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Prove cliniche su Policitemia; Familiare

Totale 2010 risultati

Cyrus Hsia

Non ancora reclutamento

Valutazione dello studio di coorte PRospEctive sull'eritrocitosi (EVEREST)

Policitemia vera | Policitemia | Eritrocitosi | Policitemia Vera (PV) | Policitemia vera, fase di mielofibrosi post-policitemica | Policitemia secondaria | Policitemia; Familiare | Policitemia, primaria

Canada
University of Illinois at Chicago

Ritirato

Digossina per l'eritrocitosi congenita dovuta al rilevamento di ipossia sovraregolato

Mutazione del gene VHL | Policitemia; Familiare | Eritrocitosi; Familiare | Eritrocitosi HIF-2alfa | PHD2 Eritrocitosi | Eritrocitosi ciuvascia
Washington University School of Medicine
Incyte Corporation

Non più disponibile

Ruxolitinib per la policitemia ciuvascia

Eritrocitosi, familiare, 2

Stati Uniti
Alnylam Pharmaceuticals

Completato

Lo studio di un farmaco sperimentale, Revusiran (ALN-TTRSC), per il trattamento dell'amiloidosi mediata da transtiretina (TTR) in pazienti la cui malattia ha continuato a peggiorare dopo il trapianto di fegato

Amiloidosi ATTR | Amiloidosi mediata da transtiretina (TTR). | Polineuropatia amiloidotica familiare (FAP) | Neuropatie amiloidi familiari

Francia, Germania, Portogallo, Regno Unito, Svezia, Spagna
Northwestern University
National Cancer Institute (NCI); Celgene; The Leukemia and Lymphoma Society

Ritirato

Durvalumab nel trattamento di pazienti con mielofibrosi primaria, post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale

Mielofibrosi primaria | Policitemia vera, fase di mielofibrosi post-policitemica

Stati Uniti
Alnylam Pharmaceuticals

Approvato per il marketing

Protocollo di accesso esteso di Patisiran per pazienti con amiloidosi ereditaria ATTR (hATTR)

Neuropatie amiloidi | Neuropatie amiloidi, familiari | Amiloidosi mediata da TTR | Amiloidosi, ereditaria | Amiloidosi, ereditaria, correlata alla transtiretina | Polineuropatie amiloidi familiari
Alnylam Pharmaceuticals

Completato

APOLLO: Lo studio di un farmaco sperimentale, Patisiran (ALN-TTR02), per il trattamento dell'amiloidosi mediata dalla transtiretina (TTR)

Neuropatie amiloidi | Neuropatie amiloidi, familiari | Amiloidosi mediata da TTR | Amiloidosi, ereditaria | Amiloidosi, ereditaria, correlata alla transtiretina | Polineuropatie amiloidi familiari

Stati Uniti, Canada, Argentina, Australia, Bulgaria, Cipro, Italia, Giappone, Malaysia, Messico, Olanda, Portogallo, Spagna, Svezia, Germania, Francia, Brasile, Tacchino, Corea, Repubblica di, Taiwan, Regno Unito
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Ritirato

Efficacia e sicurezza di Acoramidis (AG10) in soggetti con polineuropatia amiloide da transtiretina (ATTRibute-PN)

Polineuropatia amiloide familiare correlata alla transtiretina (ATTR).
Pfizer

Completato

Indagine sull'uso di droghe Vyndaqel (Piano di impegno normativo post-marketing)

Polineuropatia amiloide familiare da transtiretina
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Ritirato

Efficacia e sicurezza dell'AG10 nei soggetti con polineuropatia amiloide da transtiretina (ATTRibute-PN)

Polineuropatia amiloide familiare correlata alla transtiretina (ATTR).

Stati Uniti
SOM Innovation Biotech SA
Hospital Vall d'Hebron

Completato

Studio di SOM0226 nella polineuropatia amiloide familiare

Polineuropatia amiloide familiare (FAP)

Spagna
Pfizer

Completato

L'effetto di Tafamidis per i pazienti con polineuropatia amiloide da transtiretina con transtiretina V30M o non V30M

Polineuropatia amiloide familiare da transtiretina

Giappone
CENTOGENE GmbH Rostock
Alnylam Pharmaceuticals

Reclutamento

Studio TRAMmoniTTR Screening genetico di una popolazione a rischio per hATTR e monitoraggio di soggetti positivi per TTR (TRAMmoniTTR)

Cardiomiopatie | Polineuropatie | Amiloidosi da transtiretina | Cardiomiopatia amiloide familiare correlata alla transtiretina (ATTR). | Polineuropatia amiloide familiare correlata alla transtiretina (ATTR).

