Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreid toegangsprotocol met behulp van Alpha/Beta T en CD19+ Depleted PBSC

18 mei 2025 bijgewerkt door: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia

Uitgebreid toegangsprotocol met behulp van TCR alfa-/bèta-T-cel/CD19+-uitgeputte niet-verwante donor of gedeeltelijk overeenkomende gerelateerde perifere donorstamcellen

Het primaire doel van dit protocol is om de toegang uit te breiden voor patiënten die geen volledig HLA (Human leukocyte antigen) gematchte broer of zus hebben, en die kandidaat zijn voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT). Deze patiënten hebben een ernstige of direct levensbedreigende ziekte waarvoor HSCT geïndiceerd is. Deze patiënten komen niet in aanmerking voor andere door het Children's Hospital of Philadelphia Institutional Review Board (IRB) goedgekeurde protocollen die gebruik maken van CliniMACs-technologie voor T-depletie.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Verkrijgbaar

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Slechts 25-30% van de patiënten die baat kunnen hebben bij HSCT hebben een gematchte donor. Een niet-verwant navelstrengbloed is mogelijk niet beschikbaar vanwege de grootte of matchingcriteria, of als een regiment met verminderde intensiteit wordt aanbevolen. Het risico op ernstige graft-versus-hostziekte (GVHD) en andere complicaties is groter bij niet-verwante donoren of gedeeltelijk gematchte verwante donoren. In het Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) is er uitgebreide ervaring met het gebruik van niet-overeenkomende niet-verwante donoren of gedeeltelijk gematchte verwante donoren met volledige of gedeeltelijke T-depletie om het risico op ernstige GVHD te verminderen.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Uitgebreid toegangstype

Beschrijft de categorie uitgebreide toegang volgens de voorschriften van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Er zijn drie soorten uitgebreide toegang:
  • Individual patiënten: Geeft een enkele patiënt, met een ernstige ziekte of aandoening die niet kan deelnemen aan een klinische proef, toegang tot een geneesmiddel of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Deze categorie omvat ook toegang in een noodsituatie.
  • Bevolking van gemiddelde grootte: Geeft meer dan één patiënt (maar over het algemeen minder patiënten dan via een Behandeling IND/Protocol) toegang tot een geneesmiddel of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Dit type uitgebreide toegang wordt gebruikt wanneer meerdere patiënten met dezelfde ziekte of aandoening toegang zoeken tot een specifiek medicijn of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA.
  • Behandeling IND/Protocol
    • strong>: Geeft een grote, wijdverbreide bevolking toegang tot een medicijn of biologisch product dat niet is goedgekeurd door de FDA. Dit type uitgebreide toegang kan alleen worden verleend als het product al wordt ontwikkeld voor marketing voor hetzelfde gebruik als het gebruik van uitgebreide toegang.
  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.
  • Naam: Patricia Hankins, BSN, RN, CCRC
  • Telefoonnummer: 215-590-5168
  • E-mail: hankinsp@chop.edu

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Verkrijgbaar
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

IN AANMERKING KOMEN VAN PATIËNT EN DONOR

Patiënten die geen HLA-gematchte broer of zus hebben en die in aanmerking komen voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT), maar niet voldoen aan de criteria voor de huidige open institutionele protocollen die het ClinMACs-apparaat gebruiken voor β T/CD19+-uitputting.

Patiënten met de volgende transplanteerbare ziekten:

Niet-kwaadaardige ziekten:

  • Metabole stapelingsziekten corrigeerbaar door HSCT
  • Beenmergfalensyndromen
  • Immunodeficiënties/immuunontregelingssyndromen
  • Sikkelcelziekte of thalassemie
  • Andere ziekten behandeld met HSCT

Kwaadaardige ziekten:

  • Acute leukemieën
  • Chronische leukemieën
  • Lymfomen
  • Myelodyplastisch syndroom

Orgaanfunctiecriteria:

Het is belangrijk op te merken dat de conditionering die aan de patiënt wordt voorgeschreven, zal worden bepaald op basis van de ziekte en orgaanstatus en regimes die als standaard worden beschouwd. Passende combinaties van chemotherapie, immunotherapie en/of bestraling worden op individuele basis bepaald.

De geschiktheid van de patiënt wordt beoordeeld volgens onze institutionele standaardprocedures:

  • Prestaties van Lansky of Karnofsky >60
  • Nierfunctie: wordt bepaald op basis van serumcreatinine volgens onze Institutionele SOP
  • Hepatisch: Transaminasen zullen worden beoordeeld volgens de huidige institutionele SOP
  • Hart: De hartfunctie wordt beoordeeld volgens de SOP van de instelling
  • Geen actieve onbehandelde infectie
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming
  • Geen volledig HLA-gematchte donor van broer/zus beschikbaar.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben.
  • Proefpersonen met transplantaatfalen die een tweede HSCT nodig hebben, hoeven niet opnieuw aan de geschiktheidscriteria te voldoen voorafgaand aan de tweede transplantatie. Transplantaatfalen is een medisch noodgeval waarvoor HSCT vereist is

Geschiktheid voor donor Patiënten moeten een geïdentificeerde levende donor hebben

  • Donorselectie zal voldoen aan 21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271*
  • Onverwante donor die voldoet aan de matchingscriteria van het NMDP: Onverwante donoren die maximaal één antigeen mismatch kunnen hebben op A, B of DRB1. donateur
  • Verwante donor komt niet overeen met één tot vijf antigenen (haplo-identiek)
  • Donor geschikt voor mobilisatie van perifere stamcellen en aferese en voldoet aan de criteria voor infectieziekten volgens onze institutionele SOP, inclusief hiv, hepatitis B (HepB), hepatitis C (HepC) polymerasekettingreactie (PCR) negatief.
  • CHOP-procedures voor beenmergtransplantatie (BMT) zijn van toepassing om te bepalen of de donor in aanmerking komt, inclusief donorscreening en testen op relevante overdraagbare ziekteverwekkers en ziekten. Ons donorinzamelingsprogramma is geaccrediteerd door de Stichting Accreditatie Cellulaire Therapie (FACT).
  • Niet-verwante donor geïdentificeerd via het National Marrow Donor Program (NMDP) en voldoet aan de NMDP-criteria voor donatie. Niet-verwante donor bereid en in staat om mobilisatie van perifere stamcellen en aferese te ondergaan
  • De donoren die voor dit nieuwe onderzoeksgeneesmiddel (IND) worden geselecteerd, zijn ofwel niet-verwante donoren die zijn geïdentificeerd via het National Marrow Donor Program (NMDP) of verwante donoren. Wat betreft de niet-verwante donoren; NMDP-procedures voor het bepalen van de geschiktheid van donoren omvatten donorscreening en testen op relevante overdraagbare ziekteverwekkers en ziekten.

Uitsluitingscriteria:

  • Ongecontroleerde bacteriële, virale of schimmelinfecties
  • Volledig HLA-gematchte broer/zus-donor
  • Donor kan perifere stamcellen niet doneren
  • Zwangere vrouwtjes

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Children's Hospital of Philadelphia

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Tim Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
5 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
5 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
9 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
22 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
18 mei 2025

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 16-013527

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen