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筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者におけるAMX0035 (CENTAUR)

2021年7月20日 更新者：Amylyx Pharmaceuticals Inc.

ALSの治療のための、フェニル酪酸（PB）とタウロウルソデオキシコール酸（TUDCA）の固定された組み合わせであるAMX0035の安全性、忍容性、有効性、および活性の評価

CENTAUR 試験は、ALS 治療における AMX0035 の安全性と有効性を評価するための 2:1 (実薬:プラセボ) 無作為化二重盲検プラセボ対照第 II 相試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

AMX0035 は、ミトコンドリアと小胞体 (ER) に由来する主要な細胞死経路を遮断することにより、神経細胞死を減らすように設計された併用療法です。 この臨床試験は、治療が安全で忍容性があり、ALSFRS-R によって測定される機能の低下を遅らせることができることを実証するように設計されています。 この試験では、筋力、肺活量、および神経細胞死や神経炎症のマーカーを含む ALS のバイオマーカーに対する AMX0035 の効果も評価します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

137

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • UC Irvine Medical Center
      • San Francisco、California、アメリカ、94114
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center - California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida Medical Center
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • Carol and Frank Morsini Center for Advanced Health Care - University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
        • Ochsner Neuroscience Institute
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55415
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University Medical Center
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、アメリカ、68506
        • Neurology Associates P.C.
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43221
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
        • Temple University Hospital
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • The Penn Comprehensive ALS Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75214
        • Texas Neurology, P.A.
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98122
        • ALS Center at the Swedish Neuroscience Institute

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  1. 18～80歳の男性または女性
  2. -世界神経学連盟によって定義されているように確定的と診断された散発性または家族性ALS 改訂されたEl Escorial基準
  3. -ALS症状の発症から18か月以内
  4. -インフォームドコンセントを提供し、治験手順に従うことができる
  5. 遅い肺活量 (SVC) スクリーニング訪問時の性別、身長、年齢の予測値の >60%
  6. 被験者は、リルゾールを服用してはならないか、安定した用量のリルゾールを服用してから、少なくとも30日間スクリーニング訪問。 リルゾール未投与の被験者は、研究で許可されています。
  7. 出産の可能性のある女性（例： 少なくとも1年間閉経後または外科的に無菌ではない）は、研究期間中および研究薬の最後の投与から3か月間、適切な避妊を使用することに同意する必要があります。 -女性は、研究期間中および研究薬の最後の投与から3か月間、妊娠を計画していてはなりません
  8. 男性は、研究期間中および研究薬の最後の投与から3か月間、避妊を実践することに同意する必要があります。 男性は、研究期間中および研究薬の最後の投与から3か月間、子供の父親になることを計画したり、精子提供を提供したりしてはなりません

主な除外基準:

  1. 気管切開の存在
  2. -スクリーニング訪問前の3か月以内のPB、TaurursodiolまたはUDCAへの曝露、または研究の過程でこれらの薬を使用する計画
  3. -PBまたは胆汁塩に対する既知のアレルギーの病歴
  4. -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）として定義される異常な肝機能>正常の上限の3倍
  5. -血清クレアチニンによって定義される腎不全>正常の上限の1.5倍
  6. -制御不良の動脈性高血圧（収縮期血圧（SBP）> 160mmHgまたは拡張期血圧（DBP）> 100mmHg）
  7. 妊婦または現在授乳中の女性
  8. 胆嚢摘出術の歴史
  9. 活動性胆嚢炎、原発性胆汁性肝硬変、硬化性胆管炎、胆嚢癌、胆嚢ポリープ、胆嚢の壊疽、胆嚢の膿瘍を含む胆汁の流れを妨げる胆道疾患。
  10. -クラスIII / IV心不全の病歴（ニューヨーク心臓協会による - NYHA）
  11. -胆道感染症、膵炎、回腸切除など、腸肝循環とTUDCAの吸収を変化させる可能性のある重度の膵臓または腸の障害
  12. -不安定な精神疾患、認知障害、認知症、または物質乱用の存在で、被験者がインフォームドコンセントを提供する能力を損なう可能性がある、サイト調査員の判断による
  13. -臨床的に重要な不安定な病状（ALS以外） 研究に参加した場合、被験者にリスクをもたらす可能性があります
  14. -スクリーニング訪問から30日以内に小分子を評価するALS臨床試験への積極的な参加
  15. 細胞療法、遺伝子療法、およびモノクローナル抗体を含む、ALS（適応外使用または治験中）の被験者の治療のために調査中の生物学的製剤へのいつでも暴露。
  16. ダイヤフラム ペーシング システム (DPS) の埋め込み

