Mucolipidosis III 알파 / 베타에 대한 임상 시험

갈락토시알리도증 | 시알리드증 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 알파 만노시다증 | 베타 만노시다증 | 점액지질증 II | 점액지질증 III | 쉰들러병

미국

점액다당증 I | 점액다당증 VI | 만노시다증 | 점액지질증 II형(I 세포 질환)

미국

비수혈 의존성 알파 지중해빈혈 | 비수혈 의존성 베타 지중해빈혈

스페인, 대만, 태국, 영국, 말레이시아, 미국, 네덜란드, 불가리아, 칠면조, 이탈리아, 캐나다, 브라질, 프랑스, 아랍 에미리트, 덴마크, 그리스, 레바논, 사우디 아라비아

수혈 의존성 알파-지중해혈증 | 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈

스페인, 대만, 태국, 미국, 프랑스, 캐나다, 말레이시아, 독일, 네덜란드, 불가리아, 영국, 칠면조, 이탈리아, 그리스, 아랍 에미리트, 브라질, 덴마크, 레바논, 사우디 아라비아

알파-지중해혈증 | 알파 지중해 빈혈 메이저 | 알파 지중해 빈혈 미성년자

미국

겸상 적혈구 질환 | 혈색소병증 | 지중해 빈혈 알파 | 지중해 빈혈, 베타

미국, 덴마크, 스페인, 벨기에, 포르투갈, 콩고 민주 공화국, 그리스, 아르헨티나, 브루나이 다루살람, 키프로스, 이스라엘, 이탈리아, 나이지리아, 말레이시아, 앙골라, 파키스탄

혈색소병증 | 알파 지중해 빈혈 메이저 | 지중해 빈혈 전공 | 태아수종 | 헤모글로빈병증; 지중해 빈혈 | 태아 빈혈 | 알파; 지중해빈혈 | 지중해 빈혈 알파 | A-지중해 빈혈

미국

말라리아 | 겸상 적혈구 질환 | 알파 및 베타 지중해 빈혈 | 인간 생리학

미국

빈혈, 낫적혈구 | 지중해빈혈 | 베타-지중해혈증 | 골수 부전 증후군 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 알파-지중해혈증 | 복합 및 수혈 의존성 혈색소병증

미국

해부학적 II기 유방암 AJCC v8 | 해부학적 IIA기 유방암 AJCC v8 | 해부학적 IIB기 유방암 AJCC v8 | 해부학적 III기 유방암 AJCC v8 | 해부학적 IIIA기 유방암 AJCC v8 | 해부학적 IIIB기 유방암 AJCC v8 | 해부학적 병기 IIIC 유방암 AJCC v8 | 예후 II기 유방암 AJCC v8 | 예후 IIA기 유방암 AJCC v8 | 예후 IIB기 유방암 AJCC v8 | 예후 III기 유방암 AJCC v8 | 예후 IIIA기 유방암 AJCC v8 | 예후 IIIB기 유방암 AJCC v8 | 예후 IIIC기 유방암 AJCC v8 | 엽산... 그리고 다른 조건

미국

Emery-Dreifuss 근이영양증 | 선천성 근무력증 증후군 | 림거들 근이영양증 | ITGA7(인테그린 알파-7) 결핍을 동반한 선천성 근이영양증 | 알파-디스트로글리칸병증(심각한 간질을 동반한 디스트로글리칸의 선천성 근이영양증 및 비정상적인 글리코실화) | 알파-디스트로글리칸병증(TRAPPC11 돌연변이로 인한 지방간 및 영아 발병 백내장을 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸 및 간질의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸병증... 그리고 다른 조건

미국

간 이식 | 간세포 암 | 알파-태아단백질 | 비타민 K 부재 또는 길항제-II에 의해 유도된 단백질

재발성 섬 세포 암종 | 췌장 알파 세포 암종 | 췌장 베타 섬 세포 암종 | 췌장 델타 세포 암종 | 췌장 G 세포 암종

미국

겸상 적혈구 질환 | 심한 선천성 호중구 감소증 | 발작성 야간혈색소뇨증 | 글란츠만 혈소판무력증 | 슈와크만-다이아몬드 증후군 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 수혈 의존성 알파- 또는 베타- 지중해빈혈 | 비악성 혈액학적 장애

