網膜色素変性症の臨床的測定および潜在的結果測定の再現性試験
網膜色素変性症(RP)の臨床的測定と潜在的な結果測定の再現性テストの調査研究。
バックグラウンド:
網膜色素変性症 (RP) は、失明する眼疾患のグループです。 それは主に光受容体発現遺伝子の突然変異によって引き起こされます。 RP は、世界中で約 200 万人に影響を与えています。 治療法はありませんが、特定の検査によって治療と診断を導くことができます。 研究者は、これらのテストが RP の段階をどの程度うまく捉えているかを知りたいと考えています。
目的:
特定の検査が網膜色素変性症の変化をどの程度追跡しているかを調べるため。
資格:
12 歳以上の RP 患者
デザイン:
参加者は別のプロトコルでスクリーニングされます。
参加者は、約 6 週間間隔で 2 回訪問します。 どちらにも、以下のすべてのテストが含まれます。 各訪問は 5 ~ 6 時間続きます。または、訪問を 2 日に分割することもできます。
参加者は、病歴と眼歴を説明します。
参加者は目の検査を受けます。 彼らの瞳孔は点眼薬で拡張されます。
参加者は血液サンプルを提供します。
参加者の網膜の写真が撮影されます。 彼らの網膜が測定されます。
参加者はいくつかの視力検査を受けます。 彼らは:
暗い部屋に座って、光が見えたらボタンを押します。
明るい背景を見て、ライトが見えたらボタンを押します。
ボウルをのぞいて、ライトが見えたらボタンを押します。
目にパッチを当てて、暗闇の中で座ってください。 次に、目を麻痺させる点眼薬を服用し、ライトが点滅するときにコンタクトを着用します。 額にテープで留められた小さな電極が、網膜からの信号を記録します。
未成年者は、18 歳になった時点で研究に参加することに書面で同意する必要があります。 研究終了後、研究者が研究情報を引き続き使用することに同意するよう求められる場合もあります。
スポンサー機関: 国立眼科研究所
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
プレシス
目的: この研究の目的は、網膜色素変性症 (RP) 患者の光受容体機能障害の性質を焦点静的および動的精神物理学的テストを使用して調査し、RP の臨床試験研究のための機能的結果測定を開発することです。 新しい空間機能マップと他の機能測定 (視力や多焦点網膜電図など) との相関は、機能変化の完全な説明を提供するのに役立ちます。 網膜の構造変化を視覚化および分析するための新しいイメージング手法を採用することで、疾患の進行の根底にある構造変化の評価が可能になります。 これらの対策を開発することは、光受容体変性のプロセスを解明することによって分野を前進させる可能性があるだけでなく、候補治療法を試すための足場になる可能性があります。
研究集団:RPと診断された最大120人の参加者が登録されます。 まで
30 人の健康なボランティアも登録され、総発生上限は 150 人です。
デザイン: これは、網膜色素変性症患者の単一センター、観察、横断再現性研究です。 目的 1 の目標は、機能的な網膜の範囲を経時的に追跡するために、将来の研究で使用できる手段を特定することです。 目的 2 の目標は、RP の構造的対策を評価することです。 目的 3 の目標は、視覚機能を評価するアンケートで参加者のパフォーマンスを評価することです。 目標 4 の目標は、サイトカイン/リンフォカインのプロファイルを調査することです。
結果の測定: 主要な結果の測定は、実行されたテストの再現性の計算における一致の限界になります。 二次結果の測定には、重症度グループに基づくパラメーター テストの分析が含まれます。 光コヒーレンストモグラフィー (OCT) によって測定される黄斑の厚さ、および楕円体ゾーンのバンド長が定量化されます。 明所視視野測定および暗視視野測定および動力学を用いた機能試験が定量化される。 多焦点網膜電図 (mfERG) は、サブフィールドおよび可能なリング分析によって分析されます。 アンケートのスコアと客観的な尺度との相関関係が分析されます。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:Laryssa A Huryn, M.D.
- 電話番号:(301) 435-8810
- メール:laryssa.huryn@nih.gov
研究連絡先のバックアップ
- 名前:Angel H Garced, R.N.
- 電話番号:(301) 594-3141
- メール:angel.garced@nih.gov
研究場所
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- 募集
- National Institutes of Health Clinical Center
-
コンタクト:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- 電話番号:TTY8664111010 800-411-1222
- メール:prpl@cc.nih.gov
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
- RP 参加者の参加基準:
資格を得るには、該当する場合、次の包含基準を満たす必要があります。
- 参加者は 12 歳以上である必要があります。
- 参加者 (または法定後見人) は、プロトコルのインフォームド コンセント文書を理解し、署名する必要があります。
- -参加者は、特徴的なERG反応、視野、臨床検査、および/または遺伝子検査によって定義されるRPの証拠を持っている必要があります。
健康なボランティアの参加基準:
資格を得るには、次の包含基準を満たす必要があります。
- 参加者は 18 歳以上である必要があります。
- 参加者は、プロトコルのインフォームド コンセント ドキュメントを理解し、署名する必要があります。
- 参加者は RP の証拠を持ってはなりません。
すべての参加者の除外基準:
次の除外基準のいずれかが存在する場合、参加者は資格がありません。
- -参加者は、別の調査研究で研究療法を積極的に受けています。
- -参加者は、登録前の3か月間に局所または全身の炭酸脱水酵素阻害剤(CAI)治療を開始(または投与量を変更)します。
- -参加者は、研究手順またはフォローアップ訪問を順守できないことが予想されます。
- -参加者は、いずれかの眼にRP以外の眼疾患の証拠があり、研究の結果を混乱させる可能性があります(例:10個以上の出血または微小動脈瘤を伴う糖尿病性網膜症、ブドウ膜炎、偽卵黄様黄斑変性症、重度の近視)。
- 参加者は、水晶体、網膜、または視神経に毒性があることが知られている目薬または全身薬(エタンブトール、クロロキン、またはヒドロキシクロロキンなど)を服用しています。
- 参加者は、必要なプロトコルの評価とテストに参加する参加者の能力を妨げることにより、研究への参加を妨げる状態 (例えば、血圧や血糖コントロールを含む不安定な病状) を持っている、および/または研究の訪問に従う.
- 参加者は、この研究に関連する NIH の従業員です。
- -参加者は、現在および将来の研究のための医療記録および臨床サンプルの使用を含むインフォームドコンセントを提供できない、または提供したくない.
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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健康管理
RPなしの参加者
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RP参加者
参加者は、特徴的なERG反応、視野、臨床検査および/または遺伝子検査によって定義されるRPの証拠を持っている必要があります
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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OCT で測定した黄斑の厚さ、EZ バンドの長さ。明所視/暗所視野測定および動態、mfERG を含む機能検査
時間枠:進行中
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主な結果の尺度は、実行されたテストの再現性の計算における一致の限界になります。
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進行中
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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副次的な結果の測定には、テスト結果を重症度グループに分類するための絶対測定に基づくパラメータ テストの分析が含まれます。
時間枠:進行中
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参加者も収集される定量化可能な測定値が得られなかったテストに関する情報。
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進行中
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者:Laryssa A Huryn, M.D.、National Eye Institute (NEI)
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。