Prove cliniche su Sindrome di Sanfilippo tipo A

Totale 34913 risultati

University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e altri collaboratori

Completato

Fenotipi neurocomportamentali nella MPS III

Sindrome di Huller | Sindrome di Sanfilippo tipo A | Sindrome di Sanfilippo di tipo B

Stati Uniti
Shire

Completato

Uno studio su pazienti con sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS IIIA)

Sindrome di Sanfilippo tipo A

Stati Uniti
Shire

Terminato

Estensione dello studio HGT-SAN-055 Valutazione della somministrazione di rhHNS in pazienti con sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS IIIA)

Sindrome di Sanfilippo

Olanda, Regno Unito
Samsung Medical Center

Non ancora reclutamento

Studio osservazionale di storia naturale di MPS IIIa in SMC

Sindrome di Sanfilippo A
Swedish Orphan Biovitrum

Completato

Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento SOBI003 a lungo termine nei pazienti pediatrici con MPS IIIA

Sindrome di Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)

Stati Uniti, Tacchino
Swedish Orphan Biovitrum

Completato

Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di SOBI003 nei pazienti pediatrici con MPS IIIA

Sindrome di Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)

Stati Uniti, Germania, Tacchino
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Attivo, non reclutante

Studio clinico di trasferimento genico di fase I/II/III di scAAV9.U1a.hSGSH

Mucopolisaccaridosi III | Sindrome di Sanfilippo | MPSIIIA | Sanfilippo A

Stati Uniti, Australia, Spagna
Shire

Completato

Studio sulla storia naturale dei pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPS IIIB, sindrome di Sanfilippo di tipo B)

Sindrome di Sanfilippo di tipo B

Stati Uniti, Regno Unito, Germania
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Terminato

Studio sul trasferimento genico di ABO-102 in pazienti con fasi medie e avanzate della malattia MPS IIIA

Mucopolisaccaridosi III | Sindrome di Sanfilippo | MPSIIIA | Sanfilippo A

Stati Uniti, Spagna, Australia
Phoenix Nest
Aparito Ltd.; Vaincres Les Maladies Lysosomales; Association Sanfilippo Sud

Non ancora reclutamento

Studio di storia naturale dei partecipanti con sindrome di Sanfilippo di tipo IIIC (MPSIIIC)

Sindrome di Sanfilippo tipo C

Stati Uniti, Francia
Phoenix Nest
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Iscrizione su invito

Uno studio di storia naturale sulla sindrome di Sanfilippo di tipo D (MPSIIID)

Sindrome di Sanfilippo tipo D

Stati Uniti
UniQure Biopharma B.V.
Institut Pasteur; Venn Life Sciences

Completato

Terapia genica intracerebrale nei bambini con sindrome di Sanfilippo tipo B

Sindrome di Sanfilippo B

Francia
Alexion Pharmaceuticals

Completato

A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB

MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)

Spagna, Olanda, Regno Unito, Stati Uniti, Brasile
LYSOGENE

Completato

Follow-up a lungo termine dei pazienti con Sanfilippo di tipo A trattati con terapia genica SAF-301 intracerebrale

Mucopolisaccaridosi di tipo III A | Malattia di Sanfilippo di tipo A

Francia
LYSOGENE

Completato

Terapia genica intracerebrale per la sindrome di Sanfilippo tipo A

Mucopolisaccaridosi di tipo III A | Malattia di Sanfilippo di tipo A

Francia
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Non ancora reclutamento

Studio del cannabidiolo nella sindrome di Sanfilippo

Mucopolisaccaridosi III | Sindrome di Sanfilippo

Stati Uniti
Denali Therapeutics Inc.

Reclutamento

Studio su DNL126 in partecipanti pediatrici con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (sindrome di Sanfilippo di tipo A)

Mucopolisaccaridosi di tipo IIIA

Stati Uniti
Shire

Completato

Studio randomizzato, controllato, in aperto, multicentrico, sulla sicurezza e l'efficacia della somministrazione di rhHNS tramite un IDDD in pazienti pediatrici con malattia MPS IIIA in stadio iniziale

Sindrome di Sanfilippo

Stati Uniti, Spagna, Regno Unito, Argentina, Francia, Germania, Italia, Olanda
Shire

Terminato

Uno studio di estensione per determinare la sicurezza e l'efficacia per i pazienti pediatrici con malattia MPS di tipo IIIA che hanno partecipato allo studio HGT-SAN-093.

