ガングリオシドーシス、GM1の臨床試験
合計138件
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者終了しました
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.完了GM2 ガングリオシドーシス | GM1 ガングリオシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | ゴーシェ病2型 | AB型ガングリオシドーシスGM2アメリカ, スペイン, ドイツ, イタリア, ベルギー, ブラジル, フランス, ポルトガル, スイス, イギリス
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Azafaros A.G.積極的、募集していないGM1 ガングリオシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ, ブラジル, フランス, ドイツ, イタリア, イギリス
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者募集
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SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)募集ガングリオシドーシス | ガラクトシアリドーシス | シアリドーシス | GM1 ガングリオシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | モルキオ B 病 | Gm2-ガングリオシドーシス、バリアント B1 | GM2アクティベーター欠損症ドイツ
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene Therapies募集ガングリオシドーシス | リソソーム病 | GM1アメリカ
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Passage Bio, Inc.積極的、募集していないGM1 ガングリオシドーシス | GM1ガングリオシドーシス、I型 | GM1 ガングリオシドーシス、タイプ 2 | Β-ガラクトシダーゼ-1 (GLB1) 欠損症アメリカ, カナダ, イギリス, 七面鳥, ブラジル
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University of British ColumbiaMedical University of Graz; Hospital de Clinicas de Porto Alegreわからない
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University of PennsylvaniaPassage Bio, Inc.募集
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The Hospital for Sick ChildrenActelion完了
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNet積極的、募集していない
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Children's National Research InstituteActelion完了サンドホフ病 | GM2ガングリオシドーシス | テイ・サックスアメリカ
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IntraBio Inc完了GM2 ガングリオシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ, ドイツ, スペイン, イギリス
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Tehran University of Medical SciencesMashhad University of Medical Sciences; Kashan University of Medical Sciences募集
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The Hospital for Sick Children完了
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University of Pittsburgh募集リソソーム蓄積症 | 白質ジストロフィー | ニーマン・ピック病 | バテン病 | ゴーシェ病 | クラッベ病 | アルファマンノシドーシス | 大理石骨病 | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | GM1 ガングリオシドーシス | MPSⅠ | MPSⅡ | 白質消失病 | 多発性スルファターゼ欠損症 | S-アデノシルホモシステイン加水分解酵素欠損症 | プリンヌクレオシドホスホリラーゼ欠損症 | MLD | モルキオ病 | MPS IV | ALD | MPSⅢ | GM3 ガングリオシドーシス | PKAN | NP欠乏症 | ガンアメリカ
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Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland Medical Center引きこもった
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | サンフィリッポ症候群 | GM1 ガングリオシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | I細胞病アメリカ
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Azafaros A.G.積極的、募集していないニーマン・ピック病、C型 | GM2 ガングリオシドーシスブラジル
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ニーマン・ピック病 | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | GM1 ガングリオシドーシス | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | テイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ
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Sun Yat-sen University募集
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Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, Worcester積極的、募集していない
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Genzyme, a Sanofi Company積極的、募集していないテイ・サックス病 | サンドホフ病アメリカ, アルゼンチン, チェコ, ポルトガル, ロシア連邦, 七面鳥, イギリス, ブラジル, フランス, ドイツ, イタリア, 日本, スペイン
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Takeda と他の協力者招待による登録ムコ多糖症Ⅱ型 | ファブリー病 | ニーマン・ピック病、C型 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | 異染性白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | 脳腱黄色腫症 | ムコ多糖症ⅣA | GM1 ガングリオシドーシス | ムコ多糖症VII | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | セロイド リポフスチン症、神経細胞、2 | ムコ多糖症Ⅲ-Bアメリカ
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... と他の協力者完了
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University Hospital, ToursInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France完了
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Eva Morava-Koziczまだ募集していません
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National Center for Research Resources (NCRR)Icahn School of Medicine at Mount Sinai完了
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Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.まだ募集していません乳がん患者におけるアルブミン-パクリタキセル療法による末梢神経障害の予防におけるGM1の有効性を評価する
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McGill University Health Centre/Research Institute...完了
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Avidity Biosciences, Inc.完了筋緊張性ジストロフィー | 筋強直性障害 | 筋強直性ジストロフィー1型(DM1) | 筋緊張性ジストロフィー 1 | 筋緊張性筋ジストロフィー | DM1 | ジストロフィー筋強直性 | シュタイナート病アメリカ
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National Cancer Institute (NCI)積極的、募集していない転移性消化器神経内分泌腫瘍 G1 | 転移性カルチノイド腫瘍 | 再発性消化器神経内分泌腫瘍 G1 | 局所消化器系神経内分泌腫瘍 G1 | 中腸神経内分泌腫瘍 G1 | 前腸神経内分泌腫瘍 | 後腸神経内分泌腫瘍 | 神経内分泌腫瘍 G2カナダ, アメリカ
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National Cancer Institute (NCI)積極的、募集していないカルチノイド腫瘍 | 神経内分泌腫瘍 | 結腸直腸神経内分泌腫瘍 G1 | 胃神経内分泌腫瘍 G1 | 神経内分泌腫瘍 G2アメリカ
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PATH完了麻疹抗体セロコンバージョン | 風疹抗体セロコンバージョン | ロタウイルスの幾何平均力価 (GMT) | ロタウイルス免疫グロブリンA(IgA)血清陽性バングラデシュ
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった発作 | 精神遅滞 | 肝脾腫 | 異骨症マルチプレックスエジプト, ドイツ, インド, スリランカ
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University of OsloOslo University Hospital; Vikersund Rehabilitation Center募集
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Expansion Therapeutics, Inc.完了
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated募集
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Dyne Therapeutics募集筋強直性ジストロフィー1型(DM1)イギリス, フランス, オランダ, イタリア, ドイツ, ニュージーランド
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Avidity Biosciences, Inc.積極的、募集していない神経系疾患 | 遺伝性疾患、先天性疾患 | 筋骨格疾患 | 筋肉の病気 | 神経筋疾患 | 神経変性疾患 | 筋ジストロフィー | 筋疾患、萎縮 | 遺伝性変性疾患、神経系 | 筋緊張性ジストロフィー | 筋強直性障害 | 筋緊張性ジストロフィー 1 | DM1アメリカ
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IRCCS San Camillo, Venezia, Italy完了筋強直性ジストロフィー1型(DM1)