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GTP 사이클로하이드롤라제 I 결핍에 대한 임상 시험
총 140 건
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Catalyst Biosciences종료됨
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University of Seville모병
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc완전한카르니틴 팔미토일전이효소(CPT I 또는 CPT II) 결핍 | 초장쇄 아실-CoA 탈수소효소(VLCAD) 결핍증 | 장쇄 3-하이드록시-아실-CoA 탈수소효소(LCHAD) 결핍증 | 삼중기능 단백질(TFP) 결핍 | 카르니틴-아실카르니틴 트랜스로카제(CACT) 결핍증미국, 영국
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West Kazakhstan Medical University모병오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 바이오티니다제 결핍 | 시트룰린혈증 | 글루타르산혈증 II형 | 아르기니노숙신산뇨증 | 메이플 시럽 소변 질환 | 원발성 카르니틴 결핍 | 호모시스틴뇨증 | 카르니틴 팔미토일트랜스퍼라제 II 결핍 | 아르기나제 결핍 | 초장쇄 Acyl-CoA 탈수소효소 결핍증 | 장쇄 3-히드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | N-아세틸글루타메이트 합성효소 결핍 | 중쇄 아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 티로신혈증 | 이소길초산혈증 | 카르니틴-아실카르니틴 트랜스로카제 결핍 | 글루타르산혈증 I형 | 프로피온산/메틸말론산혈증 | Carbamoyl Phosphate Synthetase... 그리고 다른 조건카자흐스탄
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Prometic Biotherapeutics, Inc.완전한
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Cytonet GmbH & Co. KG완전한오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 우레아 순환 장애 | 시트룰린혈증 | 카르바모일포스페이트 합성효소 I 결핍증독일
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Rocket Pharmaceuticals Inc.California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)완전한
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Rocket Pharmaceuticals Inc.빼는
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile Diabetes Research Foundation 그리고 다른 협력자들초대로 등록원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건미국
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Pharvaris Netherlands B.V.모병유전성 혈관부종 | 유전성 혈관부종 I형 | 유전성 혈관부종 II형 | 유전성 혈관부종 유형 I 및 II | 유전성 혈관부종 발작 | C1 에스테라제 억제제 결핍을 동반한 유전성 혈관부종 | 유전성 혈관부종 - 제1형 | 유전성 혈관 부종 - 제2형 | C1 에스테라아제 억제제[C1-INH] 결핍증 | C1 에스테라제 억제제 결핍 | C1 에스테라제 억제제, 결핍 | C1 억제제 결핍미국
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Pharvaris Netherlands B.V.모집하지 않고 적극적으로유전성 혈관부종 | 유전성 혈관부종 I형 | 유전성 혈관부종 II형 | 유전성 혈관부종 유형 I 및 II | 유전성 혈관부종 발작 | C1 에스테라제 억제제 결핍을 동반한 유전성 혈관부종 | 유전성 혈관부종 - 제1형 | 유전성 혈관 부종 - 제2형 | C1 에스테라제 억제제 결핍 | C1 억제제 결핍미국, 폴란드, 독일, 오스트리아, 불가리아, 캐나다, 아일랜드, 이탈리아, 영국
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School... 그리고 다른 협력자들완전한메틸말론산혈증 | Carbamoyl-Phosphate Synthase I 결핍증 | 프로피온산혈증, 유형 I 및/또는 유형 II | 오르니틴 카르바모일전이효소 결핍증미국
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Pharvaris Netherlands B.V.모병유전성 혈관부종 | 유전성 혈관부종 I형 | 유전성 혈관부종 II형 | 유전성 혈관부종 유형 I 및 II | 유전성 혈관부종 발작 | C1 에스테라제 억제제 결핍을 동반한 유전성 혈관부종 | 유전성 혈관부종 - 제1형 | 유전성 혈관 부종 - 제2형 | C1 에스테라아제 억제제[C1-INH] 결핍증 | C1 에스테라제 억제제 결핍 | C1 에스테라제 억제제, 결핍 | C1 억제제 결핍미국, 불가리아, 체코, 헝가리, 스페인, 프랑스, 독일, 폴란드, 캐나다, 이스라엘
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Pharvaris Netherlands B.V.완전한유전성 혈관부종 | 유전성 혈관부종 I형 | 유전성 혈관부종 II형 | 유전성 혈관부종 유형 I 및 II | 유전성 혈관부종 발작 | C1 에스테라제 억제제 결핍을 동반한 유전성 혈관부종 | 유전성 혈관부종 - 제1형 | 유전성 혈관 부종 - 제2형 | C1 에스테라제 억제제 결핍 | C1 억제제 결핍불가리아, 미국, 스페인, 이스라엘, 독일, 캐나다, 체코, 프랑스, 헝가리, 이탈리아, 네덜란드, 폴란드, 영국
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CENTOGENE GmbH Rostock완전한유전성 혈관부종 | 유전성 혈관부종 I형 | 유전성 혈관부종 II형 | C1 에스테라제 억제제 결핍 | HAE | 혈관 부종 | C4 결핍 | 유전성 혈관부종 III형칠면조, 아르메니아, 그루지야, 인도, 페루, 폴란드, 루마니아
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Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial Company완전한
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Amsterdam Molecular TherapeuticsInternational Antiviral Therapy Evaluation Center알려지지 않은
