sindromi tumorali ereditarie comuni

Cancro ereditario

Stati Uniti
Oslo University Hospital

Completato

Uno studio comparativo sulla terapia con agenti bypassanti con e senza acido tranexamico nei pazienti affetti da emofilia A con inibitore (BPATXAS)

Malattia ereditaria da carenza di fattore VIII con inibitore

Norvegia
Pharvaris Netherlands B.V.

Reclutamento

Studio di estensione del PHA-022121 orale per il trattamento acuto degli attacchi di angioedema nei pazienti con angioedema ereditario (RAPIDe-2)

Angioedema ereditario | Angioedema ereditario di tipo I | Angioedema ereditario di tipo II | Angioedema ereditario di tipo I e II | Attacco di angioedema ereditario | Angioedema ereditario con carenza di inibitore dell'esterasi C1 | Angioedema ereditario - Tipo 1 | Angioedema ereditario - Tipo 2 | Carenza... e altre condizioni

Stati Uniti, Bulgaria, Cechia, Ungheria, Spagna, Francia, Germania, Polonia, Canada, Israele
National Eye Institute (NEI)

Completato

Valutazione e trattamento di pazienti con malattie oculari ereditarie

Malattia ereditaria dell'occhio

Stati Uniti
National Eye Institute (NEI)

Completato

Screening for Studies on Inherited Eye Diseases

Malattia ereditaria dell'occhio

Stati Uniti
M.D. Anderson Cancer Center

Reclutamento

Valutazione dei video educativi sul cancro ereditario

Cancro ereditario

Stati Uniti
InheRET, Inc
University of Michigan

Iscrizione su invito

Strumento di valutazione del rischio ereditato (InheRET): identificazione dei pazienti ad aumentato rischio di malattia ereditaria

Sindrome ereditaria predisponente al cancro

Stati Uniti
Pharvaris Netherlands B.V.

Reclutamento

Studio sulla capsula molle deucrictibant orale per il trattamento su richiesta degli attacchi di angioedema negli adolescenti e negli adulti con angioedema ereditario (RAPIDe-3)

Angioedema ereditario | Angioedema ereditario di tipo I | Angioedema ereditario di tipo II | Angioedema ereditario di tipo I e II | Attacco di angioedema ereditario | Angioedema ereditario con carenza di inibitore dell'esterasi C1 | Angioedema ereditario - Tipo 1 | Angioedema ereditario - Tipo 2 | Carenza... e altre condizioni

Stati Uniti
Hoffmann-La Roche

Attivo, non reclutante

Uno studio per valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Emicizumab nei partecipanti con emofilia A lieve o moderata senza inibitori del FVIII (HAVEN 6)

Emofilia A | Lieve malattia ereditaria da carenza di fattore VIII senza inibitore | Malattia da carenza ereditaria moderata di fattore VIII senza inibitore

Stati Uniti, Olanda, Belgio, Francia, Germania, Sud Africa, Spagna, Canada, Regno Unito, Polonia
University College London Hospitals

Completato

Struttura muscolare, funzione e andatura in dHMN (GAIT-dHMN)

Neuropatia motoria ereditaria distale, tipo II | Neuropatia motoria ereditaria distale, tipo V | Neuronopatia motoria distale ereditaria di tipo I | Neuronopatia motoria distale ereditaria di tipo VI

Regno Unito
Vissum, Instituto Oftalmológico de Alicante
Hospital Universitario La Paz; Reviva Pharmaceuticals; LASER VISION CENTER IN LIBANON e altri collaboratori

Sconosciuto

Trapianto autologo di cellule staminali adulte di derivazione adiposa per malattie della cornea (A-ADAS-CT-CD)

Cheratocono | Distrofia corneale ereditaria

Libano
University of Pennsylvania
Fox Chase Cancer Center

Completato

Penn Biobank Programma di restituzione dei risultati della ricerca

Malattia cardiovascolare | Cancro | Cancro ereditario | Amiloidosi cardiaca ereditaria

Stati Uniti
GenSight Biologics

Non più disponibile

EAP_GS010_paziente singolo

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (ottica, atrofia, ereditaria, Leber)
Rutgers, The State University of New Jersey
National Cancer Institute (NCI); Georgetown University

Non ancora reclutamento

Oncologia personalizzata che promuove l'equità per le vite dei neri (PROPEL)

Cancro ereditario | Test genetici
Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion...

Completato

Video educativo rispetto alla consulenza genetica di persona per il cancro ereditario

Cancro ereditario | Consulenza genetica

Messico
Neurophth Therapeutics Inc

Reclutamento

[Prova di un dispositivo non approvato o autorizzato dalla FDA degli Stati Uniti]

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Stati Uniti
Santhera Pharmaceuticals

Completato

Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Raxone nei pazienti affetti da LHON (LEROS)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Stati Uniti, Regno Unito, Spagna, Polonia, Austria, Belgio, Bulgaria, Germania, Italia, Portogallo
Santhera Pharmaceuticals

Completato

Indagine sulla casistica storica dei dati sull'acuità visiva di pazienti con neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Belgio, Olanda, Francia, Germania, Norvegia, Regno Unito, Italia
Mahidol University

Completato

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sulla curcumina nella neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Atrofia ottica, ereditaria, Leber

Tailandia
CENTOGENE GmbH Rostock

Completato

Biomarcatore per la malattia ereditaria di angioedema (BioHAE)

Angioedema ereditario | Angioedema ereditario di tipo I | Angioedema ereditario di tipo II | Carenza di inibitore dell'esterasi C1 | HAE | Angioedema | Carenza C4 | Angioedema ereditario di tipo III

Tacchino, Armenia, Georgia, India, Perù, Polonia, Romania
Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Completato

Immunosoppressione durante la cheratoplastica penetrante, utilizzando un impianto subcongiuntivale che rilascia desametasone: studio pilota sulla tolleranza e la sicurezza (IDEXACOR)

Cheratocono | Distrofia endoteliale di Fuchs | Distrofia stromale ereditaria congenita della cornea

Francia
Pro-Change Behavior Systems

Reclutamento

Ricarica dei previvors: un programma di resilienza per i previvors del cancro (PreCharge)

Problema di salute mentale | Cancro ereditario

Stati Uniti
EuroBloodNet Association

Non ancora reclutamento

Sicurezza ed efficacia di Mitapivat solfato in pazienti adulti con membranopatie eritrocitarie (SATISFY)

Disturbo ereditario dei globuli rossi (disturbo)

Danimarca, Olanda
Applied Therapeutics, Inc.

