- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03041363
Behandeling Ontwikkeling van triheptanoïne (G1D)
Behandeling Ontwikkeling van triheptanoïne (C7) voor glucosetransporter type I-deficiëntie (G1D): een fase I-onderzoek met maximaal toelaatbare dosis
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De proef zal een open-label, standaard 3+3 fase I-ontwerp gebruiken voor het bepalen van de MTD van oraal toegediende C7 in G1D.
Triheptanoïne: een triglyceride-olie die drie vetzuren met een oneven koolstofketen bevat (d.w.z. een triglyceride van heptaanzuur met 7 koolstofatomen). Triheptanoïne wordt 4 keer per dag (ongeveer elke 6 uur) via de mond ingenomen. het wordt 4 keer per dag gedoseerd, gelijkmatig verdeeld, en de totale dagelijkse dosis C7 vervangt 40% of 45% (afhankelijk van de groep) van de dagelijkse calorie-inname uit vet in het gebruikelijke dieet, op basis van de huidige protocolrichtlijnen. De olie moet ongeveer een uur voor de maaltijd worden ingenomen en wordt voor toediening gemengd met vetvrije, suikervrije yoghurt of pudding.
Er zullen maximaal zesendertig proefpersonen worden ingeschreven in een 10-daagse maximaal verdraagbare dosisproef van C7. De start van de C7-dosering zal worden uitgevoerd in de neurologiekliniek van het Children's Medical Center in Dallas, het ambulante zorgpaviljoen. Proefpersonen krijgen C7-olie om de 7 dagen van toediening over te nemen.
Proefpersonen hoeven niet te stoppen met andere medicijnen. Proefpersonen zullen worden opgedragen om hun gebruikelijke medicatie te behouden, inclusief medicatie voor reddingsaanvallen, indien nodig voor het verloop van het onderzoek. Bij proefpersonen kunnen eventuele klinische medische dossiers na voltooiing van het onderzoek worden teruggestuurd naar hun verwijzende arts.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van glucosetransporter type I-deficiëntie (G1D) bevestigd door genotypering of PET-scan van de hersenen.
- Stabiel op geen andere dieettherapie dan het aangepaste Atkins-dieet (d.w.z. geen dieettherapie gedurende 1 maand, inclusief, maar niet beperkt tot, triglyceridentherapie met middellange ketens).
- Mannetjes en vrouwtjes 2 jaar 6 maanden tot 35 jaar 11 maanden oud, inclusief.
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersonen met een voorgeschiedenis van levensbedreigende epileptische aanvallen, inclusief maar niet beperkt tot status epilepticus en hartstilstand.
- Onderwerpen met bewijs van onafhankelijke, niet-gerelateerde metabole en/of genetische ziekte.
- Proefpersonen met een body mass index (BMI) groter dan of gelijk aan 30.
- Proefpersonen met een chronische gastro-intestinale stoornis, zoals het prikkelbaredarmsyndroom, de ziekte van Crohn of colitis, die het risico van de proefpersoon op het ontwikkelen van diarree of maagpijn zou kunnen vergroten.
- Proefpersonen die momenteel dieettherapie volgen (d.w.z. ketogeen dieet, diëten met triglyceriden met middellange ketens, Atkins-dieet, dieet met een lage glycemische index en aanverwante diëten).
- Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven mogen niet deelnemen.
- Vrouwen die van plan zijn zwanger te worden in de loop van het onderzoek, of die geen anticonceptie willen gebruiken om zwangerschap te voorkomen (inclusief onthouding), mogen niet deelnemen.
- Vrouwen van 10 jaar en ouder zullen worden gevraagd om een urinemonster af te staan voor een zwangerschapstest via een peilstok.
- Proefpersonen zal worden gevraagd om in te stemmen met onthouding of een andere vorm van anticonceptie voor de duur van het onderzoek.
- Allergie/gevoeligheid voor C7.
- Eerdere behandeling met C7 een maand voorafgaand aan inschrijving.
- Behandeling met triglyceriden met middellange ketens in de afgelopen 30 dagen.
