異染性白質ジストロフィーの臨床試験
合計13181件
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.積極的、募集していない異染性白質ジストロフィー（MLD）アメリカ, カナダ, ベルギー, イスラエル, オランダ, イギリス, ドイツ, スペイン, 日本, ブラジル, アルゼンチン, フランス, ギリシャ, イタリア
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEuropean Leukodystrophy Association完了
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.積極的、募集していない
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Shire完了異染性白質ジストロフィー（MLD）オーストラリア, デンマーク, 日本, フランス, ドイツ
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Shire終了しました代謝疾患 | 脳疾患 | 中枢神経系疾患 | 神経系疾患 | 脱髄疾患 | 遺伝性疾患、先天性疾患 | 代謝、先天性エラー | リソソーム蓄積症 | 脂質代謝異常症 | スフィンゴリピドーシス | 遺伝性中枢神経系脱髄疾患 | スルファチドーシス | 異染性白質ジストロフィー（MLD） | 代謝性先天性脳疾患アメリカ, デンマーク, フランス, アルゼンチン, ベルギー, ブラジル, カナダ, ドイツ, 日本, 七面鳥
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy Association積極的、募集していない
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Orchard TherapeuticsOspedale San Raffaele積極的、募集していない
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Orchard TherapeuticsOspedale San Raffaele積極的、募集していない
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Orchard TherapeuticsOspedale San Raffaele積極的、募集していない
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire; Zymenex A/S; European Leukodystrophy Association完了
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The Cooper Health System完了
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National Organization for Rare DisordersFood and Drug Administration (FDA)積極的、募集していない
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ムコ多糖症 | ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | クラッベ病 | 副腎白質ジストロフィー（ALD） | ハンター症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | 異染性白質ジストロフィー（MLD） | マロトー・ラミー症候群アメリカ
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Shenzhen Second People's HospitalGuangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen University募集
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris募集副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | 異染性白質ジストロフィー | 軸索スフェロイドと色素性グリアを伴う成人発症型白質脳症フランス
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Talaris Therapeutics Inc.Duke University終了しましたニーマン・ピック病 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | 異染性白質ジストロフィー（MLD） | ハーラー・シャイエ症候群 | ハーラー症候群 (MPS I) | ハンター症候群 (MPS II) | サンフィリッポ症候群 (MPS III) | クラッベ病（球状白質ジストロフィー） | 副腎白質ジストロフィー（ALDおよびAMN） | ペリゼウス・メルツバッハ (PMD)アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | サンフィリッポ症候群 | GM1 ガングリオシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | I細胞病アメリカ
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった
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Bellicum Pharmaceuticals利用できないハーラー症候群 | 先天性代謝異常症 | 異染性白質ジストロフィー | 遺伝性代謝障害 | リソソーム蓄積症アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ニーマン・ピック病 | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | GM1 ガングリオシドーシス | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | 異染性白質ジストロフィー | アルファマンノシドーシス | ハンター症候群 | ムコ多糖症疾患 | マロトー・ラミー症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | 糖タンパク質代謝障害 | 劣性白質ジストロフィー | 球状細胞白質ジストロフィー | ニーマンピックB | ニーマン・ピック C サブタイプ 2 | スフィンゴミエリン欠損症 | 脳病変を伴う副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 新生児副腎白質ジストロフィー | 乳児レフサム病 | アシルCoAオキシダーゼ欠損症 | D-二機能性酵素欠損症 | 多機能酵素欠損症 | アルファ-メチルアシル-CoA ラクマーゼ欠損症 | ミトコンドリ... およびその他の条件アメリカ
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los Angeles完了
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bluebird bio積極的、募集していない脳副腎白質ジストロフィー（CALD） | 副腎白質ジストロフィー（ALD） | X連鎖副腎白質ジストロフィー（X-ALD）アメリカ, アルゼンチン, オーストラリア, ブラジル, フランス, ドイツ, オランダ, イギリス, イタリア
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bluebird bio終了しました脳副腎白質ジストロフィー（CALD） | 副腎白質ジストロフィー（ALD） | X連鎖副腎白質ジストロフィー（X-ALD）アメリカ, イギリス, アルゼンチン, カナダ, ドイツ, イタリア, オランダ
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Washington University School of Medicine完了
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Fairview University Medical Centerわからないムコ多糖症Ⅰ | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | 肺合併症 | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | マンノシドーシス | I細胞疾患アメリカ
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Passage Bio, Inc.一時停止白質ジストロフィー、球状細胞アメリカ, ブラジル, オランダ, イギリス, カナダ, イスラエル
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New York Medical College完了ムコ多糖症Ⅰ | 骨髄異形成症候群 | 急性リンパ性白血病 | 急性骨髄性白血病 | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | フコシドーシス | ゴーシェ病 | 無巨核球性血小板減少症 | クラッベ病アメリカ
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.積極的、募集していないムコ多糖症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリー・トゥース | アレクサンダ... およびその他の条件アメリカ
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National Center for Research Resources (NCRR)Icahn School of Medicine at Mount Sinai完了
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological Disorders... と他の協力者募集ムコ多糖症 | 白質脳症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリ... およびその他の条件アメリカ
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Kowa Research Institute, Inc.募集フックス内皮性角膜ジストロフィードイツ, アメリカ, イギリス, スペイン, カナダ, デンマーク
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEuropean Leukodystrophy Association引きこもった欠乏症 | カナバン病 | 乳児 | アスパルトアシラーゼ | 白質ジストロフィー、海綿状
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集
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Viking Therapeutics, Inc.募集