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낫적혈구병 어린이의 비타민 D 연구

2023년 3월 21일 업데이트: Gary M Brittenham, MD

낫적혈구병 어린이의 호흡기 합병증 예방을 위한 비타민 D 요법의 파일럿 연구

이 파일럿 연구의 목적은 월 100,000 IU의 경구 비타민 D3 보충이 혈청 25-하이드록시비타민 D(혈액에서 측정되는 비타민 D의 형태)를 충분한 수준(30 ng/mL)으로 높이는 데 안전하고 효과적인지 여부에 대한 질문에 답하는 것입니다. 그러나 낫적혈구병이 있는 어린이의 독성 임계값(150ng/mL)보다 훨씬 낮습니다. 겸상 적혈구 질환 환자의 호흡기 합병증 감소에 비타민 D가 미치는 영향을 확인하기 위해 대규모 임상 시험을 수행하기 전에 이 연구에서 얻은 정보가 중요합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

낫적혈구병은 약 89,000명의 미국인에게 영향을 미치는 유전적 적혈구 장애로, 주로 아프리카 혈통의 사람들입니다. 낫적혈구병의 이환율과 사망의 주요 원인은 호흡기 합병증, 특히 "급성 흉부 증후군"이라고 하는 겸상적혈구병 특유의 생명을 위협하는 폐질환입니다. 전염성 방아쇠와 전염증성 상태는 겸상 질환에서 호흡기 문제의 중요한 메커니즘인 것으로 보입니다. 비타민 D가 호흡기에서 항균 및 항염증 기능을 가지고 있다는 새로운 증거와 겸상적혈구 어린이의 광범위한 비타민 D 부족에 대한 인식은 겸상적혈구 질환에서 비타민 D 보충에 대한 설득력 있는 새로운 근거를 제공합니다.

이것은 낫적혈구병이 있는 소아 및 청소년에게 6개월 동안 매월 투여되는 경구용 비타민 D3 100,000 IU의 효능과 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 단일군 연구입니다. 3-20세의 낫적혈구병을 앓고 있는 12명의 소아 환자를 모집합니다. 주요 결과 측정(효능 및 안전성)은 혈청 25-하이드록시비타민 D 농도입니다. 다른 안전 조치에는 혈청 칼슘과 요중 칼슘 및 크레아티닌이 포함됩니다. 혈청 25-하이드록시비타민 D, 혈청 화학, 요중 칼슘 및 크레아티닌의 연속 측정은 기준선 진입 시, 비타민 D3로 치료하는 동안 6개월 동안 매월, 그리고 연구 종료 시 수행됩니다. 뼈 회전율, 면역 기능 및 염증의 마커를 포함하여 계획된 2상 임상 시험과 관련된 다른 측정도 기준선, 중간점 및 종료 시점에서 얻을 것입니다. 피험자 모집 및 등록은 3개월, 연구 평가는 7개월(선별 1개월 및 치료 6개월), 나머지 2개월은 데이터 수집 및 분석에 할애할 예정입니다.

연구 절차

선별검사: 부모나 법적 보호자(및 해당되는 경우 동의) 또는 환자의 서면 동의서에 서명한 후 적격 참가자는 표준화된 병력 및 신체 검사를 포함한 선별 검사를 받게 됩니다.

혈청 25-하이드록시비타민 D, 혈청 화학물질, 소변 칼슘 및 크레아티닌을 포함한 기본 선별 측정을 위해 정맥혈 샘플을 채취합니다. 제외 기준이 없는 적격 참가자는 1개월 이내에 파일럿 연구에 등록하기 위해 돌아올 것입니다.

개입: 참가자는 임상 연구 간호사의 직접적인 관찰하에 경구용 비타민 D3 100,000 IU를 매월 투여받게 됩니다. 부작용의 증상 및 징후를 포착하기 위해 병력 및 검사를 수행할 것입니다. 비타민 D 및 칼슘 식이 섭취 및 호흡기 증상에 대한 데이터를 수집하기 위한 설문지가 관리됩니다. 연구 평가를 위한 정맥혈 및 소변 샘플(혈청 25-하이드록시비타민 D, 혈청 알부민, 칼슘 및 인산염, 소변 칼슘 및 크레아티닌)은 연구 약물 투여 전에 매 방문 시 수집됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

4

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 겸상적혈구병 환자
  • 3~20세
  • 겸상 적혈구 질환이 있는 임산부는 자격이 있습니다.

제외 기준:

  • 정보에 입각한 동의 또는 승인 없음
  • 임상 시험의 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우
  • 다른 임상시험 참여
  • 고칼슘혈증의 병력 또는 원발성 부갑상선기능항진증, 악성종양, 가족성 저칼슘뇨성 고칼슘혈증, 윌리엄 증후군 및 기타 드문 원인과 같은 고칼슘혈증과 관련된 의학적 상태의 진단
  • 티아지드계 이뇨제 또는 탄산리튬을 사용한 요법
  • 알려진 신장 또는 간 질환
  • 알려진 흡수 장애 증후군 및 염증성 장 질환
  • 흡입 스테로이드를 제외한 코르티코 스테로이드의 만성 사용
  • 현재 사용 중인 항경련제(페니토인, 페노바르비탈, 카르바마제핀)
  • 비타민 D 및 칼슘 보충제의 현재 섭취량
  • 지난 3개월 이내에 하이드록시우레아 또는 철 킬레이트 요법의 시작
  • 혈청 25하이드록시비타민 D >60ng/mL

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 단일 암
의약품: 비타민 D3
낫적혈구병을 앓고 있는 소아·청소년에게 경구용 비타민 D3 100,000 IU를 6개월간 매월 투여
다른 이름들:
  • 비타민 D

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈청 25-하이드록시비타민 D 농도
기간: 최대 6개월
혈청 25-하이드록시비타민 D 수치는 6개월에 측정되었습니다.
최대 6개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Gary M Brittenham, MD

수사관

  • 수석 연구원: Margaret T Lee, MD, Columbia University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2011년 6월 1일

연구 완료 (실제)

2011년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 1월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 1월 12일

처음 게시됨 (추정)

2011년 1월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 4월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 3월 21일

마지막으로 확인됨

2018년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AAAF2598

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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