Β-ガラクトシダーゼ-1欠乏症の臨床試験
合計357件
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Passage Bio, Inc.積極的、募集していないGM1 ガングリオシドーシス | GM1ガングリオシドーシス、I型 | GM1 ガングリオシドーシス、タイプ 2 | Β-ガラクトシダーゼ-1 (GLB1) 欠損症アメリカ, カナダ, イギリス, 七面鳥, ブラジル
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University Hospital, Limoges積極的、募集していないHepatocyte Nuclear Factor 1-betaフランス
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)終了しました
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Vanderbilt University Medical Center完了
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Ipsen募集IGF1欠損症スペイン, アメリカ, イタリア, フランス, イギリス, ドイツ, オーストリア, フランス領ギアナ, ポーランド, スウェーデン, マルティニーク
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Akdeniz University完了
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Rabin Medical CenterKamada, Ltd.完了
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University of Texas Southwestern Medical Center募集グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | GLUT1欠乏症候群 | グルコーストランスポーター type1 (GLUT-1) 欠損症 | GLUT-1欠乏症候群アメリカ
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Finnish Institute for Health and WelfareUniversity of Turku; University of Helsinki; University of Eastern Finland; Valio Ltd完了
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Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustNewcastle University; DSM Nutritional Products, Inc.完了
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University of Texas Southwestern Medical Center募集グルコース代謝障害 | てんかん | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | Glut1 欠乏症症候群 1 | Glut1欠乏症候群1、常染色体劣性 | グルコース輸送体タンパク質1型欠乏症候群 | グルコース輸送障害アメリカ
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Hospices Civils de Lyon完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了ゴーシェ病、1型 | セレブロシドリピドーシス症候群 | グルコセレブロシダーゼ欠損症 | グルコシルセラミド β-グルコシダーゼ欠乏症 | ゴーシェ病、非神経障害型アメリカ, イギリス, スペイン, イタリア, ブラジル, カナダ, ポーランド
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Genzyme, a Sanofi Company完了ゴーシェ病、1型 | セレブロシドリピドーシス症候群 | グルコセレブロシダーゼ欠損症 | グルコシルセラミド β-グルコシダーゼ欠乏症 | ゴーシェ病、非神経障害型アメリカ, イスラエル, メキシコ, ロシア連邦, アルゼンチン, イタリア
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Juan PascualNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)完了グルコース代謝障害 | てんかん | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | Glut1欠乏症候群1、常染色体劣性 | グルコース輸送体タンパク質1型欠乏症候群 | グルコース輸送障害 | GLUT1DS1アメリカ
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University of Texas Southwestern Medical CenterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)積極的、募集していないグルコース代謝障害 | てんかん | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | Glut1欠乏症候群1、常染色体劣性 | グルコース輸送体タンパク質1型欠乏症候群 | グルコース輸送障害 | GLUT1DS1アメリカ
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University of FloridaAlpha-1 Foundation招待による登録
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Rigshospitalet, Denmarkわからない炭水化物代謝、先天性エラー | 代謝、先天性エラー | 脂質代謝、先天性エラー | 糖原病II型 | 糖原病V型 | VLCAD欠損症 | 糖原病Ⅲ型 | ホスホグリセリン酸キナーゼ欠損症 | 中性脂質蓄積症 | カルニチン パルミトイル トランスフェラーゼ 2 欠損症 | 糖原病Ⅳ型 | 長鎖 3-ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | グリコゲニン-1欠乏症(糖原病XV型) | 中鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | 複数のアシルCoA脱水素酵素欠損症 | カルニチン輸送体欠損症 | 筋ホスホフルクトキナーゼ欠損症 | ホスホグルコムターゼ1欠損症 | ホスホグリセリン酸ムターゼ欠損症 | ホスホリラーゼキナーゼ欠損症 | ベータ エノラーゼ欠損症 | 乳酸脱水素酵素欠損症 | グ...デンマーク
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Washington University School of MedicineNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Novartis; University... と他の協力者終了しました
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Alnylam Pharmaceuticals終了しました
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University of PittsburghNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完了
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Juan Pascual引きこもった
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Children's Hospital Los Angeles完了
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Grifols Therapeutics LLC完了
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Baxalta now part of ShireArriva Pharmaceuticals, Inc.完了
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Grifols Therapeutics LLC完了
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Grifols Therapeutics LLC招待による登録Α-1アンチトリプシン欠乏症における肺気腫アメリカ, ニュージーランド, デンマーク, オーストラリア, フィンランド, エストニア, カナダ, ポーランド, ロシア連邦, スウェーデン, フランス
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Grifols Therapeutics LLC積極的、募集していないΑ-1 PI欠損症における肺気腫アメリカ, オーストラリア, デンマーク, ニュージーランド, エストニア, ポーランド, ロシア連邦, スウェーデン, ブラジル, カナダ, フランス, フィンランド
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Schön Klinik Berchtesgadener LandGrifols Therapeutics LLC; Alpha-1 Foundation完了慢性閉塞性肺疾患 | Alpha-1-antitrypsin-deficiencyドイツ
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Grifols Therapeutics LLC募集
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了
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Grifols Therapeutics LLCGrifols Japan K.K.完了
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Grifols Therapeutics LLCGrifols Japan K.K.完了
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Baxalta now part of ShireArriva Pharmaceuticals, Inc.完了
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Z Factor LimitedHammersmith Medicines Research; Centessa Pharmaceuticals plc終了しました