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糖原病Ia型（GSDIa）の成人におけるDTX401（AAV8G6PC）の安全性および用量設定研究

2022年10月25日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

糖原病 Ia 型の成人におけるアデノ随伴ウイルス (AAV) 血清型 8 (AAV8) を介したグルコース-6-ホスファターゼ (G6Pase) の遺伝子導入の第 1/2 相非盲検安全性および用量設定研究 ( GSDIa)

この研究の主な目的は、各用量レベルでの用量制限毒性 (DLT) の発生率を含め、DTX401 の単回用量の安全性を判断することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

401GSDIA01研究に登録された参加者は、DTX401投与後52週間監視されます。 コホート 1、2、および 3 の参加者は、DTX401 による治療後にベクター誘発性肝炎の可能性があるため、反応性経口ステロイド治療を受けます。 コホート4の参加者は、可能性のあるベクター誘発性肝炎を予防するために、予防的な経口ステロイド治療を受けます。 52週目の訪問または早期撤退の完了後、参加者は4年間の延長研究への登録が提供されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

12

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、アメリカ、06030-3213
        • UConn Health
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • Michigan Medicine University of Michigan
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • UT Health - McGovern Medical School
  • オランダ
      • Groningen、オランダ、9700RB
        • University Medical Center Groningen
  • カナダ
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H4A3J1
        • Montreal Children Hospital, McGill University Health Centre
  • スペイン
    • A Coruna
      • Santiago De Compostela、A Coruna、スペイン、15706
        • Complejo Hospitalario Universitario De Santiago

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • 18歳以上の男女
  • 分子検査による確認を含む文書化された GSDIa
  • -血糖を伴う1回以上の低血糖イベントの記録された履歴
  • -患者のGSDIa疾患は、スクリーニング訪問前の4週間の間に重度の低血糖による入院がないことによって証明されるように安定しています

主な除外基準:

  • 抗AAV8中和抗体価≧1:5
  • スクリーニングまたはベースライン（0日目）の血糖値
  • 肝細胞治療・移植を含む肝移植
  • サイズが5cmを超える肝腺腫の存在
  • -サイズが3cmを超え5cm以下の肝腺腫の存在で、年間成長率が年間0.5cm以上であることが記録されている
  • -画像または次の検査異常のいずれかによって証明される重大な肝炎症または肝硬変：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）>正常の上限（ULN）、総ビリルビン> 1.5 x ULN、またはアルカリホスファターゼ> 2.5 x ULN

プロトコルごとに、追加の包含/除外基準が適用される場合があることに注意してください。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：DTX401 コホート 1
反応性ステロイド療法による用量 1 (2.0 × 10^12 GC/kg) (アラニンアミノトランスフェラーゼ [ALT] 上昇後、1 日 40 mg の開始用量で 6 週間)
遺伝的：DTX401
単回末梢静脈内（IV）注入として投与されるDTX401
他の名前：
  • AAV8G6PC
  • パリグラスジーン・ブレカパルボベック
薬：ステロイドレジメン
アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）上昇を管理するためのプレドニゾンまたはプレドニゾロン
実験的：DTX401 コホート 2
用量 2 (6.0 × 10^12 GC/kg) と反応性ステロイド レジメン (6 週間、開始用量 40 mg/日、ALT 上昇後)
遺伝的：DTX401
単回末梢静脈内（IV）注入として投与されるDTX401
他の名前：
  • AAV8G6PC
  • パリグラスジーン・ブレカパルボベック
薬：ステロイドレジメン
アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）上昇を管理するためのプレドニゾンまたはプレドニゾロン
実験的：DTX401 コホート 3
用量 2 (6.0 × 10^12 GC/kg) と最適化された反応性ステロイド レジメン (7 週間、開始用量 60 mg/日、ALT 上昇後)
遺伝的：DTX401
単回末梢静脈内（IV）注入として投与されるDTX401
他の名前：
  • AAV8G6PC
  • パリグラスジーン・ブレカパルボベック
薬：ステロイドレジメン
アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）上昇を管理するためのプレドニゾンまたはプレドニゾロン
実験的：DTX401 コホート 4
用量 2 (6.0 × 10^12 GC/kg) と予防的ステロイド療法 (8 週間、開始用量 60 mg/日、1 日目から開始)
遺伝的：DTX401
単回末梢静脈内（IV）注入として投与されるDTX401
他の名前：
  • AAV8G6PC
  • パリグラスジーン・ブレカパルボベック
薬：ステロイドレジメン
アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）上昇を管理するためのプレドニゾンまたはプレドニゾロン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象 (AE) を伴う参加者の数 治療に起因する AE (TEAE) 重篤な TEAE、TEAE による中止、および用量制限毒性 (DLT)
時間枠：投与前の AE: インフォームド コンセント フォーム (ICF) への署名から治験薬の初回投与まで。 TEAE: 治験薬の初回投与から治験終了 (EOS) / 早期離脱通院 (52 週まで) に加えて 30 日間。
有害事象は、研究製品との因果関係に関係なく、あらゆる不都合な医学的出来事として定義されます。 SAE は、次のいずれかのイベントとして定義されます。すぐに生命を脅かす;入院患者の入院または既存の入院の延長が必要;永続的または重大な障害/無能力をもたらす;先天異常/先天性欠損症を引き起こす;研究者の意見では、または重要な医療イベント。 治験薬との関係は、関連がない、可能性がある、可能性が高い、または明確に分類されました。 DLT は、Nation Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) バージョン 5.0 以降のバージョンに基づいて、治験責任医師および/または治験依頼者が DTX401 に関連していると見なす、グレード 3 以上の AE/SAE として定義されます。 プロトコルによると、EOS または早期離脱来院後 30 日を超えて発生した SAE は、治験責任医師が治験薬に関連しているとみなさない限り、報告する必要はありませんでした。
投与前の AE: インフォームド コンセント フォーム (ICF) への署名から治験薬の初回投与まで。 TEAE: 治験薬の初回投与から治験終了 (EOS) / 早期離脱通院 (52 週まで) に加えて 30 日間。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
経時的なベースラインから最初の低血糖イベントまでの変化
時間枠：ベースライン、12、24、52週
DTX401 の IV 投与後 12、24、および 52 週間の制御された絶食チャレンジ中のベースラインから最初の低血糖イベント (グルコース < 54 mg/dL [< 3.0 mmol/L] として定義) までの時間 (時間) の変化。 ベースラインからのプラスの変化は良好です。
ベースライン、12、24、52週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Ultragenyx Pharmaceutical Inc

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年5月18日

一次修了 (実際)

2021年11月2日

研究の完了 (実際)

2021年11月2日

試験登録日

最初に提出

2018年4月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年4月24日

最初の投稿 (実際)

2018年5月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年11月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年10月25日

最終確認日

2022年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 401GSDIA01
  • 1706-1617 (その他の識別子：NIH Protocol Registration Number)
  • 2016-003023-30 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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