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성인 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 환자에 대한 AOC 1001-CS1(MARINA) 연구의 확장 (MARINA-OLE)

2023년 7월 20일 업데이트: Avidity Biosciences, Inc.

성인 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 환자에게 정맥 주사로 투여된 AOC 1001의 장기 안전성, 내약성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2상 확장 연구

AOC 1001-CS2(MARINA-OLE)는 AOC 1001-CS1(MARINA) 연구의 2상 연장으로, 성인 근긴장성 이영양증 유형에 정맥 주사로 투여되는 AOC 1001 다회 용량의 안전성, 내약성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가합니다. 1(DM1) 환자

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 무작위, 위약 대조, First-In-Human Phase 1/2 AOC 1001-CS1(MARINA) 임상 연구에 등록한 참가자를 대상으로 AOC 1001의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 효능을 계속 평가할 것입니다. .

AOC 1001-CS1 참가자는 AOC 1001-CS1을 만족스럽게 완료한 경우 AOC 1001-CS2에 등록할 수 있습니다.

AOC 1001-CS2의 총 활성 치료 기간은 약 24개월입니다. 참가자가 적극적인 치료를 완료하면 9개월의 안전 추적 기간을 거치게 됩니다. 후원자는 향후 시점에서 활성 치료를 24개월 이상으로 연장할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

37

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32608
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43221
        • Ohio State University
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Virginia Commonwealth University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • AOC 1001-CS1(MARINA) 연구를 만족스럽게 준수하고 중대한 내약성 문제 없이 완료

주요 제외 기준:

  • 임신, 임신 의향 또는 적극적인 모유 수유
  • 피임 요구 사항을 계속 준수할 의지가 없거나 할 수 없음
  • 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 참가자가 연구에 부적합하거나 연구 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 모든 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AOC 1001
AOC 1001은 분기별로 관리됩니다. 43일째에 환자는 추가 용량을 받게 됩니다. 치료 할당은 AOC 1001-CS1에서 받은 치료를 기반으로 합니다. 참가자가 AOC 1001-CS1에서 43일차에 AOC 1001을 받지 못한 경우 참가자는 AOC 1001-CS2에서 43일차에 AOC 1001 치료를 받습니다.
의약품: AOC 1001
AOC 1001은 정맥(IV) 주입으로 투여됩니다.
실험적: AOC 1001(43일에 위약 포함)
AOC 1001은 분기별로 관리됩니다. 43일째에 환자는 추가 용량을 받게 됩니다. 치료 할당은 AOC 1001-CS1에서 받은 치료를 기반으로 합니다. 참가자가 AOC 1001-CS1에서 43일차에 AOC 1001을 받은 경우 참가자는 AOC 1001-CS2에서 43일차에 맹검 위약 치료를 받게 됩니다.
의약품: AOC 1001
AOC 1001은 정맥(IV) 주입으로 투여됩니다.
의약품: 위약
위약은 정맥내(IV) 주입에 의해 투여될 것이다.
다른 이름들:
  • 식염

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 관련 부작용(TEAE)의 수 및 심각도
기간: 연구 완료까지, 729일까지
연구 완료까지, 729일까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장 약동학(PK) 매개변수
기간: 연구 완료까지, 729일까지
최대 및 최저 혈장 농도
연구 완료까지, 729일까지
근육 조직의 AOC 1001 수준
기간: 183일까지
183일까지
DMPK mRNA 녹다운의 기준선으로부터의 변화 및 백분율 변화
기간: 183일까지
183일까지
Spliceopathy의 기준선에서 변화 및 백분율 변화
기간: 183일까지
183일까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Avidity Biosciences, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 8월 4일

기본 완료 (추정된)

2025년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 7월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 7월 27일

처음 게시됨 (실제)

2022년 7월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 7월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 7월 20일

마지막으로 확인됨

2023년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AOC 1001-CS2

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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