新たに診断された ITP 患者におけるデキサメタゾンの短期コースと組み合わせたエルトロンボパグの有効性と安全性を評価するための研究 (XPAG-ITP)
新たに免疫性血小板減少症と診断された成人患者の第一選択治療として、エルトロンボパグとデキサメタゾンを併用した場合の有効性と安全性をデキサメタゾンと比較して評価する第 II 相無作為化 (1:1) 非盲検試験
この研究の目的は、エルトロンボパグと高用量デキサメタゾンの短期コースの併用が、新たに ITP と診断された患者とデキサメタゾン単剤療法の 1 ～ 3 サイクルの患者で持続的な反応を誘発する能力を比較することです。
未充足の臨床的ニーズと、エルトロンボパグをステロイドに追加して治療結果を改善する可能性、および治療から持続的な反応を誘発する可能性は、第一選択の ITP におけるエルトロンボパグの臨床調査の基礎となります。
調査の概要
詳細な説明
これは、高用量デキサメタゾンの短期コースと組み合わせたエルトロンボパグの有効性と安全性を、高用量デキサメタゾン単剤療法の 1 ～ 3 サイクルと比較する第 II 相、多施設、1:1 無作為化、非盲検試験です。新たに ITP と診断された成人患者の治療。
血小板数が 30 × 109/L 未満で治療が必要な新たに ITP と診断された成人患者はスクリーニングされ、適格であれば、アーム A (デキサメタゾンの短期コースと組み合わせたエルトロンボパグ) またはアーム B (1 -3 サイクルのデキサメタゾン単剤療法）。
研究は次の期間に実施されます。
スクリーニング期間：患者は、包含および除外基準に基づいて14日間スクリーニングされます
治療期間：A群：患者は治療期間中に26週間治療されます。 血小板数が 30 × 109/L 以上に達し、漸減期に 30 × 109/L 以上を維持する患者は、治療中止の対象となります。 26 週での治療中止までの漸減期間は 6 週間です。 アーム B: 患者は、治療期間中に最大 12 週間治療されます。 血小板数が 30 × 109/L 以上に達し、1 ～ 3 サイクルのデキサメタゾン治療後に 30 × 109/L 以上を維持する患者は、治療中止の対象となります。 デキサメタゾン治療の 3 サイクル後に血小板数が 30 × 109/L 未満の患者には、試験中にエルトロンボパグ治療のコースが提供され、52 週で試験を中止します。
観察期間：治療期間の完了後、すべての患者は、52週目まで治療からの持続的な反応について観察されます。 52 週で奏効が持続した患者のみをさらに 26 週間追跡します。 52週から78週の間に再発した患者は研究を中止します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Aachen、ドイツ、52074
- Novartis Investigative Site
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Chemnitz、ドイツ、09113
- Novartis Investigative Site
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Donauwoerth、ドイツ、86609
- Novartis Investigative Site
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Dortmund、ドイツ、44263
- Novartis Investigative Site
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Dresden、ドイツ、01307
- Novartis Investigative Site
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Frankfurt、ドイツ、60590
- Novartis Investigative Site
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Jena、ドイツ、07740
- Novartis Investigative Site
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Kiel、ドイツ、24116
- Novartis Investigative Site
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Kronach、ドイツ、96317
- Novartis Investigative Site
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Bayern
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Aschaffenburg、Bayern、ドイツ、63739
- Novartis Investigative Site
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 署名されたインフォームド コンセントは、調査に参加する前に取得する必要があります。
- 18歳以上の男女
- 新たに原発性ITPと診断された（診断から3ヶ月以内）
- -スクリーニング時の血小板数が30×109 / L未満であり、治療が必要（医師の裁量による）注：前治療が必要な場合、前治療の直前に行われた血小板数データ（研究に含めることができます（スクリーニング値）。 -未治療の患者は、スクリーニングで行われた血小板数に基づいて含まれます
除外基準:
- -無作為化前の7日以内の最大3日間のITPを対象とした治療を除く、ITPの治療歴
- 二次性血小板減少症と診断された患者
- -医師の裁量により、生命を脅かす出血性合併症を有する患者
- 血栓塞栓症の既往歴または既知の血栓塞栓症の危険因子を有する患者
- 血清クレアチニン > 1.5 mg/dL
- 総ビリルビン (TBIL) > 1.5 × 正常値の上限 (ULN)
- アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST) > 3.0 × ULN
- アラニントランスアミナーゼ (ALT) > 3.0 × ULN
- -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、C型肝炎ウイルス（HCV）またはB型肝炎表面抗原（HBsAg）陽性の患者
- 肝機能障害のある患者 (Child-Pugh スコア > 5)
- -既知の活動性または制御されていない感染症を患っており、適切な治療に反応しない患者
- 心疾患または心機能障害の現在の診断歴
- 活動性の悪性腫瘍を有する患者
- -現在のアルコール/薬物乱用の証拠がある患者
- -深刻なおよび/または不安定な既存の医学的、精神障害、または被験者の安全を妨げる可能性のあるその他の状態、インフォームドコンセントまたは研究手順の遵守
18.授乳中または妊娠中の女性被験者（血清または尿B-ヒト絨毛性ゴナドトロピン（B-hCG）妊娠検査陽性） スクリーニング時または1日目の投与前 19. -出産の可能性のある女性および研究中に適切な避妊を使用したくない男性
