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トリヘプタノイン(G1D)の治療開発

2022年12月20日 更新者:Juan Pascual

グルコーストランスポーターI型欠損症(G1D)に対するトリヘプタノイン(C7)の治療法開発:第I相最大耐量試験

グルコーストランスポーター1型欠乏症(G1D)と遺伝的に診断された小児および成人患者集団におけるトリヘプタノイン(C7オイル; C7)の消費カロリーのパーセンテージとしての最大耐量(MTD)を決定すること。

調査の概要

詳細な説明

この試験では、オープンラベルの標準的な 3+3 第 I 相デザインを使用して、G1D で経口投与された C7 の MTD を決定します。

トリヘプタノイン: 3 つの奇数炭素鎖長の脂肪酸を含むトリグリセリド油 (すなわち、7 炭素ヘプタン酸のトリグリセリド)。 トリヘプタノインは 1 日 4 回 (約 6 時間おきに) 経口摂取します。 現在のプロトコルガイドラインに基づいて、1日4回、均等に分割して投与され、C7の1日の総投与量は、通常の食事の脂肪からの1日のカロリー摂取量の40%または45%(グループによって異なります)に置き換わります. オイルは食事の約 1 時間前に服用し、無脂肪、無糖のヨーグルトまたはプリンと混ぜて投与します。

最大36人の被験者が、C7の10日間の最大耐用量試験に登録されます。 C7投与の開始は、ダラス小児医療センター外来ケアパビリオン神経科クリニックで行われます。 被験者には、7日間の投与を引き継ぐためにC7オイルが提供されます。

被験者は他の薬を中止する必要はありません。 被験者は、研究の過程で必要に応じて、レスキュー発作薬を含む通常の薬を維持するように指示されます。 被験者は、研究の完了時に、臨床医療記録を紹介医に返送することができます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

12

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • UT Southwestern Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年~35年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -脳のジェノタイピングまたはPETスキャンによって確認されたグルコーストランスポーターI型欠損症(G1D)の診断。
  • -修正アトキンスダイエット以外の食事療法なしで安定しています(つまり、中鎖トリグリセリド療法を含むがこれに限定されない1か月間食事療法なし).
  • 2歳6ヶ月から35歳11ヶ月までの男女。

除外基準:

  • -てんかん重積症および心停止を含むがこれらに限定されない、生命を脅かす発作エピソードの病歴を持つ被験者。
  • -独立した、無関係の代謝および/または遺伝病の証拠がある被験者。
  • -ボディマス指数(BMI)が30以上の被験者。
  • 過敏性腸症候群、クローン病、または大腸炎などの慢性胃腸障害を有する被験者。下痢または胃痛を発症するリスクを高める可能性があります。
  • -現在食事療法を受けている被験者(つまり、ケトジェニックダイエット、中鎖トリグリセリド補充ダイエット、アトキンスダイエット、低グリセミックインデックスダイエット、および関連する食事)。
  • 妊娠中または授乳中の女性は参加できません。
  • 研究の過程で妊娠する予定の女性、または妊娠を防ぐために避妊を使用することを望まない女性 (禁欲を含む) は参加できません。
  • 10 歳以上の女性は、妊娠検査用の尿サンプルをディップスティックで提供するよう求められます。
  • 被験者は、研究期間中、禁欲または別の形態の避妊に同意するよう求められます。
  • C7に対するアレルギー/感受性。
  • -登録の1か月前のC7による以前の治療。
  • -過去30日間の中鎖トリグリセリドによる治療。
  • -認知症の兆候を示す被験者、または認知変化の評価を混乱させる変性脳障害(アルツハイマー病など)と診断された被験者、研究者の意見。
  • -治験責任医師の意見では、研究要件への順守を妨げる積極的な薬物またはアルコールの使用または依存。
  • -1人の親または法定後見人/代理人が書面によるインフォームドコンセントを提供できない、または望まない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:トリヘプタノイン
用量 1 C7 を 1 日あたりのカロリー摂取量の 40% として投与。 用量 2. C7 を 1 日あたりのカロリー摂取量の 45% として投与。
トリヘプタノインは、1 日 4 回、7 日間投与されます。
他の名前:
  • C7

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最大耐量試験
時間枠:7日間毎日服用する薬。
小児および成人の患者集団で消費されたカロリーのパーセンテージとして MTD を決定します。
7日間毎日服用する薬。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • 主任研究者:Juan Pascual、UT Southwestern Medical Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年3月29日

一次修了 (実際)

2017年12月22日

研究の完了 (実際)

2017年12月22日

試験登録日

最初に提出

2017年1月31日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年2月1日

最初の投稿 (見積もり)

2017年2月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年12月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年12月20日

最終確認日

2022年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • STU 062016-105
  • R01NS094257 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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