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백질이영양증, 이색성에 대한 임상 시험
총 61 건
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Shire완전한
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.모집하지 않고 적극적으로
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ShireTakeda Development Center Americas, Inc.모집하지 않고 적극적으로이색성 백질이영양증(MLD)미국, 캐나다, 벨기에, 이스라엘, 네덜란드, 영국, 독일, 스페인, 일본, 브라질, 아르헨티나, 프랑스, 그리스, 이탈리아
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEuropean Leukodystrophy Association완전한
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Shire종료됨대사 질환 | 뇌 질환 | 중추신경계 질환 | 신경계 질환 | 탈수초성 질환 | 유전병, 선천적 | 대사, 선천적 오류 | 리소좀 축적병 | 지질 대사 장애 | 스핑고지질증 | 유전성 중추신경계 탈수초성 질환 | 황산염증 | 이색성 백질이영양증(MLD) | 대사성 선천성 뇌질환미국, 덴마크, 프랑스, 아르헨티나, 벨기에, 브라질, 캐나다, 독일, 일본, 칠면조
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The Cooper Health System완전한
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Talaris Therapeutics Inc.Duke University더 이상 사용할 수 없음
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National Organization for Rare DisordersFood and Drug Administration (FDA)모집하지 않고 적극적으로
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy Association모집하지 않고 적극적으로
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Orchard TherapeuticsOspedale San Raffaele모집하지 않고 적극적으로
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire; Zymenex A/S; European Leukodystrophy Association완전한
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Orchard TherapeuticsOspedale San Raffaele모집하지 않고 적극적으로
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Orchard TherapeuticsOspedale San Raffaele모집하지 않고 적극적으로
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Talaris Therapeutics Inc.Duke University더 이상 사용할 수 없음
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한뮤코다당증 | 헐러 증후군 | 스핑고지질증 | 과산화소체 장애 | 크라베병 | 부신백질이영양증(ALD) | 헌터 증후군 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 알파 만노시다증 | 이색성 백질이영양증(MLD) | 마로토-라미 증후군미국
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Bellicum Pharmaceuticals더 이상 사용할 수 없음헐러 증후군 | 대사의 선천적 오류 | 이색성 백질이영양증 | 유전성 대사 장애 | 리소좀 축적 장애미국
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Shenzhen Second People's HospitalGuangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen University모병
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Talaris Therapeutics Inc.Duke University종료됨니만픽병 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | 이색성 백질이영양증(MLD) | 헐러-샤이에 증후군 | 헐러 증후군(MPS I) | 헌터 증후군(MPS II) | 산필리포 증후군(MPS III) | 크라베병(글로보이드 백질이영양증) | 부신백질이영양증(ALD 및 AMN) | Pelizaeus Merzbacher(PMD)미국
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris모병부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | 이색성 백질이영양증 | Axonal Spheroids와 Pigmented Glia를 동반한 Adult-Onset Leukoencephalopathy프랑스
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한니만픽병 | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | GM1 강글리오시드증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 테이삭스병 | 샌드호프병미국
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 산필리포 증후군 | GM1 강글리오시드증 | 구형 세포 백질이영양증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | I 세포 질병미국
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los Angeles완전한
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Washington University School of Medicine완전한
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Fairview University Medical Center알려지지 않은점액다당증 I | 니만픽병 | 점액다당증 VI | 월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 폐 합병증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 만노시다증 | I 세포 질환미국
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota모병헐러 증후군 | 스핑고지질증 | 과산화소체 장애 | 이색성 백질이영양증 | 알파-만노시다증 | 헌터 증후군 | 뮤코다당증 장애 | 마로토 라미 증후군 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 당단백질 대사 장애 | 열성 백질이영양증 | 구형 세포 백질이영양증 | 니만-픽 B | Niemann-Pick C 하위 유형 2 | 스핑고미엘린 결핍 | 대뇌 관련 부신백질이영양증 | 젤위거 증후군 | 신생아 부신백질이영양증 | 영아 레프섬병 | 아실-CoA 산화 효소 결핍 | D-이기능성 효소 결핍증 | 다기능 효소 결핍 | 알파-메틸아실-CoA Racmase 결핍증 | 미토콘드리아 신경위장뇌병증 | 심한 골화석증 | Axonal 회전 타원체를... 그리고 다른 조건미국
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Take... 그리고 다른 협력자들초대로 등록뮤코다당증 II | 파브리병 | 니만-픽병, C형 | 점액다당증 VI | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 이색성 백질이영양증 | 고셔병 | 뇌건황색종증 | 뮤코다당증 IV A | GM1 강글리오시드증 | 점액다당증 VII | 산성 스핑고미엘리나제 결핍 | 세로이드 리포푸스증, 신경세포, 2 | 점액다당증 III-B미국
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Massachusetts General Hospitaln-Lorem Foundation아직 모집하지 않음
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New York Medical College완전한점액다당증 I | 골수 형성 이상 증후군 | 급성림프구성백혈병 | 급성 골수성 백혈병 | 니만픽병 | 점액다당증 VI | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 심한 재생 불량성 빈혈 | 푸코시다증 | 고셔병 | 거핵구성혈소판감소증 | 크라베병미국
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological... 그리고 다른 협력자들모병뮤코다당류증 | 백질뇌증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코-마리-투... 그리고 다른 조건미국
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Passage Bio, Inc.정지된백질이영양증, 글로보이드 세포미국, 브라질, 네덜란드, 영국, 캐나다, 이스라엘
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus Foundation모병뮤코다당증 II | 뇌 질환, 대사, 선천성 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 백질이영양증, 이색성 | 백질이영양증, 글로보이드 세포 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | 니만픽병 | 산필리포 점액다당류증미국
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisEuropean Leukodystrophy Association빼는결핍증 | 카나반병 | 어린이 같은 | 아스파르토아실라아제 | 백질이영양증, 해면상
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National Institute of Neurological Disorders and...완전한
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.모집하지 않고 적극적으로뮤코다당류증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코... 그리고 다른 조건미국
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National Center for Research Resources (NCRR)Icahn School of Medicine at Mount Sinai완전한
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State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Rare Diseases Clinical Research Network 그리고 다른 협력자들모병