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エルトロンボパグ + デキサメタゾン
患者は、標準的な高用量デキサメタゾンと組み合わせたエルトロンボパグで治療されます（1サイクル：1〜4日目から40 mg QD） 治療からの持続的な反応を誘発します。
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エルトロンボパグは経口用で、25、50、75 mg の錠剤があります。
処方された用量は、1日1回服用されます。
他の名前：
デキサメタゾンは経口用で、8 mg の錠剤で提供されます。
処方された用量は、1日1回服用されます。
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アクティブコンパレータ：デキサメタゾン
患者は標準的な高用量デキサメタゾンで治療されます（1〜3サイクル：14〜28日ごとに1〜4日目に40mg QD）治療からの持続的な反応を誘発する
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デキサメタゾンは経口用で、8 mg の錠剤で提供されます。
処方された用量は、1日1回服用されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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52週の時点で治療から持続的な反応を示した患者の割合
時間枠：52週目まで治験中止
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52 週での治療からの持続的反応は、52 週までのすべての来院時にグレード II 以上の出血イベントまたはレスキュー薬の使用がない場合に、治療中止後に血小板数が 30 × 109/L 以上を維持することと定義されます。
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52週目まで治験中止
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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52週目に全奏効を示した患者の割合
時間枠：52週目まで治験中止
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52 週目での全体的な反応は、血小板数が 30 × 109/L 以上であり、出血イベントがなくグレード II 以上であり、52 週目までのすべての来院でレスキュー治療を受けていない場合の治療中止後のスクリーニング血小板の 2 倍以上の増加として定義されます。
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52週目まで治験中止
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治療からの持続的な反応の持続時間
時間枠：応答がなくなるまで試験治療を中止（最大78週間）
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治療からの持続的な反応の持続時間は、血小板数が 30 × 109/L 未満になるまで、または出血イベントがグレード II 以上になるまで、またはレスキュー療法が使用されるまで、治療を中止する時間として定義されます。
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応答がなくなるまで試験治療を中止（最大78週間）
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78 週の時点で治療から持続的な反応を示した患者の割合
時間枠：78週までの研究治療中止
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78 週目で治療を中止した場合の持続的反応とは、78 週目までのすべての来院時にグレード II 以上の出血イベントまたはレスキュー薬の使用がない場合に、治療中止後に血小板数が 30 × 109/L 以上を維持することと定義されます。
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78週までの研究治療中止
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4週目までの全体的な反応
時間枠：4週間までのスクリーニング
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4 週目までの全体的な反応は、血小板数が 30 × 109/L 以上で、スクリーニング血小板数が 2 倍以上増加し、出血がなく、4 週目までに少なくとも 1 回はレスキュー療法を受けていないことと定義されます。
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4週間までのスクリーニング
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4 週目までに回答を完了する
時間枠：4週間までのベースライン
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4 週目までの完全奏効は、血小板数が 100 × 109/L 以上で、4 週目までに少なくとも 1 回は出血がなく、レスキュー療法を受けていない場合と定義されます。
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4週間までのベースライン
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スクリーニングからベースライン、およびさまざまな時点までの血小板数の相対的な変化
時間枠：スクリーニング、ベースライン、1、2、4、12、26、および 52 週間
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スクリーニングからベースラインまで、および 1、2、4、12、26、および 52 週までの血小板数の相対的変化
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スクリーニング、ベースライン、1、2、4、12、26、および 52 週間
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全体的な応答までの時間
時間枠：研究治療の開始から全体的な反応の達成までの時間 (最大 78 週間)
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全体的な応答までの時間は、研究治療の開始から全体的な応答の達成までの時間として定義されます。
