- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03572556
Prospectieve beschrijvende studie van de angiogene T-celpopulatie bij proefpersonen met erfelijke hemorragische teleangiëctasie (HHT) (TangRO)
Erfelijke hemorragische telangiëctasie (HHT) is het gevolg van genetische deregulering van angiogenese. Het wordt gekenmerkt door mucocutane teleangiëctasie die verantwoordelijk is voor terugkerende epistaxis die de kwaliteit van leven aantast (bloedarmoede, ijzertekort, sociale nood). Meer zelden wordt HHT gecompliceerd door het optreden van pulmonale, hepatische of cerebrale arterioveneuze misvormingen die kunnen leiden tot ernstige complicaties: cerebrovasculaire accidenten, cerebrale abcessen, hartfalen met een hoog rendement en massale bloedspuwing (1). De intensiteit van de symptomen neemt toe met de leeftijd, maar met aanzienlijke individuele variabiliteit, zelfs voor dezelfde mutatie in dezelfde familie. Dus hoewel de mutaties die verantwoordelijk zijn voor de ziekte zijn geïdentificeerd, wordt de pathofysiologie niet volledig begrepen omdat deze mutaties de grote diversiteit aan klinische presentaties niet verklaren. Andere nog niet geïdentificeerde factoren spelen waarschijnlijk een belangrijke rol. Angiogene T-cellen (TANG) zijn een nieuw geïndividualiseerde T-celpopulatie, gedefinieerd door een CD4+CXCR4+CD31+-fenotype, dat een sleutelrol speelt bij het differentiëren van endotheliale voorlopers (2).
In een eerder onderzoek toonden de onderzoekers aan dat patiënten met HHT een afname hadden in CD4+ en CD8+ LT in vergelijking met een cohort gezonde proefpersonen (3).
Ze veronderstellen dat de lymfopenie voornamelijk betrekking heeft op TANG, waarvan de kwantificering het mogelijk zou kunnen maken om het individuele niveau van angiogenese tijdens HHT te beoordelen. De evaluatie van de TANG-niveaus zou het dus mogelijk kunnen maken om HHT-beheer te personaliseren.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Dijon, Frankrijk, 21079
- CHU dijon Bourgogne
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Persoon die toestemming heeft gegeven
- Volwassen
- Persoon die in staat is om gesproken en geschreven Frans te begrijpen
Groep "Patiënt":
- Bepaalde HHT (3 of 4 Curacao criteria - Bijlage 2):
- Terugkerende epistaxis
- Teleangiëctasie van de huid of mond
- Familie erfelijke context
- Arterioveneuze viscerale misvormingen
- Causale mutatie geïdentificeerd
- Persoon die in staat is maandelijkse epistaxisgrafieken in te vullen
"Controlegroep :
- Controlepersonen worden gematcht met patiënten voor leeftijd (+/- 6 jaar) en geslacht.
Uitsluitingscriteria:
- Persoon die niet is aangesloten bij een volksverzekering
- Zwangere vrouw of vrouw die borstvoeding geeft
- Beschermde volwassene
- Hemoglobinegehalte lager dan 9 g/dl in de afgelopen 15 dagen
- Progressieve of recente infectieziekte, auto-immuunziekte of kanker (minder dan 6 maanden)
- Immunosuppressieve behandeling aan de gang of recent (minder dan 6 maanden), inclusief systemische therapie met corticosteroïden. Het gebruik van inhalatie- of topische steroïden is geen uitsluitingscriterium.
Behandeling aan de gang of gestopt minder dan 6 maanden geleden of binnen de volgende 3 maanden gestart met de volgende medicijnen:
- bevacizumab
- tranexaminezuur
- dipeptidylpeptidase 4-remmers (diabetici)
- bètablokkers (hypertensieve patiënt)
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Patiënten
Patiënten met erfelijke hemorragische telangiëctasie
|
Drie maandelijkse epistaxisgrafieken moeten worden ingevuld
|
Controles
Gematcht op leeftijd (+/- 5 jaar) en geslacht.
|
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Gemiddelde maandelijkse duur (in minuten) van epistaxis gedurende de 3 maanden na opname
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 3 maanden
|
Door afronding van de studie gemiddeld 3 maanden
|
Aantal/mm3 circulerende TANG (CD3+CXCR4+CD31+) bij opname.
Tijdsspanne: Bij opname
|
Bij opname
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GUILHEM AMRO/AOI 2017
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Bloedstalen
-
Ain Shams UniversityNog niet aan het wervenPost COVID-19-conditie