Sindrome di Sanfilippo | Mucopolisaccaridosi (MPS)

Stati Uniti, Regno Unito, Spagna, Germania, Francia, Italia, Olanda
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...
Team Sanfilippo

Reclutamento

Lo studio sulla storia naturale dei pazienti con malattia di Sanfilippo (S) (MPS3)

Sindrome di Sanfilippo | MPS3

Stati Uniti
Alexion Pharmaceuticals

Terminato

Studio di storia naturale per caratterizzare il decorso della progressione della malattia nei partecipanti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIB

MPS IIIB (Sindrome di Sanfilippo B)

Spagna, Stati Uniti, Brasile, Regno Unito, Portogallo, Italia
Alexion Pharmaceuticals

Completato

Valutazione dell'integrità della barriera ematoencefalica e delle anomalie strutturali nei pazienti con MPS IIIB utilizzando la risonanza magnetica multimodale

MPS IIIB (Sindrome di Sanfilippo B)

Regno Unito
Amgen

Completato

Determinazione dello stato di mutazione RAS in biopsie liquide in soggetti con studio RAS wild-type.PERSEIDA (PERSEIDA)

RAS Wild Type mCRC

Spagna
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Terminato

Studio pilota di fase I/II sul chimerismo misto per trattare i disturbi metabolici ereditari

Malattia di Niemann-Pick | Alfa-mannosidosi | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandoff | Leucodistrofia metacromatica (MLD) | Sindrome di Hurler-Scheie | Sindrome di Hurler (MPS I) | Sindrome di Hunter (MPS II) | Sindrome di Sanfilippo (MPS III) | Malattia di Krabbe (leucodistrofia globoide) | Adrenoleucodistrofia... e altre condizioni

Stati Uniti
Alexion Pharmaceuticals

Terminato

Uno studio in aperto su soggetti MPS IIIB precedentemente studiati e naïve al trattamento con SBC-103 per studiare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica/efficacia dell'SBC-103 somministrato per via endovenosa (CL01-T)

Mucopolisaccaridosi III, tipo B (MPS IIIB) | Sanfilippo B

Regno Unito
Alexandria University

Sconosciuto

Diagnosi precoce e prognosi della sepsi postoperatoria mediante presepsina e syndecan-1

Diagnosi, sindromi e condizioni | Sepsi a seguito di una procedura
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Completato

Valore della citometria a flusso nel punto di cura infettivo: studio di fattibilità

Una potenziale sindrome clinica respiratoria infettiva | Potenziale sindrome infettiva urinaria clinica | Una potenziale sindrome da infezione addominale clinica

Francia
Cyclacel Pharmaceuticals, Inc.

Sospeso

Uno studio per indagare su Fadraciclib (CYC065), in soggetti con leucemia o sindrome mielodisplastica (MDS)

Leucemia | Sindrome mielodisplastica (MDS)

Stati Uniti
TJ Biopharma Co., Ltd.

Completato

Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia preliminare di TJ011133 come monoterapia e in combinazione con azacitidina (AZA) in pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) o sindrome mielodisplastica (MDS)

Leucemia mieloide acuta (AML) | Sindromi mielodisplastiche (MDS)

Cina
University of Groningen

Ritirato

Simpaticotomia toracoscopica a porta singola nella sindrome dolorosa regionale complessa di tipo I (CRPS)

Sindrome dolorosa regionale complessa di tipo I dell'arto superiore

Olanda
Ruhr University of Bochum

Sconosciuto

Effetti della stimolazione sensoriale elettrica ripetitiva (RSS) come intervento nella sindrome dolorosa regionale complessa di tipo I (CRPS)

Sindrome dolorosa regionale complessa di tipo I dell'arto superiore

Germania
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Completato

Busulfan, Melphalan, and Fludarabine With Peri-transplant Palifermin, Followed by a T-Cell Depleted Hematopoietic Stem Cell Transplant From HLA Matched or Mismatched Related or Unrelated Donors in Patients With Advanced Myelodysplastic Syndromes (MDS) and Acute Myeloid Leukemia (AML)

Leucemia mieloide acuta | Sindromi mielodisplastiche avanzate

Stati Uniti
Maria Sklodowska-Curie National Research Institute...
KCRI

Non ancora reclutamento

Irradiazione corporea totale e cladribina prima del trapianto allogenico di cellule ematopoietiche in pazienti con LMA (leucemia mieloide acuta) e sindromi mielodisplastiche (CLARA)

Leucemia mieloide acuta Sindromi mielodisplastiche

Polonia
State University of New York - Upstate Medical...
Reflex Sympathetic Dystrophy Syndrome Association (RSDSA)

Reclutamento

rTMS e riabilitazione per individui con CRPS di tipo 1

Sindrome dolorosa regionale complessa di tipo I

Stati Uniti
Weill Medical College of Cornell University
Jazz Pharmaceuticals

Completato

Terapia di salvataggio CPX-351 seguita da trapianto di aplocordone per leucemia recidivante/refrattaria o sindrome mielodisplastica