Germania, Austria, Svizzera
Intellia Therapeutics

Reclutamento

Follow-up a lungo termine (LTFU) di soggetti trattati con NTLA-2001

Cardiomiopatia amiloide familiare correlata alla transtiretina (ATTR). | Polineuropatia amiloide familiare correlata alla transtiretina (ATTR). | Amiloidosi cardiaca da transtiretina wild-type

Regno Unito, Nuova Zelanda, Svezia
Intellia Therapeutics

Attivo, non reclutante

Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di NTLA-2001 in pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia (ATTRv-PN) e pazienti con cardiomiopatia correlata all'amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM)

Cardiomiopatia amiloide familiare correlata alla transtiretina (ATTR). | Polineuropatia amiloide familiare correlata alla transtiretina (ATTR). | Amiloidosi cardiaca da transtiretina wild-type

Francia, Regno Unito, Nuova Zelanda, Svezia
Seoul National University Hospital

Reclutamento

Bromfenac sodio idrato collirio nella vitreoretinopatia essudativa familiare

Vitreoretinopatie essudative familiari

Corea, Repubblica di
Boston University
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Food and Drug...

Completato

L'effetto del Diflunisal sull'amiloidosi familiare

Polineuropatia amiloide familiare | Amiloidosi familiare

Stati Uniti, Italia, Giappone, Svezia, Regno Unito
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Completato

Espansione dei biomarcatori nella neuropatia amiloide familiare: risonanza magnetica e stima delle unità motorie mediante studio elettrofisiologico

Neuropatie amiloidi | Amiloidosi da transtiretina

Francia
Chinese Medical Association

Reclutamento

Studio sui geni di suscettibilità e sul meccanismo patogeno della dissezione aortica familiare non sindromica

Dissezione aortica | Ricerca sulla famiglia | Dissezione aortica, familiare, con o senza aneurisma aortico

Cina
CENTOGENE GmbH Rostock

Ritirato

Biomarcatore per la polineuropatia amiloidotica familiare correlata alla transtiretina (BioTRAP) (BioTRAP)

Amiloidosi da transtiretina | Cardiopatia amiloide da transtiretina | Polineuropatia amiloide familiare correlata alla transtiretina (ATTR).

India, Germania
Pfizer

Completato

Studio sulla sicurezza e l'efficacia di Fx-1006A in pazienti con amiloidosi familiare

Polineuropatia amiloide familiare

Regno Unito, Spagna, Stati Uniti, Argentina, Brasile, Francia, Germania, Portogallo, Svezia
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Completato

Studio di estensione che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di IONIS-TTR Rx nella polineuropatia amiloide familiare (FAP)

Amiloidosi | Polineuropatia amiloide familiare | FAP | TTR | Transtiretina

Stati Uniti, Spagna, Argentina, Brasile, Francia, Germania, Italia, Portogallo, Regno Unito
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Completato

Efficacia e sicurezza di Inotersen nella polineuropatia amiloide familiare

Amiloidosi | Polineuropatia amiloide familiare | FAP | TTR | Transtiretina

Nuova Zelanda, Stati Uniti, Spagna, Argentina, Brasile, Francia, Germania, Italia, Portogallo, Regno Unito
Nantes University Hospital
Pfizer

Completato

Valutazione della prevalenza della neuropatia amiloide da TTR in una popolazione di pazienti con neuropatia di eziologia sconosciuta (PRE-TRANS)

Amiloidosi da transtiretina | Neuropatia amiloide familiare

Francia
National Medical Research Center for Therapy and...
Moscow State University of Medicine and Dentistry

Attivo, non reclutante

Test genetici e consulenza motivazionale per FH (GENMOTIV-FH)

