GTP シクロヒドロラーゼ I 欠損症の臨床試験
合計140件
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University of Seville募集
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Catalyst Biosciences終了しました
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc完了カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼ (CPT I または CPT II) 欠損症 | 超長鎖アシルCoAデヒドロゲナーゼ(VLCAD)欠損症 | 長鎖 3-ヒドロキシ-アシル-CoA デヒドロゲナーゼ (LCHAD) 欠損症 | 三機能性タンパク質 (TFP) 欠乏症 | カルニチン-アシルカルニチン トランスロカーゼ (CACT) 欠乏症アメリカ, イギリス
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West Kazakhstan Medical University募集オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ビオチニダーゼ欠損症 | シトルリン血症 | グルタル酸血症Ⅱ型 | アルギニノコハク酸尿症 | メープルシロップ尿症 | 原発性カルニチン欠乏症 | ホモシスチン尿症 | カルニチン パルミトイルトランスフェラーゼ II 欠損症 | アルギナーゼ欠損症 | 超長鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | 長鎖 3-ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | N-アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症 | 中鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | チロシン血症 | イソ吉草酸血症 | カルニチン-アシルカルニチン トランスロカーゼ欠損症 | グルタル酸血症I型 | プロピオン酸/メチルマロン酸血症 | カルバモイルリン酸シンテターゼ I 欠損症 | 非ケトン性高グリシン血... およびその他の条件カザフスタン
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Prometic Biotherapeutics, Inc.完了
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... と他の協力者招待による登録原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件アメリカ
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Cytonet GmbH & Co. KG完了
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Rocket Pharmaceuticals Inc.California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)完了
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Rocket Pharmaceuticals Inc.引きこもった
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Pharvaris Netherlands B.V.募集遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫I型 | 遺伝性血管性浮腫 II型 | 遺伝性血管性浮腫I型およびII型 | 遺伝性血管浮腫発作 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症を伴う遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫 - タイプ 1 | 遺伝性血管性浮腫 - タイプ 2 | C1エステラーゼ阻害剤[C1-INH]欠乏症 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症 | C1エステラーゼ阻害剤、欠乏症 | C1阻害剤欠乏症アメリカ
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Pharvaris Netherlands B.V.積極的、募集していない遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫I型 | 遺伝性血管性浮腫 II型 | 遺伝性血管性浮腫I型およびII型 | 遺伝性血管浮腫発作 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症を伴う遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫 - タイプ 1 | 遺伝性血管性浮腫 - タイプ 2 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症 | C1阻害剤欠乏症アメリカ, ポーランド, ドイツ, オーストリア, ブルガリア, カナダ, アイルランド, イタリア, イギリス
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School of Medicine... と他の協力者完了メチルマロン酸血症 | カルバモイルリン酸合成酵素 I 欠乏症 | プロピオン酸血症、I型および/またはII型 | オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ欠損症アメリカ
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Pharvaris Netherlands B.V.募集遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫I型 | 遺伝性血管性浮腫 II型 | 遺伝性血管性浮腫I型およびII型 | 遺伝性血管浮腫発作 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症を伴う遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫 - タイプ 1 | 遺伝性血管性浮腫 - タイプ 2 | C1エステラーゼ阻害剤[C1-INH]欠乏症 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症 | C1エステラーゼ阻害剤、欠乏症 | C1阻害剤欠乏症アメリカ, ブルガリア, チェコ, ハンガリー, スペイン, フランス, ドイツ, ポーランド, カナダ, イスラエル
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CENTOGENE GmbH Rostock完了遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫I型 | 遺伝性血管性浮腫 II型 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症 | はえ | 血管浮腫 | C4欠乏症 | 遺伝性血管性浮腫 III型七面鳥, アルメニア, グルジア, インド, ペルー, ポーランド, ルーマニア
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Pharvaris Netherlands B.V.完了遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫I型 | 遺伝性血管性浮腫 II型 | 遺伝性血管性浮腫I型およびII型 | 遺伝性血管浮腫発作 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症を伴う遺伝性血管性浮腫 | 遺伝性血管性浮腫 - タイプ 1 | 遺伝性血管性浮腫 - タイプ 2 | C1エステラーゼ阻害剤欠損症 | C1阻害剤欠乏症ブルガリア, アメリカ, スペイン, イスラエル, ドイツ, カナダ, チェコ, フランス, ハンガリー, イタリア, オランダ, ポーランド, イギリス
