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HV 및 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 환자에서 ADX-038의 안전성, 내약성, PK 및 PD (PNH)

2023년 11월 15일 업데이트: ADARx Pharmaceuticals, Inc.

ADX-038의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하기 위한 PNH 환자의 공개 라벨 치료 후 건강한 지원자를 대상으로 한 1상, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 단일 상승 용량 연구

여기에 설명된 최초의 인간 1상 연구는 건강한 지원자(HV)와 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자 모두에서 ADX-038의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가할 것입니다.

연구 개요

상세 설명

이 프로토콜에 설명된 임상 연구는 ADX-038의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하는 1상 단일 센터 연구입니다.

이 연구는 두 부분으로 구성됩니다.

  1. 파트 A - 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 최대 5개 용량 코호트로 HV에서 단일 상승 용량(SAD).
  2. 파트 B - 파트 A에서 선택된 용량의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 참가자의 확장 코호트이며 공개 라벨이 될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

53

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주, 4006
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3000
        • 아직 모집하지 않음
        • Peter MacCallum Cancer Centre
        • 연락하다:
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • 아직 모집하지 않음
        • Royal Melbourne Hospital
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

설명

포함 기준

  1. 만 18~55세의 남녀 성인
  2. 18~32kg/m2 사이의 체질량 지수(BMI)
  3. 남성 또는 여성의 피임 사용은 임상 연구 참여자의 피임 방법에 관한 현지 규정과 일치해야 합니다.
  4. 정보에 입각한 동의를 제공하고 모든 연구 방문 및 절차를 준수할 의지와 능력
  5. 음성 소변 약물, 니코틴/담배 및 호흡 알코올 검사 결과
  6. 나이세리아 뇌수막염 예방접종
  7. 폐렴구균 예방접종
  8. 헤모필루스 인플루엔자 백신 접종 제외 기준
  9. 중요한 병력
  10. 활동성 악성 종양 및/또는 지난 5년 동안의 악성 병력
  11. 간 질환, 길버트 증후군 또는 비정상적인 간 기능 검사의 병력
  12. Cockcroft-Gault 공식을 사용한 예상 크레아티닌 청소율 <60mL/min
  13. 활성 감염 또는 급성 질환
  14. 수막구균 감염 또는 빈번한 호흡기, 비인두 또는 귀 감염의 병력
  15. 이전 또는 현재 결핵 감염의 병력.
  16. 사전 비장 절제술
  17. 3개월 이내 발생한 대수술 또는 중대한 외상
  18. 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 참가자를 포함하기에 부적합하게 만드는 기타 조건이 있는 경우
  19. 인간 면역결핍 바이러스 B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 바이러스에 대한 양성 혈청 검사
  20. 처방전, 백신, 보조제/비타민 또는 일반 의약품 사용
  21. 30일 이내 다른 연구 제품으로 치료
  22. 임상적으로 유의한 알레르기 반응이 알려진 경우
  23. 임의의 연구 약물 성분 또는 페니실린에 대해 알려진 과민성.
  24. 알코올의 역사 또는 존재
  25. 헌혈
  26. 임신
  27. 예를 들어 활동 중인 의료 직원과 같이 감염된 개인에게 노출될 위험이 더 높을 수 있습니다.

    기준(파트 B) 포함 기준

  28. 만 18~65세의 남녀 성인
  29. 유동 세포 계측법에 의한 PNH 혈액 세포의 기록된 클론 크기를 기반으로 PNH 진단이 확인되었습니다.
  30. 혈청 LDH 수치는 치료받지 않은 참가자의 ULN보다 최소 1.25배 높습니다.
  31. 간 기능 검사 값은 ULN의 2배 미만입니다.
  32. 평균 헤모글로빈(Hb) <12g/dL.
  33. 최소 3개월 이내의 적혈구 수혈 병력
  34. 스크리닝 시 체질량 지수(BMI)가 18~32kg/m2 사이입니다.
  35. 남성 또는 여성의 피임 사용은 임상 연구 참여자의 피임 방법에 관한 현지 규정과 일치해야 합니다.
  36. 정보에 입각한 동의를 제공하고 모든 연구 방문 및 절차를 준수할 의지와 능력
  37. 나이세리아 뇌수막염 예방접종
  38. 폐렴구균 예방접종
  39. 헤모필루스 인플루엔자 예방접종

