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GM3 합성 효소 결핍에 대한 임상 시험
총 9056 건
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DDC Clinic - Center for Special Needs Children알려지지 않은GM3 합성 효소 결핍
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 그리고 다른 협력자들종료됨
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SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)모병강글리오시드증 | 갈락토시알리도증 | 시알리드증 | GM1 강글리오시드증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | Morquio B 질병 | Gm2-강글리오시드증, 변형 B1 | GM2 활성제 결핍독일
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.완전한GM2 강글리오시드증 | GM1 강글리오시드증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | 고셔병, 제2형 | AB 변종 강글리오시드증 GM2미국, 스페인, 독일, 이탈리아, 벨기에, 브라질, 프랑스, 포르투갈, 스위스, 영국
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Azafaros A.G.모집하지 않고 적극적으로GM1 강글리오시드증 | 테이삭스병 | 샌드호프병미국, 브라질, 프랑스, 독일, 이탈리아, 영국
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 그리고 다른 협력자들모병
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Cytonet GmbH & Co. KG완전한오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 우레아 순환 장애 | 시트룰린혈증 | 카르바모일포스페이트 합성효소 I 결핍증독일
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Baylor College of MedicineChildren's National Research Institute모병오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 우레아 순환 장애 | 카르바밀 인산염 합성효소 결핍증 | 아르기니노숙신산뇨증 | 고아르기닌혈증 | 시트룰린혈증 1 | ARGI 결핍 | ASL 결핍 | ASS 결핍 | NAGS 결핍미국
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...종료됨
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)빼는우레아 순환 장애, 선천적 | 대사의 선천적 오류 | 프로피온산혈증 | 메틸말론산혈증 | 카르바밀 인산염 합성효소 결핍증
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)종료됨시트룰린혈증 | 아르기니노숙신산뇨증 | 고아르기닌혈증 | 오르니틴 카르바모일전이효소 결핍증 | Carbamoyl-Phosphate Synthase I 결핍증 | N-아세틸글루타메이트 합성효소 결핍증미국
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West Kazakhstan Medical University모병오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 바이오티니다제 결핍 | 시트룰린혈증 | 글루타르산혈증 II형 | 아르기니노숙신산뇨증 | 메이플 시럽 소변 질환 | 원발성 카르니틴 결핍 | 호모시스틴뇨증 | 카르니틴 팔미토일트랜스퍼라제 II 결핍 | 아르기나제 결핍 | 초장쇄 Acyl-CoA 탈수소효소 결핍증 | 장쇄 3-히드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | N-아세틸글루타메이트 합성효소 결핍 | 중쇄 아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 티로신혈증 | 이소길초산혈증 | 카르니틴-아실카르니틴 트랜스로카제 결핍 | 글루타르산혈증 I형 | 프로피온산/메틸말론산혈증 | Carbamoyl Phosphate Synthetase... 그리고 다른 조건카자흐스탄
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Passage Bio, Inc.모집하지 않고 적극적으로GM1 강글리오시드증 | GM1 강글리오시드증, 유형 I | GM1 강글리오시드증, 유형 2 | 베타-갈락토시다아제-1(GLB1) 결핍미국, 캐나다, 영국, 칠면조, 브라질
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene Therapies모병강글리오시드증 | 리소좀 질환 | GM1미국
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School... 그리고 다른 협력자들완전한메틸말론산혈증 | Carbamoyl-Phosphate Synthase I 결핍증 | 프로피온산혈증, 유형 I 및/또는 유형 II | 오르니틴 카르바모일전이효소 결핍증미국
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Polaris Group완전한
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University Hospital, ToursInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France완전한
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The Hospital for Sick ChildrenActelion완전한
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNet모집하지 않고 적극적으로
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Moscow Regional Research and Clinical Institute...종료됨
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Nicholas Ah MewIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Boston Children's Hospital모병
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The First Hospital of Jilin UniversityNational Natural Science Foundation of China알려지지 않은
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Children's National Research InstituteActelion완전한
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University of British ColumbiaMedical University of Graz; Hospital de Clinicas de Porto Alegre알려지지 않은