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Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial Company完了
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Amsterdam Molecular TherapeuticsInternational Antiviral Therapy Evaluation Centerわからない
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Baylor College of MedicineChildren's National Research Institute募集オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | 尿素サイクル異常症 | カルバミルリン酸合成酵素欠損症 | アルギニノコハク酸尿症 | 高アルギニン血症 | シトルリン血症 1 | ARGI欠損症 | ASL欠損症 | ASS欠損症 | NAGS欠損症アメリカ
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KalVista Pharmaceuticals, Ltd.終了しました血管性浮腫、遺伝性、タイプ I および IIアメリカ, チェコ, ドイツ, ハンガリー, イタリア, 北マケドニア, イギリス, オーストラリア, ブルガリア, カナダ, フランス, ニュージーランド, プエルトリコ
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HAE Global Registry Foundation募集
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KalVista Pharmaceuticals, Ltd.完了遺伝性血管性浮腫アメリカ, オーストリア, チェコ, ドイツ, ハンガリー, イタリア, オランダ, 北マケドニア, ポーランド, イギリス
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University Hospital Center of MartiniqueLaboratoire Cerba完了
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MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.完了HTLV-I感染症 | HTLV-II感染症 | ヒト T リンパ球向性ウイルス 1 | ヒト T リンパ向性ウイルス 2 | HTLV I 関連 T 細胞性白血病 リンパ腫 | HTLV I 関連ミエロパシーアメリカ
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MP Biomedicals, LLCVital Systems Inc.わからないHTLV-I感染症 | HTLV-II感染症 | ヒト T リンパ球向性ウイルス 1 | ヒト T リンパ向性ウイルス 2 | HTLV I 関連 T 細胞性白血病 リンパ腫 | HTLV I 関連ミエロパシーアメリカ
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Inozyme PharmaGACI Globalまだ募集していませんATP結合カセットサブファミリーCメンバー6欠損症 | エクトヌクレオチド ピロホスファターゼ/ホスホジエステラーゼ 1 欠損症
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MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.完了HTLV-I感染症 | HTLV-II感染症 | ヒト T リンパ球向性ウイルス 1 | ヒト T リンパ向性ウイルス 2 | HTLV I 関連 T 細胞性白血病 リンパ腫 | HTLV I 関連ミエロパシーアメリカ
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Aeglea Biotherapeutics完了
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UniQure Biopharma B.V.Chiesi Farmaceutici S.p.A.引きこもった
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)終了しましたシトルリン血症 | アルギニノコハク酸尿症 | 高アルギニン血症 | オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ欠損症 | カルバモイルリン酸合成酵素 I 欠損症 | N-アセチルグルタミン酸合成酵素欠損症アメリカ
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Université de SherbrookeInstitut de Recherches Cliniques de Montreal募集
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University of Catanzaroわからないアンドロゲン受容体異常 | Insulin-Like Growth Factor I Deficiency | Insulin Receptor, Defect inイタリア
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了
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Genzyme, a Sanofi Company完了セレブロシドリピドーシス症候群 | グルコシルセラミド β-グルコシダーゼ欠乏症 | ゴーシェ病Ⅰ型 | クルコセレブロシダーゼ欠損症 | ゴーシェ病、非神経障害型アメリカ
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Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial Companyわからない
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Catabasis Pharmaceuticals完了高トリグリセリド血症 | 高リポ蛋白血症I型 | 家族性リポタンパク質リパーゼ欠損症 | カイロミクロン血症、家族性カナダ
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Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbH完了
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University of Alabama at BirminghamNational Institutes of Health (NIH); Mereo BioPharma完了肺気腫またはCOPD | アルファ-1 アンチトリプシン欠乏症 (AATD) | Pi*ZZ、Pi*SZ、Pi*Null、F または I 変異を含む低または機能障害 AAT に関連することが知られている別のまれな表現型/遺伝子型アメリカ
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Inozyme Pharmaまだ募集していません乳児期の全身性動脈石灰化 | 常染色体劣性低リン血症性くる病 | エクトヌクレオチドピロホスファターゼ/ホスホジエステラーゼ1欠損症 | ATP結合カセットサブファミリーCメンバー6欠損症
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National Institute of Neurological Disorders and...完了
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NYU Langone HealthDyax Corp.引きこもった
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CSL Behring完了遺伝性血管性浮腫I型およびII型アメリカ, スペイン, ドイツ, オーストラリア, カナダ, チェコ, ハンガリー, イスラエル, イタリア, ルーマニア, イギリス