    제외 기준

  40. 알려진 또는 의심되는 유전적 또는 후천적 보체 결핍
  41. 임상적으로 중요한 동맥 또는 정맥 혈전증의 병력
  42. 조혈모세포 이식의 역사
  43. 수막구균 감염의 병력
  44. 중요한 병력
  45. 활동성 악성 종양 및/또는 지난 5년 동안의 악성 병력
  46. 활성 바이러스, 박테리아, 기생충 또는 진균 감염 또는 급성 질환
  47. 혈청 양성 자가면역 결합 조직 질환의 모든 증거
  48. 활성 염증 상태의 모든 증거
  49. 이전 또는 현재 결핵 감염의 병력.
  50. 사전 비장 절제술
  51. 3개월 이내 발생한 대수술 또는 중대한 외상
  52. 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 참가자를 포함하기에 부적합하게 만드는 기타 조건이 있는 경우
  53. 부적절한 장기 기능
  54. 인간 면역결핍 바이러스 B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 바이러스에 대한 양성 혈청 검사
  55. 보체 억제제를 사용한 현재 치료에 등록한 후에도 계속할 의향이 있습니다.
  56. 백신 사용 또는 처방전 변경, 보충제/비타민 또는 일반 의약품
  57. 30일 이내에 다른 연구 제품 또는 생물학적 제제로 치료
  58. 30일 이내 헌혈
  59. 임신

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파트 A - HV에 투여된 활성 ADX-038
파트 A(SAD)의 각 코호트에 대해 8명의 참가자가 3:1 비율로 무작위 배정됩니다. 활성 참가자 6명(ADX-038): 대조군 참가자 2명(매칭 위약). 무작위 배정은 1일차에 진행됩니다. 처음에는 2명의 센티넬 참가자(활성 1명 및 위약 1명)가 무작위로 배정되어 투약됩니다. 센티넬 참가자는 안전을 위해 평가됩니다. 조사자의 평가 및 독립적인 의료 모니터는 무작위화 일정에 따라 나머지 6명의 참가자(활성 5명 및 위약 1명)의 무작위화 및 투여량을 결정할 것입니다.
siRNA 듀플렉스 올리고뉴클레오티드
다른 이름들:
  • siRNA
위약 비교기: 파트 A - HV에 위약 투여
파트 A(SAD)의 각 코호트에 대해 8명의 참가자가 3:1 비율로 무작위 배정됩니다. 활성 참가자 6명(ADX-038): 대조군 참가자 2명(매칭 위약). 무작위 배정은 1일차에 진행됩니다. 처음에는 2명의 센티넬 참가자(활성 1명 및 위약 1명)가 무작위로 배정되어 투약됩니다. 센티넬 참가자는 안전을 위해 평가됩니다. 조사자의 평가 및 독립적인 의료 모니터는 무작위화 일정에 따라 나머지 6명의 참가자(활성 5명 및 위약 1명)의 무작위화 및 투여량을 결정할 것입니다.
식염
다른 이름들:
  • 식염
실험적: PART B - PNH 참여자에게 투여되는 ADX-038
이는 HV의 SAD에서 안전성 검토 위원회가 결정한 선량 수준에서 시작됩니다. HAE 참가자의 치료는 오픈 라벨 연구입니다.
siRNA 듀플렉스 올리고뉴클레오티드
다른 이름들:
  • siRNA

