망막 및 맥락막 혈관신생 질환을 치료하기 위한 VEGFA 표적 유전자 요법
2025년 5월 14일 업데이트: Shanghai BDgene Co., Ltd.
난치성 망막 및 맥락막 신생혈관 질환 치료를 위한 VEGFA 표적 유전자 치료의 안전성 및 효능 연구
항-VEGF 요법에 반응하지만 신생혈관 연령 관련 황반 변성(nAMD), 당뇨병성 황반 부종(DME) 및 망막 정맥 폐색-황반 부종(RVO-ME)을 포함하는 난치성 망막 및 맥락막 신생혈관 질환이 있는 환자.
연구 개요
상세 설명
맥락막 및 망막 혈관신생 질환은 맥락막 또는 망막 혈관신생을 특징으로 하는 질환군이다.
이러한 질병은 종종 황반 부위와 관련이 있으며 이는 상당한 시력 손실을 초래할 수 있습니다.
이 연구에서 IDLV 벡터는 VEGFA 항체 유전자를 운반하도록 조작되었습니다.
이 유전자는 RPE 세포에 전달되어 다양한 형태의 신생혈관성 황반 변성으로 진행된 개인의 안구 후안부에서 VEGFA 활성을 중화시키는 VEGFA 항체를 발현합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, 중국, 200032
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 50세 이상의 nAMD 환자; 또는 ≥18세의 당뇨병성 황반부종(DME) 환자; 또는 ≥18세에 망막 정맥 폐색(RVO-ME) 후 황반 부종이 있는 환자.
- 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구(ETDRS) 최고 교정 시력 ≤63 및 문자 점수 ≥19 해당 Snellen 시력 ≤20/63 및 ≥20/400).
- OCT는 중심와에 망막내액 또는 망막하액의 존재를 확인합니다.
- 과거에 항-VEGF 요법을 받았고 항-VEGF 요법에 반응한 적이 있습니다.
- 난치성 조건의 경우: 질병 상태로 인해 반복적인 항-VEGF 치료가 필요합니다. 치료가 중단되면 질병 상태가 재발합니다(OCT 검사에서 황반의 망막하/내부 삼출액 증가가 나타남).
- 양쪽 눈이 모두 고통받는 환자의 경우 상태가 더 심한 환자를 등록하십시오.
- 일반 혈액 검사, 간 및 신장 기능, 환자의 응고 지수는 정상: AST/ALT < 2.5 × ULN; 결핵 < 1.5 × ULN; PT < 1.5 × ULN; Hb > 10g/dL(남성) 및 > 9g/dL(여성); PLT > 100 × 10^3/µL; eGFR > 30mL/분/1.73 m^2.
피험자는 자발적으로 연구에 참여하고, 정보에 입각한 동의서에 서명하고, 준수하고, 후속 조치에 협조합니다.
제외 기준:
- 다른 질환에 의해 유발된 맥락막 혈관신생 또는 황반 부종.
- 연구 안구의 시력 개선에 영향을 미치는 임의의 기타 요인, 예를 들어 섬유증, 위축 또는 황반의 중심와의 RPE 눈물.
- 연구 안구는 이미 망막 혈관신생, 견인 망막 박리 등과 같은 심각한 증식성 망막병증을 가지고 있습니다(DME 및 RVO-ME 환자에게만 해당).
- 연구 눈의 망막 박리 또는 진행성 녹내장.
- 연구 눈의 임플란트(안내 렌즈 제외).
- 등록 전 3개월 이내에 내부 눈 수술을 받았습니다.
- 연구 눈에 유리체 절제술 수술.
- 등록 전 6개월 이내에 유리체강내 글루코코르티코이드 또는 기타 임상 연구 약물(항-VEGF 요법 제외)을 투여받았음.
- 심근 경색, 뇌혈관 사고 또는 일과성 허혈 발작이 등록 전 6개월 이내에 발생했습니다.
- 최대 약물(수축기 혈압>180mmHg, 이완기 혈압>100mmHg)에서 잘 조절되지 않는 고혈압.
- 약물 치료 중 혈당 조절 불량(공복 혈당이 10.0 umol/L 이상).
- 출산을 원하는 여성 임신/모유 수유 여성 과거에 유전자 치료를 받은 적이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BD311 성인 싱글 그룹
맥락막위 주사로 투여한다.
제형: 주사액.
투여량: 500uL.
투여 빈도: 1회 주사.
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VEGFA 항체를 발현하는 통합 결핍 렌티바이러스 벡터(IDLV)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용
기간: 최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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VEGFA 표적 유전자 치료 약물 BD311(VEGFA 항체를 발현하는 IDLV) 투여와 관련된 AE 및 SAE 발생률을 관찰하고 기록합니다.
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최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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황반 망막내액(IRF)의 변화
기간: 최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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황반 망막내액(IRF)의 존재는 광간섭단층촬영(OCT)에 의해 결정될 것이다.
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최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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망막하액(SRF)의 변화
기간: 최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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망막하액(SRF)의 존재는 광간섭단층촬영(OCT)에 의해 결정될 것이다.
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최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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중앙 망막 두께(CRT)의 변화
기간: 최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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중앙 망막 두께는 OCT(Optical Coherence Tomography)로 측정합니다.
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최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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맥락막 혈관신생 영역의 변화
기간: 최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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Fluorescein angiography(FFA) 및 indocyanine green angiography(ICGA)를 사용하여 맥락막 혈관신생 영역을 평가합니다.
nAMD 환자에게만 해당됩니다.
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최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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플루오레세인 누출 면적의 변화
기간: 최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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FFA(Fluorescein angiography) 및 ICGA(indocyanine green angiography)를 사용하여 플루오레세인 누출 영역을 평가합니다.
nAMD 환자에게만 해당됩니다.
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최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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구조 치료 횟수
기간: 최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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질병으로 인해 유리체 항-VEGF 주사가 필요한 구조 치료.
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최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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시각적 개선 평가
기간: 최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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피험자는 최대 교정 시력(BCVA)에 대해 검사를 받게 됩니다.
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최대 12개월까지 주입 후 여러 시점에서.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Gezhi Xu, Dr, Eye & ENT Hospital of Fudan University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 11월 25일
기본 완료 (실제)
2024년 11월 30일
연구 완료 (추정된)
2025년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 9월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 28일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 14일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BD311
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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