Aderenza ai farmaci | Aderenza, Farmaco | Aderenza al trattamento | Ipercolesterolemia Familiare | Colloquio motivazionale | Aderenza, Paziente | Aderenza e conformità al trattamento | Conformità del paziente | Aderenza | Ipercolesterolemia, familiare | Aderenza del paziente | Ipercolesterolemia autosomica dominante e altre condizioni

Federazione Russa
Pfizer

Completato

Un'estensione dello studio Fx-005 che valuta la sicurezza a lungo termine e gli esiti clinici dell'Fx-1006A nei pazienti con polineuropatia amiloide da transtiretina

Polineuropatia amiloide familiare | ATTR-PN

Svezia, Brasile, Germania, Argentina, Francia, Portogallo
Instituto Aragones de Ciencias de la Salud
Hospital Clinic of Barcelona; Instituto de Salud Carlos III

Completato

Effetto della perdita di peso sul metabolismo del colesterolo nelle ipercolesterolemie ereditarie e nel sovrappeso o nell'obesità.

Obesità | Perdita di peso | Ipercolesterolemie familiari | Ipercolesterolemia Combinata Familiare
Alnylam Pharmaceuticals

Completato

ENDEAVOUR: studio multicentrico di fase 3 sul Revusiran (ALN-TTRSC) in pazienti con cardiomiopatia amiloidotica familiare mediata da transtiretina (TTR) (FAC)

Neuropatie amiloidi | Neuropatie amiloidi, familiari | Amiloidosi, ereditaria | Cardiomiopatia amiloidotica familiare (FAC) mediata da transtiretina (TTR) | Amiloidosi, ereditaria, correlata alla transtiretina | Amiloidosi cardiaca familiare da transtiretina

Stati Uniti, Francia, Italia, Spagna, Canada, Germania, Belgio, Svezia, Regno Unito
Leiden University Medical Center
Jacobijn Gussekloo, Prof. dr.; Simon P. Mooijaart, Prof. dr.

Reclutamento

Famiglie longevi dei Paesi Bassi (LOF-NL)

Invecchiamento | Estrema longevità | Longevità | Longevità familiare

Olanda
Merck Sharp & Dohme LLC

Terminato

A Study of Extended-release (ER) Niacin/Laropiprant in Adolescents With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia (MK-0524A-158)

Ipercolesterolemia, familiare | Ipercolesterolemia familiare eterozigote
National Eye Institute (NEI)

Completato

Studi clinici e genetici sulla vitreoretinopatia essudativa familiare

Malattie degli occhi | Essudazione | Retina avascolare | Piega della retina | Vitreoretinopatia essudativa familiare | FEVR

Canada, Regno Unito
Regeneron Pharmaceuticals
Sanofi

Terminato

Studio sulla sicurezza a lungo termine di PRALUENT

Ipercolesterolemia familiare eterozigote | Ipercolesterolemia non familiare

Stati Uniti, Bulgaria, Estonia, Federazione Russa, Sud Africa, Ucraina
Marcello Arca
Pfizer; Göteborg University; University of Helsinki

Non ancora reclutamento

Metabolismo in vivo delle lipoproteine contenenti apoB in soggetti con deficit di ANGPTL3

Ipobetalipoproteinemia familiare | Ipobetalipoproteinemia familiare - Forma eterozigote
Amryt Pharma

Completato

Efficacia e sicurezza di Lomitapide nei pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)

Ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)

Germania, Israele, Italia, Arabia Saudita, Spagna, Tunisia
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Ritirato

PAT-1251 nel trattamento di pazienti con mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitosi essenziale

Mielofibrosi primaria | Policitemia vera, fase di mielofibrosi post-policitemica | Trasformazione della mielofibrosi nella trombocitemia essenziale

Stati Uniti
Ronald Hoffman
Novartis

Sconosciuto

LBH589 (Panobinostat) per il trattamento della mielofibrosi

Mielofibrosi primaria | Policitemia vera, fase di mielofibrosi post-policitemica | Mielofibrosi correlata alla trombocitemia post-essenziale

Stati Uniti
Institut Investigacio Sanitaria Pere Virgili

Reclutamento

Diagnosi precoce dell'ipercolesterolemia familiare nei bambini (DECOPIN)