Sindromi mielodisplastiche | Leucemia, mieloide, acuta | Leucemia, mieloide acuta adulta recidivante | Sindromi mielodisplastiche, precedentemente trattate

Stati Uniti
Grünenthal GmbH

Completato

Efficacia e sicurezza dell'acido neridronico per via endovenosa nella CRPS-I

Sindrome dolorosa regionale complessa, tipo I

Stati Uniti, Germania, Regno Unito
Peter MacCallum Cancer Centre, Australia
GlaxoSmithKline; Celgene Corporation

Completato

Uno studio pilota a braccio singolo sull'azacitidina nelle sindromi mielodisplastiche (MDS)/leucemia mieloide acuta (AML), con il supporto di Eltrombopag per la trombocitopenia (Aza-E)

Sindromi Mielodisplastiche (MDS) | Leucemia mieloide acuta (AML)

Australia
Massachusetts General Hospital
AstraZeneca

Reclutamento

AZD6738 per pazienti con SMD progressiva o CMML

Leucemia | Sindrome mielodisplasica

Stati Uniti
M.D. Anderson Cancer Center
GlaxoSmithKline

Terminato

Eltrombopag con decitabina nella sindrome mielodisplastica avanzata (MDS)

Leucemia

Stati Uniti
The Cleveland Clinic
National Cancer Institute (NCI); University of Michigan

Completato

Triossido di arsenico e gemtuzumab ozogamicin nel trattamento di pazienti con sindromi mielodisplastiche avanzate

Sindromi mielodisplastiche | Leucemia

Stati Uniti
Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
National Cancer Institute (NCI)

Completato

Chemioterapia e trapianto di midollo osseo nel trattamento di pazienti affetti da mieloide acuta con leucemia o sindrome mielodisplastica

Sindromi mielodisplastiche | Leucemia

Stati Uniti
University of Maryland, Baltimore
National Cancer Institute (NCI); University of Maryland Greenebaum Cancer Center

Completato

Bevacizumab, citarabina e mitoxantrone nel trattamento di pazienti con tumori ematologici

Sindromi mielodisplastiche | Leucemia

Stati Uniti
M.D. Anderson Cancer Center

Completato

Cellule NK alloreattive per il trapianto di cellule staminali allogeniche per la leucemia mieloide acuta (AML) e la sindrome mielodisplastica (MDS)

Leucemia | Sindrome mielodisplasica

Stati Uniti
Mirati Therapeutics Inc.

Completato

A Phase I Study of MGCD0103 Given Three-Times Weekly In Patients With Leukemia Or Myelodysplastic Syndromes

Sindromi mielodisplastiche | Leucemia

Canada, Stati Uniti
Baylor Research Institute
Genzyme, a Sanofi Company

Completato

Studio del trapianto di cellule staminali per la leucemia e le sindromi mielodisplastiche utilizzando il regime di clofarabina e busulfano

Leucemia | Sindrome mielodisplasica

Stati Uniti
Cooperative Study Group A for Hematology

Completato

Busulfan Plus Cyclophosphamide vs Fludarabina come regime di condizionamento (BuCyvsBUFlu)

Leucemia | Sindrome mielodisplasica

Corea, Repubblica di
M.D. Anderson Cancer Center
Eisai Inc.

Completato

Studio di fase I/II su decitabina e acido valproico nella leucemia recidivante/refrattaria o nelle sindromi mielodisplastiche

Sindromi mielodisplastiche | Leucemia

Stati Uniti
Ottawa Hospital Research Institute
Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Canadian Blood Services

Terminato

Trasfusioni piastriniche ambulatoriali nelle sindromi mielodisplastiche e nella leucemia: il progetto pilota OPTIMAL (OPTIMAL)

Leucemia | Sindrome mielodisplasica

Canada
Mirati Therapeutics Inc.

Completato

Uno studio di fase I su MGCD0103 somministrato due volte alla settimana in pazienti con leucemia o sindromi mielodisplastiche

Sindromi mielodisplastiche | Leucemia

Stati Uniti, Canada
Hospital for Special Surgery, New York

Non ancora reclutamento

Terapia con naltrexone a basse dosi per la sindrome dolorosa regionale complessa (LDN-CRPS)

Dolore cronico | Sindrome dolorosa regionale complessa | Causalgia | Sindrome dolorosa regionale complessa di tipo I | Sindrome dolorosa regionale complessa di tipo II

Stati Uniti

Prove cliniche su Sindrome di Sanfilippo tipo A

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