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
건강한 자원봉사자의 안전
기간: 365일
유해 사례 및 심각한 유해 사례의 발생률, 관계 및 중증도에 따라 HV에서 ADX-038의 안전성 및 내약성을 평가하기 위함
365일
건강한 자원봉사자의 안전
기간: 365일
기준선 심전도(ECG) 매개변수(PR, QRS, QT 및 QTcF 간격)의 변화를 통해 HV에서 ADX-038의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해
365일
발작성 야간 혈색소뇨증의 안전성
기간: 365일
기준선 심전도(ECG) 매개변수(PR, QRS, QT 및 QTcF 간격)의 변화를 통해 HV에서 ADX-038의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해
365일
발작성 야간 혈색소뇨증의 안전성
기간: 365일
유해 사례 및 심각한 유해 사례의 발생률, 관계 및 중증도에 따라 HAE에서 ADX-038의 안전성 및 내약성을 평가하기 위함
365일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
건강한 지원자의 약동학
기간: 8일
관찰된 최대 농도(Cmax)를 측정하여 HV에서 ADX-038의 약동학 특성화
8일
발작성야간혈색소뇨증의 약동학
기간: 8일
관찰된 최대 농도(Cmax)를 측정하여 HV에서 ADX-038의 약동학 특성화
8일
건강한 지원자의 약동학
기간: 8일
Cmax까지의 시간(Tmax)을 측정하여 HV에서 ADX-038의 약동학 특성화
8일
발작성야간혈색소뇨증의 약동학
기간: 8일
Cmax까지의 시간(Tmax)을 측정하여 HV에서 ADX-038의 약동학 특성화
8일
건강한 지원자의 약동학
기간: 8일
0에서 최종 정량화 가능한 농도 시간(AUC0-마지막)까지 농도-시간 곡선 아래 면적을 측정하여 HV에서 ADX-038의 약동학을 특성화합니다.
8일
발작성야간혈색소뇨증의 약동학
기간: 8일
0에서 최종 정량화 가능한 농도 시간(AUC0-마지막)까지 농도-시간 곡선 아래 면적을 측정하여 HV에서 ADX-038의 약동학을 특성화합니다.
8일
건강한 지원자의 약동학
기간: 8일
0에서 무한대(AUC0-∞)까지 농도-시간 곡선 아래 면적을 측정하여 HV에서 ADX-038의 약동학을 특성화합니다.
8일
발작성야간혈색소뇨증의 약동학
기간: 8일
0에서 무한대(AUC0-∞)까지 농도-시간 곡선 아래 면적을 측정하여 HV에서 ADX-038의 약동학을 특성화합니다.
8일
건강한 지원자의 약동학
기간: 8일
겉보기 말단 반감기(t½)를 측정하여 HV에서 ADX-038의 약동학 특성화
8일
발작성야간혈색소뇨증의 약동학
기간: 8일
겉보기 말단 반감기(t½)를 측정하여 HV에서 ADX-038의 약동학 특성화
8일
건강한 지원자의 약동학
기간: 8일
말기 제거 속도 상수(λz)를 측정하는 HV에서 ADX-038의 약동학을 특성화하기 위해
8일
발작성야간혈색소뇨증의 약동학
기간: 8일
말기 제거 속도 상수(λz)를 측정하는 HV에서 ADX-038의 약동학을 특성화하기 위해
8일
건강한 지원자의 약동학
기간: 8일
총 겉보기 신체 청소율(CL/F)을 측정하는 HV에서 ADX-038의 약동학을 특성화하기 위해
8일
발작성야간혈색소뇨증의 약동학
기간: 8일
총 겉보기 신체 청소율(CL/F)을 측정하는 HV에서 ADX-038의 약동학을 특성화하기 위해
8일
건강한 지원자의 약동학
기간: 8일
겉보기 분포 용적(Vz/F)을 측정하는 HV에서 ADX-038의 약동학을 특성화하기 위해
8일
발작성야간혈색소뇨증의 약동학
기간: 8일
겉보기 분포 용적(Vz/F)을 측정하는 HV에서 ADX-038의 약동학을 특성화하기 위해
8일
건강한 지원자의 약력학
기간: 365일
보체 인자 B(CFB) 단백질에서 시간 경과에 따른 혈장 농도의 기본 변화
365일
발작성야간혈색소뇨증의 약력학
기간: 365일
보체 인자 B(CFB) 단백질에서 시간 경과에 따른 혈장 농도의 기본 변화
365일
건강한 지원자의 약력학
기간: 365일
분석 측정을 통한 보체 대체 경로 활동의 변화에서 시간 경과에 따른 혈장 농도의 기본 변화
365일
발작성야간혈색소뇨증의 약력학
기간: 365일
분석 측정을 통한 보체 대체 경로 활동의 변화에서 시간 경과에 따른 혈장 농도의 기본 변화
365일
발작성야간혈색소뇨증의 약력학
기간: 365일
젖산 탈수소효소의 베이스라인 대비 변화
365일
발작성야간혈색소뇨증의 약력학
기간: 365일
기준선에서 총 헤모글로빈의 변화
365일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 7월 3일

기본 완료 (추정된)

2024년 11월 30일

연구 완료 (추정된)

2025년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 5월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 5월 17일

처음 게시됨 (실제)

2023년 5월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2023년 11월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 11월 15일

마지막으로 확인됨

2023년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

위약에 대한 임상 시험

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