Attivo, non reclutante

Efficacia farmacodinamica e beneficio clinico di AT 007 in pazienti con deficit di sorbitolo deidrogenasi (SORD) (INSPIRE)

Neuropatia ereditaria causata da deficit di SORD

Stati Uniti, Regno Unito, Cechia, Italia
Seoul National University Hospital

Completato

Efficacia e sicurezza dell'acido valproico orale per la retinite pigmentosa (VPA_RP)

Malattie degli occhi | Degenerazione retinica | Malattie retiniche | Retinite pigmentosa | Malattia dell'occhio, ereditaria

Corea, Repubblica di
GenSight Biologics

Completato

RESCUE e REVERSE Follow-up a lungo termine (RESTORE)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Stati Uniti, Francia, Italia, Regno Unito, Germania
GenSight Biologics

Attivo, non reclutante

Studio di efficacia e sicurezza dell'iniezione IVT bilaterale di GS010 in soggetti LHON a causa della mutazione ND4 fino a 1 anno (REFLECT)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Belgio, Spagna, Stati Uniti, Francia, Regno Unito, Taiwan, Italia
Santhera Pharmaceuticals

Completato

Studio sulla sicurezza dopo l'autorizzazione con Raxone nei pazienti affetti da LHON (PAROS)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Italia, Germania, Francia, Austria, Grecia, Olanda
GenSight Biologics

Completato

REALTA' Registro LHON (REALITY)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Stati Uniti, Francia, Italia, Spagna, Regno Unito
Huazhong University of Science and Technology
Shiyan Taihe Hospital

Attivo, non reclutante

Una singola iniezione intravitreale di rAAV2-ND4 per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Cina
GenSight Biologics

Completato

Valutazione della sicurezza della terapia genica nei pazienti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON).

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Francia
Santhera Pharmaceuticals
European Vision Institute Clinical Research Network

Completato

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) Sondaggio sui casi storici

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Belgio, Francia, Danimarca, Italia, Slovenia
Neurophth Therapeutics Inc

Reclutamento

Sperimentazione clinica di terapia genica per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber associata a mutazioni ND1

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Cina, Stati Uniti
Wuhan Neurophth Biotechnology Limited Company

Reclutamento

Sperimentazione clinica di terapia genica per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber (GOLD)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Cina
Medical College of Wisconsin

Terminato

Terapia con diodi a emissione di luce nel vicino infrarosso (NIR-LED) per la neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) (LHON)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)

Stati Uniti
University Hospital, Angers

Sconosciuto

Prova della ciclosporina nella fase acuta della neuropatia ottica ereditaria di Leber (CICLO-NOHL)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Francia
Netherlands Institute for Innovative Ocular Surgery
Amnitrans Eyebank Rotterdam; Melles CorneaClinic Rotterdam

Completato

Descemet Stripping (Automatizzato) Cheratoplastica Endoteliale (DSEK o DSAEK) (DSAEK)

Distrofie corneali, ereditarie

Olanda
HAE Global Registry Foundation

Reclutamento

Registro globale per raccogliere dati sulla storia naturale dei pazienti con angioedema ereditario di tipo I e II (HGR)

Angioedema ereditario di tipo I e II

Italia
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Completato

Uno studio clinico incrociato di fase II che valuta l'efficacia e la sicurezza di KVD900 nel trattamento su richiesta degli attacchi di angioedema in soggetti adulti con angioedema ereditario di tipo I o II

Angioedema ereditario

Stati Uniti, Austria, Cechia, Germania, Ungheria, Italia, Olanda, Macedonia del Nord, Polonia, Regno Unito
Bin Li
Huazhong University of Science and Technology

Completato

Studio sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento rAAV2-ND4 della neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) (rAAV2-ND4)

Neuropatia ottica ereditaria di Leber

Cina
Prothya Biosolutions

Completato

Cinetica, efficacia e sicurezza di C1-Esteraseremmer-N

Angioedema ereditario di tipo I | Edema angioneurotico

Olanda
Hospital de Olhos Sadalla Amin Ghanem

Completato

Cambiamenti del fondo negli occhi della microftalmia

Malattie degli occhi, ereditarie
University Hospital, Clermont-Ferrand

Reclutamento

Genomica della struttura del coagulo di fibrina in pazienti con disfibrinogenemia costituzionale (GENDYSFIB)

Disfibrinogenemia ereditaria

Francia
Netherlands Institute for Innovative Ocular Surgery
Amnitrans Eyebank Rotterdam

Completato

Cheratoplastica endoteliale della membrana Descemet (DMEK) (DMEK)

Distrofie corneali, ereditarie

Olanda
Wolfson Medical Center

Sconosciuto

Emolisi in pazienti con sferocitosi ereditaria (HS)

Emolisi | Ereditario

Israele

Prove cliniche su Ellistocitosi, ereditaria

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

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CROs in Austria

Condizioni

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Supplementi dietetici

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