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IntraBio Inc완전한
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University of PennsylvaniaPassage Bio, Inc.모병
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Heinrich-Heine University, Duesseldorf완전한
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...모집하지 않고 적극적으로
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The Hospital for Sick Children완전한
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Tehran University of Medical SciencesMashhad University of Medical Sciences; Kashan University of Medical Sciences모병
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University of East Anglia완전한
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Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland Medical...빼는
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 산필리포 증후군 | GM1 강글리오시드증 | 구형 세포 백질이영양증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | I 세포 질병미국
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PATH완전한홍역 항체 혈청변환 | 풍진 항체 혈청전환 | 로타바이러스 기하 평균 역가(GMT) | 로타바이러스 면역글로불린 A(IgA) 혈청양성방글라데시
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한니만픽병 | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | GM1 강글리오시드증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 테이삭스병 | 샌드호프병미국
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical Inc더 이상 사용할 수 없음바르트 증후군 | 미토콘드리아 삼중기능 단백질 결핍 | 초장쇄 acylCoA 탈수소효소(VLCAD) 결핍증 | 카르니틴 팔미토일전이효소 결핍(CPT1, CPT2) | 장쇄 하이드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 글리코겐 저장 장애 | 피루브산 카르복실라제 결핍증 | ACYL-CoA DEHYDROGENASE FAMILY, MEMBER 9, DEFICIENCY of미국
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National Cancer Institute (NCI)완전한치료받지 않은 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 전골수성 백혈병(M3) | 소아 급성 전골수성 백혈병(M3) | T(15;17)(q22;q12)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 치료되지 않은 소아기 급성 골수성 백혈병 및 기타 골수성 악성종양미국
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Azafaros A.G.모집하지 않고 적극적으로니만-픽병, C형 | GM2 강글리오시드증브라질
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Aeglea Biotherapeutics종료됨
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Travere Therapeutics, Inc.모병
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Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)완전한성인 급성 전골수성 백혈병(M3) | 소아 급성 전골수성 백혈병(M3) | T(15;17)(q22;q12)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 골수성 백혈병미국
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University of Jena알려지지 않은
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Heinrich-Heine University, Duesseldorf완전한
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Centre Hospitalier Régional de la CitadelleSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Universitaire de... 그리고 다른 협력자들모병선천성 부신 과형성 | 혈우병 A | 혈우병 B | 점액다당증 I | 뮤코다당증 II | 낭포성 섬유증 | 알파 1-항트립신 결핍증 | 겸상 적혈구 질환 | 판코니빈혈 | 만성 육아종증 | 윌슨병 | 심한 선천성 호중구 감소증 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 점액다당증 VI | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 비스코트-알드리치 증후군 | 프로피온산혈증 | 부신백질이영양증 | 글리코겐 축적병 | 이색성 백질이영양증 | 크리글러-나자르 증후군 | 갈락토스혈증 | 폼페병 | 슈와크만-다이아몬드 증후군 | 선천성 갑상선기능저하증 | 알파-지중해혈증 | 바이오티니다제 결핍 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 체디악-히가시 증후군 | 카테콜아민성 다형성 심실성 빈맥 | 시스틴증 | X연관 저인산혈증 그리고 다른 조건벨기에
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Rigshospitalet, Denmark알려지지 않은탄수화물 대사, 선천적 오류 | 대사, 선천적 오류 | 지질 대사, 선천적 오류 | 글리코겐 축적병 II형 | 글리코겐 축적병 V형 | VLCAD 결핍 | 글리코겐 축적병 III형 | 포스포글리세레이트 키나제 결핍 | 중성 지질 축적병 | 카르니틴 팔미토일 트랜스퍼라제 2 결핍 | 글리코겐 축적병 IV형 | 장쇄 3-하이드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 글리코게닌-1 결핍(글리코겐 저장 질병 XV형) | 중쇄 아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 다중 아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 카르니틴 수송체 결핍 | 근육 Phosphofructokinase 결핍 | 포스포글루코뮤타제 1 결핍 | Phosphoglycerate... 그리고 다른 조건덴마크