미국

피루브산 탈수소효소 복합 결핍증 | 피루브산 탈수소효소 E1 알파 결핍 | 피루브산 탈수소효소 E1-베타 결핍증 | 피루브산 탈수소효소 E2 결핍 | 피루브산 탈수소효소 포스파타아제 결핍증

영국

뮤코다당증 | 헐러 증후군 | 스핑고지질증 | 과산화소체 장애 | 크라베병 | 부신백질이영양증(ALD) | 헌터 증후군 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 알파 만노시다증 | 이색성 백질이영양증(MLD) | 마로토-라미 증후군

미국

니만픽병 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | 이색성 백질이영양증(MLD) | 헐러-샤이에 증후군 | 헐러 증후군(MPS I) | 헌터 증후군(MPS II) | 산필리포 증후군(MPS III) | 크라베병(글로보이드 백질이영양증) | 부신백질이영양증(ALD 및 AMN) | Pelizaeus Merzbacher(PMD)

미국

탄수화물 대사, 선천적 오류 | 대사, 선천적 오류 | 지질 대사, 선천적 오류 | 글리코겐 축적병 II형 | 글리코겐 축적병 V형 | VLCAD 결핍 | 글리코겐 축적병 III형 | 포스포글리세레이트 키나제 결핍 | 중성 지질 축적병 | 카르니틴 팔미토일 트랜스퍼라제 2 결핍 | 글리코겐 축적병 IV형 | 장쇄 3-하이드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 글리코게닌-1 결핍(글리코겐 저장 질병 XV형) | 중쇄 아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 다중 아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 카르니틴 수송체 결핍 | 근육 Phosphofructokinase 결핍 | 포스포글루코뮤타제 1 결핍 | Phosphoglycerate... 그리고 다른 조건

덴마크

스핑고지질증 | 니만-픽병, C형 | 크라베병 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 알파 만노시다증 | 헐러 증후군 | 마로토-라미 증후군 | 월만병 | 니만픽병 B형

미국

오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 바이오티니다제 결핍 | 시트룰린혈증 | 글루타르산혈증 II형 | 아르기니노숙신산뇨증 | 메이플 시럽 소변 질환 | 원발성 카르니틴 결핍 | 호모시스틴뇨증 | 카르니틴 팔미토일트랜스퍼라제 II 결핍 | 아르기나제 결핍 | 초장쇄 Acyl-CoA 탈수소효소 결핍증 | 장쇄 3-히드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | N-아세틸글루타메이트 합성효소 결핍 | 중쇄 아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 티로신혈증 | 이소길초산혈증 | 카르니틴-아실카르니틴 트랜스로카제 결핍 | 글루타르산혈증 I형 | 프로피온산/메틸말론산혈증 | Carbamoyl Phosphate Synthetase... 그리고 다른 조건

카자흐스탄

월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 산필리포 증후군 | GM1 강글리오시드증 | 구형 세포 백질이영양증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | I 세포 질병

미국

심혈관 질환 | 신경계 질환 | 비뇨기과 질환 | 당뇨병 | 신경근 질환 | 고콜레스테롤혈증 | 통풍 | 고빌리루빈혈증 | 과다 IgE 증후군 | 고LDL콜레스테롤혈증 | 고 베타 지단백혈증 | 과호산구성 증후군

러시아 연방

리소좀 축적병 | 백질이영양증 | 니만-픽 질병 | 배튼병 | 고셔병 | 크라베병 | 알파-만노시다증 | 골화석증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | GM1 강글리오시드증 | MPS I | MPS II | 사라지는 백질병 | 다중 설파타제 결핍증 | S-아데노실호모시스테인 가수분해효소 결핍증 | 퓨린 뉴클레오시드 포스포릴라아제 결핍증 | MLD | 모르퀴오병 | MPS IV | ALD | MPS III | GM3 강글리오시증 | PKAN | NP 결핍 | 간

미국

헐러 증후군 | 스핑고지질증 | 과산화소체 장애 | 이색성 백질이영양증 | 알파-만노시다증 | 헌터 증후군 | 뮤코다당증 장애 | 마로토 라미 증후군 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 당단백질 대사 장애 | 열성 백질이영양증 | 구형 세포 백질이영양증 | 니만-픽 B | Niemann-Pick C 하위 유형 2 | 스핑고미엘린 결핍 | 대뇌 관련 부신백질이영양증 | 젤위거 증후군 | 신생아 부신백질이영양증 | 영아 레프섬병 | 아실-CoA 산화 효소 결핍 | D-이기능성 효소 결핍증 | 다기능 효소 결핍 | 알파-메틸아실-CoA Racmase 결핍증 | 미토콘드리아 신경위장뇌병증 | 심한 골화석증 | Axonal 회전 타원체를... 그리고 다른 조건