- Proefpersonen die tekenen van dementie vertonen of gediagnosticeerd zijn met een degeneratieve hersenaandoening (zoals de ziekte van Alzheimer) die volgens de onderzoeker de beoordeling van cognitieve veranderingen zou verstoren.
- Actief drugs- of alcoholgebruik of afhankelijkheid die, naar de mening van de onderzoeker, het naleven van de studievereisten zou verstoren.
- Onvermogen of onwil van 1 ouder of wettelijke voogd/vertegenwoordiger om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: Triheptanoïne
Dosis 1 C7 toegediend als 40% dagelijkse calorie-inname.
Dosis 2. C7 toegediend als 45% dagelijkse calorie-inname.
|
Triheptanoïne zal gedurende 7 dagen 4 maal daags worden toegediend.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Proef met maximaal getolereerde dosis
Tijdsspanne: medicatie dagelijks ingenomen gedurende 7 dagen.
|
Om de MTD te bepalen als een percentage van de verbruikte calorieën bij pediatrische en volwassen patiëntenpopulatie.
|
medicatie dagelijks ingenomen gedurende 7 dagen.
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Juan Pascual, UT Southwestern Medical Center
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Marin-Valencia I, Good LB, Ma Q, Malloy CR, Pascual JM. Heptanoate as a neural fuel: energetic and neurotransmitter precursors in normal and glucose transporter I-deficient (G1D) brain. J Cereb Blood Flow Metab. 2013 Feb;33(2):175-82. doi: 10.1038/jcbfm.2012.151. Epub 2012 Oct 17.
- Pascual JM, Liu P, Mao D, Kelly DI, Hernandez A, Sheng M, Good LB, Ma Q, Marin-Valencia I, Zhang X, Park JY, Hynan LS, Stavinoha P, Roe CR, Lu H. Triheptanoin for glucose transporter type I deficiency (G1D): modulation of human ictogenesis, cerebral metabolic rate, and cognitive indices by a food supplement. JAMA Neurol. 2014 Oct;71(10):1255-65. doi: 10.1001/jamaneurol.2014.1584.
- Pascual JM, Ronen GM. Glucose Transporter Type I Deficiency (G1D) at 25 (1990-2015): Presumptions, Facts, and the Lives of Persons With This Rare Disease. Pediatr Neurol. 2015 Nov;53(5):379-93. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2015.08.001. Epub 2015 Aug 10.
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- STU 062016-105
- R01NS094257 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Glucosemetabolismestoornissen
-
University of HoustonOnbekend
-
University of Roma La SapienzaAzienda vinicola Casal del GiglioVoltooidKandidaat Bariatrische Chirurgie | Alcohol Metabolism Modifier BijwerkingItalië
-
New York City Health and Hospitals CorporationBeëindigdGlaucoom | Ziekte van het netvlies | Visuele Pathway DisorderVerenigde Staten
-
Neuro-Eye Diagnostic Systems, LLCNeuro-ophthalmology of Texas PLLCAanmelden op uitnodigingMacula ziekte | Visuele Pathway Disorder | Ziekte van de oogzenuwVerenigde Staten
-
Fondazione G.B. Bietti, IRCCSVoltooidGlaucoom | Optische neuropathie, ischemische | Optische zenuw | Visuele Pathway Disorder | Neurale geleidingItalië
-
University of MiamiNational Eye Institute (NEI)VoltooidGlaucoom | Maculaire degeneratie | Retinale degeneratie | Optische neuropathie | DrDeramus verdachte | Visuele Pathway DisorderVerenigde Staten
-
Isfahan University of Medical SciencesVoltooidZiekte van Tanger | Body Mass Index Quantitative Trait Locus 5 DisorderIran, Islamitische Republiek
-
Weill Medical College of Cornell UniversityUniversity of California, Los Angeles; University of Wisconsin, MilwaukeeVoltooidTourette syndroom | De stoornis van Gilles de la Tourette | Gilles de la Tourette | Gilles de la Tourette-syndroom | Ziekte van Gilles de la Tourette | Tourette-ziekte | Tic Disorder, Gecombineerde Vocale en Multiple Motor | Meerdere motorische en vocale ticstoornis, gecombineerd | Ziekte van Gilles... en andere voorwaarden