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胆道閉鎖症の疾患経路のマッピング (BA)

2025年9月5日 更新者：Rakesh Sindhi、University of Pittsburgh

調整センター - 胆道閉鎖症の疾患経路のマッピング

このプロジェクトは主に、出生時肝不全の最も一般的な原因であり、世界中で行われている子供の肝移植の半分を占める胆道閉鎖症の発生/遺伝的基盤を評価します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

詳細な説明

肝外胆管の閉鎖による肝臓からの胆汁の排出の失敗を特徴とするBAは、外科的再建を受けたすべての影響を受けた子供の半分未満で修正されます。 残りは肝硬変に進行し、肝移植が必要になります。 胆管の喪失は、腸や心血管系の側性欠損などの他の先天性欠損症を伴う可能性があるため、この疾患は、おそらく周産期のウイルス性胆管炎によるより一般的な「孤立した」種類と「症候性」の種類に分類されています。遺伝的要因によるものです。 この分類によって暗示されるメカニズムの違いは、最終的に実証されていません。 対照的に、主に「孤立した」BA症例で同定された3つの感受性遺伝子、およびBAの孤立型および症候群型の両方で、側性欠陥の素因となることが知られている異常な繊毛の存在は、環境の影響に加えて、遺伝的感受性が重要であることを示唆しているBAの両方の形式で。 この見解は、新規BA感受性遺伝子のノックダウンが動物モデルで胆道形成不全と側性の欠陥の両方を引き起こすことを示す予備研究によって強化されています。 この発見はまた、肝臓や他の臓器に影響を与える一般的な先天異常が同じ遺伝子の欠陥に由来する可能性があることを示唆しています. このプロジェクトでは、候補遺伝子の同定と複製を、1,100 人の BA 被験者とその生物学的親または兄弟からのヒト DNA サンプルと組み合わせ、対応するヒト BA 肝臓組織およびゼブラフィッシュ ノックダウン モデルを使用した検証を行います。

プロジェクトの成果は、BA の複雑な表現型を説明する、肝臓やその他の臓器の形態形成に関与する複数の感受性遺伝子を含む経路で構成されます。 このプロジェクトでは、ピッツバーグ大学とカリフォルニア大学 (サンディエゴ) の実験およびバイオインフォマティクス機能を使用して、データを分析し、参加センターからのヒトサンプルを研究します。 世界最大の小児肝移植センターの 4 つ、ピッツバーグ小児病院 (CHP)、キングス カレッジ病院 (KCH)、ロンドン、英国、バーミンガム小児病院 (BCH)、および病院シリオ リバネス (HSL)、サンパウロ、ブラジルは、利用可能であれば、胆道閉鎖症の被験者とその生物学的両親および/または兄弟を登録します。

このプロジェクトで開発された情報は、このまれな小児疾患の社会的影響を軽減するための新しい管理戦略を設計するための基礎となります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
1100

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rakesh Sindhi, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

胆道閉鎖症の診断で肝移植を受けた方。

説明

包含基準:

  • 胆道閉鎖症と診断され、複数の参加センター（ピッツバーグ小児病院、キングス カレッジ病院、バーミンガム小児病院、シリオ リバネス病院）から肝移植を受けた、または受けようとしている生存者。

除外基準:

  • 州のケアに参加している子供は登録されません。また、一時的または非公式の保護者のケアにある患者も登録されません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：他の
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
BAのゲノム経路
時間枠：2年まで
プロジェクトの主な成果は、BA の複雑な表現型を説明する、肝臓やその他の臓器の形態形成に関与する複数の感受性遺伝子を含む経路で構成されます。
2年まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
BAの素因
時間枠：この成果指標を達成するために4年以上
BAの素因となる候補遺伝子と関連経路が、肝臓や他の臓器に影響を与える側性欠陥の素因となるかどうかを判断します。
この成果指標を達成するために4年以上

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
University of Pittsburgh

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institutes of Health (NIH)

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2016年7月21日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2030年12月21日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2035年7月21日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年9月1日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年9月1日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年9月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年9月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年9月5日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • STUDY19070273
  • 1R01DK109365-01A1 (米国 NIH グラント/契約)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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