Vervolgprotocol voor gentherapie voor mensen die eerder deelnamen aan CAR-T-celstudies

Achtergrond:

- Gentherapie is een manier om ziekten te behandelen of te voorkomen met behulp van genen. Het wordt zeer nauwlettend gevolgd door regelgevers omdat er op de lange termijn onverwachte bijwerkingen kunnen zijn. NIH is verplicht om gedurende maximaal 15 jaar ten minste jaarlijks contact op te nemen met mensen die met gentherapie zijn behandeld. Dit is om te zien of ze slechte bijwerkingen hebben gehad. Deze proef omvat geen therapie en is alleen bedoeld voor patiënten die eerder zijn behandeld in gentherapie-onderzoeken bij de NCI Surgery Branch en die niet langer zijn ingeschreven voor hun oorspronkelijke klinische proef met gentherapie.

Objectief:

- Om follow-upgegevens op lange termijn te verzamelen over mensen die in onderzoeken naar genoverdracht zijn geweest. Deze follow-up wordt vereist door toezichthouders.

Geschiktheid:

- Mensen van 18 jaar en ouder die in een eerder NCI Surgery Branch gentherapieonderzoek hebben deelgenomen.

Ontwerp:

• Nadat ze de genetisch gemodificeerde cellen hebben gekregen, zullen de deelnemers:
• Laat 3, 6 en 12 maanden later bloed afnemen.
• Ga de komende 4 jaar jaarlijks naar de kliniek. Ze zullen een lichamelijk onderzoek ondergaan. Ze zullen vragen beantwoorden over eventuele tekenen van neurologische, auto-immuun- of bloedaandoeningen, of nieuwe kankers. Er kan bloed worden afgenomen.
• Wordt de komende 10 jaar jaarlijks gebeld of gemaild. Zij beantwoorden gezondheidsvragen. Mogelijk moeten er bloedmonsters worden genomen.
• Deelnemers wordt gevraagd naar hun huidige adres en telefoonnummer. Ze zullen ook worden gevraagd om het adres en telefoonnummer van 1 of 2 mensen die weten waar ze zijn. Een van deze moet indien mogelijk een familielid zijn,
• Op het moment van overlijden van de deelnemer vragen de onderzoekers toestemming aan hun familie voor autopsie.