全体的な反応は、血小板数が 30 × 109/L 以上で、ベースラインの血小板数が 2 倍以上増加し、出血がなく、レスキュー療法を受けていないことと定義されます。
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研究治療の開始から全体的な反応の達成までの時間 (最大 78 週間)
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回答完了までの時間
時間枠：治験治療開始から完全寛解までの期間（最長78週間）
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完全奏効までの時間は、試験治療の開始から完全奏功の達成までの時間として定義されます。
完全奏効は、血小板数が 100 × 109/L 以上で、出血がなく、レスキュー療法を受けていない場合と定義されます。
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治験治療開始から完全寛解までの期間（最長78週間）
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全体的および完全な応答の期間
時間枠：応答がなくなるまでの全体的または完全な応答の達成 (最大 78 週間)
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全体的または完全な応答の期間は、全体的または完全な応答が失われるまでの、全体的または完全な応答（上記で定義）の達成時間として定義されます
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応答がなくなるまでの全体的または完全な応答の達成 (最大 78 週間)
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慢性疾患治療の機能評価 - 疲労（FACIT-Fatigue）アンケートのベースラインからの変化
時間枠：1、2、4、12、26、および 52 週のベースライン
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慢性疾患治療 - 疲労の機能評価 (FACIT-Fatigue) 機器は、過去 7 日間の通常の日常活動中の個人の疲労レベルを測定するために使用される 13 項目の検証済みツールです。
項目は 0 ～ 4 の応答尺度 (4 = まったくない、0 = 非常に多い) で採点され、可能な合計スコアは 0 ～ 52 の範囲です (すべての項目が合計されて合計スコアが作成されます)。より高いスコアはより良い HRQoL を表します
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1、2、4、12、26、および 52 週のベースライン
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Short Form 36 Health Survey (SF-36v2) アンケートのベースラインからの変化
時間枠：1、2、4、12、26、および 52 週のベースライン
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SF-36v2 は、身体機能、身体的役割、身体的苦痛、一般的健康、活力、社会的機能、情緒的役割、および精神的健康の 8 つの領域の評価を通じて、一般的な身体的および精神的健康状態を測定するための 36 の質問を備えた検証済みの手段です。過去 4 週間。
SF-36 は、標準ベースの採点手順と 0 ～ 100 の範囲の採点を使用して採点されます。より高いスコアはより良い HRQoL を表します
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1、2、4、12、26、および 52 週のベースライン
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出血事象の発生率と重症度
時間枠：78週までのベースライン
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修正された世界保健機関（WHO）出血スケールによって評価された出血の発生率と重症度。出血は 1 ～ 4 のスケールに基づいて評価されます (1 = 少量の出血から 4 = 重度の出血)。
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78週までのベースライン
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スクリーニングからベースラインおよびさまざまな時点までの血小板数の絶対変化
時間枠：スクリーニング、ベースライン、1、2、4、12、26、および 52 週間
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スクリーニングからベースライン、および1、2、4、12、26、および52週間までの血小板数の絶対変化
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スクリーニング、ベースライン、1、2、4、12、26、および 52 週間
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CETB115JDE01
- 2019-002658-21 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
免疫性血小板減少症 (ITP)の臨床試験
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Ain Shams Universityわからない
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Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adultoまだ募集していませんITP - 免疫性血小板減少症 | 慢性 ITP | 難治性 ITP
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The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityShanghai Unicar-Therapy Bio-medicine Technology Co.,Ltd募集
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Ostfold Hospital TrustOdense University Hospital; Oslo University Hospital; Haukeland University Hospital; University... と他の協力者積極的、募集していない
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Assistance Publique - Hôpitaux de Parisわからない