X連鎖副腎白質ジストロフィー（X-ALDまたはALD）の副腎脊髄神経障害（AMN）型の被験者におけるPXL065を評価するための研究
2023年4月3日 更新者：Poxel SA
副腎脊髄神経障害（AMN）の男性被験者における12週間の治療後のPXL065パラメーターの薬物動態および薬力学を評価するための非盲検第2a相試験
副腎脊髄神経障害（AMN）の男性被験者における12週間の治療後のPXL065の薬物動態および薬力学パラメーターを評価するための無作為化非盲検第2a相試験。
調査の概要
詳細な説明
副腎脊髄神経障害（AMN）の男性被験者における12週間の治療後のPXL065の薬物動態および薬力学パラメーターを評価するための無作為化非盲検第2a相試験。
合計3回の学習期間があります。
- -非盲検治療期間の最大4週間前のスクリーニング期間（ベースライン訪問-V2）。 この期間は例外的に 2 週間延長できます
- 非盲検治療期間12週間
- 治療の最後の摂取後2週間のフォローアップ期間（V5-治療終了訪問（EoT））。
治療期間中、極長鎖脂肪酸 (VLCFA) を 4 週間ごとに評価して、PXL065 効果の動態を評価します。 ニューロフィラメント光（NfL）は、8週間および12週間の治療後に評価され、他の探索的バイオマーカーは12週間の治療後に評価されます。 フォローアップ期間により、被験者の安全性を継続的に監視し、2 つの主要なバイオマーカー (VLCFA および NfL) の速度論を、治療の最後の摂取から 2 週間後に評価することができます。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
12
段階
- フェーズ2
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- -遺伝子検査によるAMNの確定診断（ATP結合カセットサブファミリーD（ABCD1遺伝子）の変異）またはX連鎖副腎白質ジストロフィー（ALD）の家族歴のいずれかを有する男性被験者 一晩絶食血漿サンプルから得られたVLCFAの上昇スクリーニング訪問時（V1）。
- -年齢：インフォームドコンセントの署名で18歳以上から65歳以下。
- 正常な脳磁気共鳴画像法 (MRI) または脳 MRI は、大脳型 ALD (C-ALD) の徴候のない AMN 被験者で観察できる非特異的な異常を示します。 MRI は、V2 の前 6 か月以内に実施する必要があります。 この期間内に利用可能な脳 MRI がない場合は、V2 の前に脳 MRI を実施する必要があります。
除外基準:
- -AMN以外の進行性神経疾患。
- -脳病変によって定義される停止または進行中のC-ALD（AMN被験者で観察できる非特異的異常を除く）。
- -同種造血幹細胞移植または遺伝子治療の以前の受領
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：PXL065
PXL065 22.5mg QD
|
PXL065 22.5mg QD
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
薬物動態
時間枠：4週目
|
(R)-ピオグリタゾンおよび(S)-ピオグリタゾンの重水素化およびプロトン化型: Cmax
|
4週目
|
|
ファーマコキネティック
時間枠：4週目
|
(R)-ピオグリタゾンおよび(S)-ピオグリタゾンの重水素化およびプロトン化型: AUC0-24 (AUCtau)
|
4週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2023年9月1日
一次修了 (予想される)
2024年9月1日
研究の完了 (予想される)
2024年9月1日
試験登録日
最初に提出
2022年1月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年1月6日
最初の投稿 (実際)
2022年1月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年4月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年4月3日
最終確認日
2023年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PXL065-005
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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