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X-연관 저인산혈증 질환 모니터링 프로그램

2024년 3월 7일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

X-연관 저인산혈증 질환 모니터링 프로그램(XLH-DMP)

이 관찰 연구의 목적은 XLH 질병의 발현 및 진행을 특성화하고 부로수맙의 장기 효과 및 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

개입 / 치료

상세 설명

XLH-DMP는 XLH 질병 발현 및 진행을 특성화하고, 부로수맙의 장기 안전성 및 효과를 평가하고, 전향적으로 조사하도록 설계된 모든 치료를 받거나 받지 않는 피험자를 위한 글로벌, 전향적, 다기관, 종적, 장기 결과 프로그램입니다. 대표 모집단에서 바이오마커(들), 임상 평가 및 환자/간병인이 보고한 결과 측정 전반에 걸쳐 시간 경과에 따른 종적 변화. XLH-DMP는 부로수맙을 복용하는 환자와 부로수맙을 복용하지 않는 환자의 인구통계학적, 생화학적, 생리학적, 질병 중증도 및 진행 데이터를 수집합니다. 이 DMP에서 환자는 승인된 처방 사용을 통해서만 부로수맙에 접근할 수 있습니다. 후원사는 DMP의 일부로 어떠한 치료도 제공하지 않습니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

780

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202-5167
        • Indiana University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Karp Family Research Laboratories
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37212
        • Vanderbilt University - Department of Medicine
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University - Department of Pediatrics
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • University of Texas, Health Science Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792
        • American Family Children's Hospital
      • Curitiba, 브라질, 80030-110
        • Ceti - Centro de Estudos Em Terapias Inovadoras
      • São Paulo, 브라질, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
    • Campina Grande - PB
      • São José, Campina Grande - PB, 브라질, 58400-398
        • Hospital Universitário Alcides Carneiro (HUAC)
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, 브라질, 05437-000
        • Instituto de Medicina Avancada (IMA Brasil)
      • Buenos Aires, 아르헨티나, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
      • Córdoba, 아르헨티나
        • Hospital Privado Universitario de Córdoba
    • Ciudad Autónoma De Buenos Aires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma De Buenos Aires, 아르헨티나, C1270AAN
        • Hospital General de Niños Pedro de Elizalde
    • Metropolitana
      • Santiago, Metropolitana, 칠레
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Ottawa, 캐나다, K1H 5B2
        • Children's Hospital Eastern Ontario Research Institute
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, 캐나다, ON L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H4A 0A9
        • Shiner's Hospital for Children - Canada
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, 콜롬비아
        • Hospital Universitario de San Vicente Fundación
    • Cundinamarca
      • Bogotá, Cundinamarca, 콜롬비아
        • Hospital Infantil Universitario de San José

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

XLH가 있는 약 800명의 적격 성인 및 소아 환자가 전 세계적으로 등록되며 최소 200명의 소아 환자가 등록됩니다. 환자는 XLH 치료 방법에 관계없이 XLH-DMP에 들어갈 수 있습니다. 처방을 통해 크리스비타(부로수맙) 환자는 XLH DMP에 등록하기 전이나 후에 치료 표준에 따라 크리스비타 복용을 시작할 수 있습니다.

설명

포함 기준:

  • 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력이 있거나, 18세(또는 지역에 따라 16세) 미만인 환자의 경우 동의(필요한 경우)를 제공하고 법적 권한을 가진 대리인의 동의를 제공합니다. 연구와 관련된 모든 절차에 앞서 연구에 대해 설명했습니다.
  • 가족력에 근거한 XLH의 임상 진단, 또는 확인된 PHEX 돌연변이, 또는 XLH와 일치하는 생화학적 프로필.
  • 연구 방문 일정 및 연구 절차를 준수할 의지와 능력.

제외 기준:

  • Ultragenyx가 후원하는 임상 시험에 동시 등록하는 것은 허용되지 않습니다.
  • 심각한 의학적 또는 정신과적 동반이환.
  • 기대 수명이 1년 미만입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
이전 Burosumab 임상 시험 참가자
부로수맙 임상시험에 참여하고 의사의 처방을 통해 부로수맙을 계속 받는 환자.
모든 치료에 대한 액세스는 이 DMP의 일부가 아닌 승인된 상업적 사용을 통해 이루어집니다.
이전 Burosumab 임상 시험에서 나온 것이 아님
환자는 XLH에 대한 다른 치료를 받을 수 있으며 의사의 처방에 따라 언제든지 부로수맙 치료를 시작할 수 있습니다.
모든 치료에 대한 액세스는 이 DMP의 일부가 아닌 승인된 상업적 사용을 통해 이루어집니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Burosumab의 장기 안전성
기간: 10 년
전반적인 신장 건강, 신석회증 및 척추 협착증의 존재 및/또는 진행, 임신 결과를 포함하여 성인 및 소아 XLH 환자에서 부로수맙 치료의 장기 안전성을 평가합니다.
10 년
Burosumab의 장기 효과
기간: 10 년
골격 건강, 경직, 이동성 및 신체 기능을 포함하여 XLH의 주요 증상에 대한 부로수맙 치료의 장기적 효과를 평가합니다.
10 년
XLH 질병의 임상 과정
기간: 10 년
치료를 받지 않은 XLH 환자와 치료를 받은 환자 모두에서 시간 경과에 따른 XLH의 임상적, 방사선학적, 생화학적 징후 및 진행을 설명합니다.
10 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 연구 책임자: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 7월 16일

기본 완료 (추정된)

2032년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2032년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 8월 28일

처음 게시됨 (실제)

2018년 8월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 7일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

X-연관 저인산혈증에 대한 임상 시험

개입 없음에 대한 임상 시험

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