Ipercolesterolemia Familiare | Ipercolesterolemia familiare - Omozigote | Ipercolesterolemia familiare - Eterozigote

Spagna
Novartis Pharmaceuticals

Completato

Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Inclisiran negli adolescenti con ipercolesterolemia familiare omozigote (ORION-13)

Ipercolesterolemia familiare - Omozigote

Grecia, Libano, Tacchino, Francia, Canada, Malaysia, Olanda, Stati Uniti
Visirna Therapeutics HK Limited

Non ancora reclutamento

Uno studio clinico di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di VSA003 nei pazienti cinesi con HoFH

Ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)
Amgen

Completato

Sicurezza e tollerabilità di Repatha® (Evolocumab) nei partecipanti indiani con ipercolesterolemia familiare omozigote (RAMAN)

Ipercolesterolemia familiare omozigote HoFH

India
Novartis Pharmaceuticals

Reclutamento

Sicurezza e tollerabilità a lungo termine di Inclisiran nei partecipanti con HeFH o HoFH che hanno completato gli studi ORION-16 o ORION-13 per adolescenti (V-PEDS-OLE)

Ipercolesterolemia familiare eterozigote o omozigote

Olanda, Israele, Tacchino, Cechia, Italia, Stati Uniti, Canada, Norvegia, Polonia, Sud Africa, Spagna, Svizzera, Brasile, Grecia, Libano, Slovenia, Francia, Regno Unito, Ungheria, Malaysia, Giordania, Germania, Federazione Russa, Taiw... e altro ancora
University Hospital, Lille

Reclutamento

Studio del metabolismo del cortisolo nella lipodistrofia parziale familiare di tipo 2 (LIPOCORT)

Lipodistrofia parziale familiare di tipo 2

Francia
M.D. Anderson Cancer Center

Attivo, non reclutante

Elotuzumab per il trattamento della mielofibrosi con mutazione JAK2

Mielofibrosi primaria | Policitemia vera, fase di mielofibrosi post-policitemica | Trasformazione della mielofibrosi nella trombocitemia essenziale

Stati Uniti
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); Novartis Pharmaceuticals

Completato

LCL161 nel trattamento di pazienti con mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitosi essenziale

Mielofibrosi primaria | Mielofibrosi secondaria | Policitemia vera, fase di mielofibrosi post-policitemica

Stati Uniti
John Mascarenhas

Terminato

Terapia anti-TGF-beta in pazienti con mielofibrosi

Mielofibrosi primaria | Mielofibrosi | Policitemia vera, fase di mielofibrosi post-policitemica | Mielofibrosi correlata alla trombocitemia post-essenziale

Stati Uniti
Novartis Pharmaceuticals

Completato

Sperimentazione per valutare l'effetto della somministrazione a lungo termine di Inclisiran in soggetti con rischio CV elevato e LDL-C elevato (ORION-8)

Colesterolo elevato | Ipercolesterolemia familiare omozigote | Ipercolesterolemia familiare eterozigote | ASCVD

Stati Uniti, Canada, Cechia, Danimarca, Germania, Ungheria, Olanda, Polonia, Sud Africa, Spagna, Svezia, Ucraina, Regno Unito
University of Oxford

Completato

Studio degli effetti del viaggio aereo commerciale sui polmoni

Volontari sani | Ciuvascia policitemia

Regno Unito
Stockholm University
Karolinska Institutet; Region Stockholm

Reclutamento

Parent Web - Sostegno alle famiglie con giovani (PWS2)

Relazioni familiari | Conflitto familiare | Disfunzione familiare

Svezia
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Non ancora reclutamento

Sicurezza ed efficacia della terapia genica dell'FHL di tipo 3 causata da mutazioni nel gene umano UNC13D mediante trapianto di una singola dose di cellule CD34+ autologhe trasdotte ex vivo con il vettore LV UNC13D che esprime il CDNA UNC13D (MUNC13-4)

Linfoistiocitosi emofagocitica familiare di tipo 3 (FHL 3)

Francia
Stockholm University

Completato

Formazione universale per genitori basata su Internet come booster per PATHS®: Parent Web (PW)

Relazioni familiari | Conflitto familiare | Disfunzione familiare

Svezia

Prove cliniche su Policitemia; Familiare

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

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