미국

선천성 부신 과형성 | 혈우병 A | 혈우병 B | 점액다당증 I | 뮤코다당증 II | 낭포성 섬유증 | 알파 1-항트립신 결핍증 | 겸상 적혈구 질환 | 판코니빈혈 | 만성 육아종증 | 윌슨병 | 심한 선천성 호중구 감소증 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 점액다당증 VI | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 비스코트-알드리치 증후군 | 프로피온산혈증 | 부신백질이영양증 | 글리코겐 축적병 | 이색성 백질이영양증 | 크리글러-나자르 증후군 | 갈락토스혈증 | 폼페병 | 슈와크만-다이아몬드 증후군 | 선천성 갑상선기능저하증 | 알파-지중해혈증 | 바이오티니다제 결핍 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 체디악-히가시 증후군 | 카테콜아민성 다형성 심실성 빈맥 | 시스틴증 | X연관 저인산혈증 그리고 다른 조건

벨기에

심장 질환 | 뇌졸중 | 림프종 | 다발성 경화증 | 신장 질환 | 당뇨병 | 백혈병 | 연령 관련 황반 변성 | 암 | 관절염 | 정신 분열증 | 갑상선 질환 | 파킨슨병 | 간염 | 혈관염 | 건선 | 천식 | 아밀로이드증 | 섬유근육통 | 그레이브스병 | 알츠하이머병 | 체강 질병 | 경화증 | 크론병 | ALS | 중증 근무력증 | 낭포성 섬유증 | 궤양성 대장염 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 아토피 피부염 | 백반증 | 화농땀샘염 | 자가 면역 간염 | 베타-지중해혈증 | COPD | 탈모증 원형 | 자폐성 | 강직성 척추염 | ITP | 경피증 | 베체트병 | 알레르기 | 심상성 천포창 | 알파-갈 증후군 | DMD | 루푸스 또는 SLE

미국

뮤코다당증 II | 뇌 질환, 대사, 선천성 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 백질이영양증, 이색성 | 백질이영양증, 글로보이드 세포 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | 니만픽병 | 산필리포 점액다당류증

미국

자궁 암육종 | 재발성 나팔관 암종 | 재발성 난소 암종 | 재발성 원발성 복막암 | 재발성 자궁체부 암종 | 난소 자궁내막양 선암종 | 난소 장액성 암종 | 자궁내막 장액 선암종 | 폐 카르시노이드 종양 | 전이성 소화기계 신경내분비종양 G1 | 췌장 폴리펩티드 종양 | 진행성 성인 간세포 암종 | 절제 불가능한 국소성 성인 간암 | 재발성 성인 간 암종 | 성인 간세포 암종 | 난소 암육종 | IIIA기 나팔관암 | IIIA기 난소암 | IIIA기 원발성 복막암 | IIIB기 나팔관암 | IIIB기 난소암 | IIIB기 원발성 복막암 | IIIC기 나팔관암 | IIIC기 난소암 | IIIC기 원발성 복막암 | 4기 나팔관암 | IV기 난소암 | 4기... 그리고 다른 조건

미국, 캐나다

원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건

미국

미토콘드리아 질병 | 색소 성 망막염 | 중증 근무력증 | 호산구성 위장염 | 다계통 위축 | 평활근육종 | 백질이영양증 | 항문 누공 | 척수소뇌성 운동실조증 3형 | 프리드라이히 실조증 | 케네디병 | 라임 병 | 혈구탐식림프조직구증 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 척수소뇌성 실조증 6형 | 윌리엄스 증후군 | 히르슈스프룽병 | 글리코겐 축적병 | 가와사키병 | 짧은 창자 증후군 | 저인산증 | 레버 선천성 흑암시 | 입내 | 심장이완불능증 | 다발성 내분비선 종양 | 레이 증후군 | 애디슨병 | 제2형 다발성내분비선종양 | 경피증 | 제1형 다발성내분비선종양 | 다발성 내분비선 종양 유형 2A | 다발성 내분비선 종양 유형 2B | 비정형 용혈성... 그리고 다른 조건

미국, 호주