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボを経口または栄養チューブ経由で 24 週間投与: 最初の 3 週間は 1 日 1 回、その後、参加者が耐えられる場合は残りの研究では 1 日 2 回
他の：プラセボ
マッチングプラセボコンパレーター
実験的：AMX0035
AMX0035 を経口または栄養チューブ経由で 24 週間投与: 最初の 3 週間は 1 日 1 回、残りの研究では 1 日 2 回 (参加者が耐えられる場合)
薬：AMX0035
AMX0035
他の名前：
  • タウルルソジオールとフェニル酪酸ナトリウムの独自配合

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版 (ALSFRS-R) 勾配変化
時間枠：24週間
治療期間にわたる筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）の勾配の変化。 ALSFRS-R は、機能の 4 つのサブドメイン (眼球、微細運動、総運動、および呼吸) にわたる 12 項目で構成され、各項目は 0 (機能の完全な喪失) から 4 (機能の喪失なし) までのスケールで採点されます。 合計スコアは 0 ～ 48 の範囲で、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
24週間
有害事象のある参加者の数
時間枠：24週間
計画完了までの有害事象を伴う参加者数のグループ間の比較
24週間
計画中止まで治験薬を継続できる各群の参加者数
時間枠：24週間
グループ間の計画中止まで治験薬を継続できる各グループの参加者数の比較
24週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
四肢等尺性筋力の正確なテスト (ATLIS) 合計スコアの変化
時間枠：24週間
ATLIS デバイスは、6 つの上肢と 6 つの下肢の筋肉群の等尺性筋力を評価します。 治療期間中の等尺性筋力の低下率の変化を評価するために、各筋肉群に対して少なくとも2回の試験が行われます。 値は、性別、年齢、体重、および身長に基づいて、予測された通常の強度のパーセンテージに標準化されています。 結果は、予測された正常値のパーセントとして表示されます。
24週間
リン酸化軸索ニューロフィラメント H サブユニット (pNF-H) の血漿レベルの変化
時間枠：24週間
神経細胞の変性により、リン酸化された軸索ニューロフィラメント H サブユニット (pNF-H) が脳脊髄液に放出され、続いて血液に放出され、運動ニューロンの変性の潜在的なバイオマーカーであると考えられています。 pNF-H の血漿レベルの上昇は、神経損傷と相関すると推定されます。 ベースラインから24週までの血漿pNF-Hレベルの変化を測定
24週間
遅い肺活量 (SVC) の低下率
時間枠：24週間
呼吸筋機能は、遅い肺活量 (SVC) に従って評価されました。 SVC は、評価ごとに少なくとも 3 回の試験で直立姿勢で測定されました。 SVC ボリュームは、年齢、性別、および身長に基づいて予測される正常値のパーセンテージに標準化されました。
24週間
死亡、気管切開、および入院
時間枠：24週間
複合転帰は、死亡、死亡に相当する事象 (この試験の 1 人の参加者の気管切開のみで構成された)、または入院のいずれか早い方として定義されました。この研究では、非侵襲的手段による永続的な換気の事例はありませんでした。
24週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Amylyx Pharmaceuticals Inc.

協力者

ALS Association
ALS Finding a Cure
Northeast ALS Consortium
Neurological Clinical Research Institute at Massachusetts General Hospital
Leandro P. Rizzuto Foundation

捜査官

  • 主任研究者：Sabrina Paganoni, MD、Massachusetts General Hospital
  • スタディディレクター：Patrick Yeramian, MD、Amylyx Pharmaceuticals Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年6月22日

一次修了 (実際)

2019年9月25日

研究の完了 (実際)

2019年11月24日

試験登録日

最初に提出

2017年4月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年4月20日

最初の投稿 (実際)

2017年4月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年8月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年7月20日

最終確認日

2021年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AMX-3500

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. は、正​​式なデータ共有計画を策定中です。今後のデータ共有のリクエストは、medinfo@amylyx.com に送信できます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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