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Baylor College of MedicineChildren's National Research Institute모병오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 우레아 순환 장애 | 카르바밀 인산염 합성효소 결핍증 | 아르기니노숙신산뇨증 | 고아르기닌혈증 | 시트룰린혈증 1 | ARGI 결핍 | ASL 결핍 | ASS 결핍 | NAGS 결핍미국
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KalVista Pharmaceuticals, Ltd.종료됨혈관부종, 유전성, 유형 I 및 II미국, 체코, 독일, 헝가리, 이탈리아, 북 마케도니아, 영국, 호주, 불가리아, 캐나다, 프랑스, 뉴질랜드, 푸에르토 리코
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HAE Global Registry Foundation모병
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KalVista Pharmaceuticals, Ltd.완전한유전성 혈관부종미국, 오스트리아, 체코, 독일, 헝가리, 이탈리아, 네덜란드, 북 마케도니아, 폴란드, 영국
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University Hospital Center of MartiniqueLaboratoire Cerba완전한
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MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.완전한HTLV-I 감염 | HTLV-II 감염 | 인간 T-림프친화성 바이러스 1 | 인간 T-림프친화성 바이러스 2 | HTLV I 관련 T 세포 백혈병 림프종 | HTLV I 관련 골수병증미국
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MP Biomedicals, LLCVital Systems Inc.알려지지 않은HTLV-I 감염 | HTLV-II 감염 | 인간 T-림프친화성 바이러스 1 | 인간 T-림프친화성 바이러스 2 | HTLV I 관련 T 세포 백혈병 림프종 | HTLV I 관련 골수병증미국
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MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.완전한HTLV-I 감염 | HTLV-II 감염 | 인간 T-림프친화성 바이러스 1 | 인간 T-림프친화성 바이러스 2 | HTLV I 관련 T 세포 백혈병 림프종 | HTLV I 관련 골수병증미국
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Inozyme PharmaGACI Global아직 모집하지 않음ATP 결합 카세트 서브패밀리 C 구성원 6 결핍 | 엑토뉴클레오티드 피로포스파타제/포스포디에스테라제 1 결핍
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Aeglea Biotherapeutics완전한
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UniQure Biopharma B.V.Chiesi Farmaceutici S.p.A.빼는
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)종료됨시트룰린혈증 | 아르기니노숙신산뇨증 | 고아르기닌혈증 | 오르니틴 카르바모일전이효소 결핍증 | Carbamoyl-Phosphate Synthase I 결핍증 | N-아세틸글루타메이트 합성효소 결핍증미국
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Université de SherbrookeInstitut de Recherches Cliniques de Montreal모병
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University of Catanzaro알려지지 않은안드로겐 수용체 이상 | Insulin-Like Growth Factor I Deficiency | Insulin Receptor, Defect in이탈리아
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한
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Genzyme, a Sanofi Company완전한세레브로시드 지방증 증후군 | 글루코실세라마이드 베타-글루코시다아제 결핍증 | 고셔병 I형 | 글루코세레브로시다아제 결핍증 | 고셔병, 비신경병성 형태미국
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Amsterdam Molecular TherapeuticsThe Clinical Trial Company알려지지 않은
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Catabasis Pharmaceuticals완전한
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Dr. Loges & Co. GmbHBioTeSys GmbH완전한내피 기능 장애 | 고호모시스테인혈증 | 고혈압 등급 I, 하위 그룹 "경계선"(WHO)독일
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University of Alabama at BirminghamNational Institutes of Health (NIH); Mereo BioPharma완전한폐기종 또는 COPD | 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) | Pi*ZZ, Pi*SZ, Pi*Null, F 또는 I 돌연변이를 포함하여 낮거나 기능적으로 손상된 AAT와 관련된 것으로 알려진 또 다른 희귀 표현형/유전자형미국
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Inozyme Pharma아직 모집하지 않음유아기의 일반화 동맥 석회화 | 상염색체 열성 저인산혈증 구루병 | 엑토뉴클레오타이드 파이로포스파타아제/포스포디에스테라아제1 결핍 | ATP 결합 카세트 서브패밀리 C 구성원 6 결핍
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National Institute of Neurological Disorders and...완전한
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NYU Langone HealthDyax Corp.빼는
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CSL Behring완전한유전성 혈관부종 유형 I 및 II미국, 스페인, 독일, 호주, 캐나다, 체코, 헝가리, 이스라엘, 이탈리아, 루마니아, 영국