GM3 ガングリオシドーシスの臨床試験
合計80件
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者終了しました
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.完了GM2 ガングリオシドーシス | GM1 ガングリオシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | ゴーシェ病2型 | AB型ガングリオシドーシスGM2アメリカ, スペイン, ドイツ, イタリア, ベルギー, ブラジル, フランス, ポルトガル, スイス, イギリス
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Azafaros A.G.積極的、募集していないGM1 ガングリオシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ, ブラジル, フランス, ドイツ, イタリア, イギリス
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者募集
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SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)募集ガングリオシドーシス | ガラクトシアリドーシス | シアリドーシス | GM1 ガングリオシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | モルキオ B 病 | Gm2-ガングリオシドーシス、バリアント B1 | GM2アクティベーター欠損症ドイツ
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene Therapies募集ガングリオシドーシス | リソソーム病 | GM1アメリカ
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The Hospital for Sick ChildrenActelion完了
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNet積極的、募集していない
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Children's National Research InstituteActelion完了サンドホフ病 | GM2ガングリオシドーシス | テイ・サックスアメリカ
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Passage Bio, Inc.積極的、募集していないGM1 ガングリオシドーシス | GM1ガングリオシドーシス、I型 | GM1 ガングリオシドーシス、タイプ 2 | Β-ガラクトシダーゼ-1 (GLB1) 欠損症アメリカ, カナダ, イギリス, 七面鳥, ブラジル
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IntraBio Inc完了GM2 ガングリオシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ, ドイツ, スペイン, イギリス
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Terence Flotte積極的、募集していない
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Tehran University of Medical SciencesMashhad University of Medical Sciences; Kashan University of Medical Sciences募集
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University of PennsylvaniaPassage Bio, Inc.募集
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The Hospital for Sick Children完了
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University of British ColumbiaMedical University of Graz; Hospital de Clinicas de Porto Alegreわからない
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Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland Medical Center引きこもった
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University of Pittsburgh募集リソソーム蓄積症 | 白質ジストロフィー | ニーマン・ピック病 | バテン病 | ゴーシェ病 | クラッベ病 | アルファマンノシドーシス | 大理石骨病 | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | GM1 ガングリオシドーシス | MPSⅠ | MPSⅡ | 白質消失病 | 多発性スルファターゼ欠損症 | S-アデノシルホモシステイン加水分解酵素欠損症 | プリンヌクレオシドホスホリラーゼ欠損症 | MLD | モルキオ病 | MPS IV | ALD | MPSⅢ | GM3 ガングリオシドーシス | PKAN | NP欠乏症 | ガンアメリカ
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Azafaros A.G.積極的、募集していないニーマン・ピック病、C型 | GM2 ガングリオシドーシスブラジル
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | サンフィリッポ症候群 | GM1 ガングリオシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | I細胞病アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ニーマン・ピック病 | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | GM1 ガングリオシドーシス | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...終了しました
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Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, Worcester完了
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Genzyme, a Sanofi Company終了しましたテイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ, アルゼンチン, チェコ, ポルトガル, ロシア連邦, 七面鳥, イギリス, ブラジル, フランス, ドイツ, イタリア, 日本, スペイン
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Sun Yat-sen University終了しました
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者完了
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University Hospital, ToursInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France完了
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National Center for Research Resources (NCRR)Icahn School of Medicine at Mount Sinai完了
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.募集
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Genzyme... と他の協力者招待による登録ムコ多糖症Ⅱ型 | ファブリー病 | ニーマン・ピック病、C型 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | 異染性白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | 脳腱黄色腫症 | ムコ多糖症ⅣA | GM1 ガングリオシドーシス | ムコ多糖症VII | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | セロイド リポフスチン症、神経細胞、2 | ムコ多糖症Ⅲ-Bアメリカ
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McGill University Health Centre/Research Institute...完了
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xCures募集筋萎縮性側索硬化症 | アミロイドーシス | 重症筋無力症 | 嚢胞性線維症 | かま状赤血球症 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | ハンチントン病 | 希少疾患 | ベータサラセミア | エーラス・ダンロス症候群 | ゴーシェ病 | ポンペ病 | アルファサラセミア | GM1 ガングリオシドーシス | 若年性アルツハイマー病 | トランスサイレチン アミロイド心筋症 | クロイツフェルト・ヤコブ病アメリカ
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PATH完了麻疹抗体セロコンバージョン | 風疹抗体セロコンバージョン | ロタウイルスの幾何平均力価 (GMT) | ロタウイルス免疫グロブリンA（IgA）血清陽性バングラデシュ
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National Cancer Institute (NCI)完了未治療の成人急性骨髄性白血病 | 成人急性前骨髄球性白血病（M3） | 小児急性前骨髄球性白血病（M3） | T(15;17)(q22;q12)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 未治療の小児急性骨髄性白血病およびその他の骨髄性悪性腫瘍アメリカ
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Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.まだ募集していません乳がん患者におけるアルブミン-パクリタキセル療法による末梢神経障害の予防におけるGM1の有効性を評価する
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Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)完了成人急性前骨髄球性白血病（M3） | 小児急性前骨髄球性白血病（M3） | T(15;17)(q22;q12)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄性白血病アメリカ
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった発作 | 精神遅滞 | 肝脾腫 | 異骨症マルチプレックスエジプト, ドイツ, インド, スリランカ
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...完了PGM3欠損症 | 好酸球性および/またはアトピー性皮膚炎 | OSMR欠損症 | 原発性限局性皮膚アミロイドーシス | 遺伝性アルファトリプタセミアアメリカ
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Chongbo ZhaoGracell Biotechnologies (Shanghai) Co., Ltd.まだ募集していません
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus Foundation募集ムコ多糖症Ⅱ型 | 脳疾患、代謝、先天性 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 白質ジストロフィー、異染性 | 白質ジストロフィー、球状細胞 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | ニーマンピック病 | サンフィリッポ ムコ多糖症アメリカ
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.募集
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.募集全身性重症筋無力症 | gMGアメリカ, スペイン, イタリア, フランス, オランダ, スイス, セルビア, 日本