Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek om de veiligheid te testen en hoe goed patiënten met ernstige hemofilie A reageren op behandeling met BAY 2599023 (DTX 201), een medicamenteuze therapie die een gezonde versie van het defecte factor VIII-gen in de kern van levercellen brengt met behulp van een gewijzigde, niet- infectieus virus (AAV) als een "shuttle".

7 april 2024 bijgewerkt door: Bayer

Een fase 1/2 open-label veiligheids- en dosisbepalingsonderzoek van BAY2599023 (DTX201), een adeno-geassocieerd virus (AAV) hu37-gemedieerde genoverdracht van B-domein verwijderde menselijke factor VIII, bij volwassenen met ernstige hemofilie A

In deze studie willen onderzoekers meer informatie verzamelen over de veiligheid en effectiviteit van BAY 2599023 (DTX201), een medicamenteuze therapie die het menselijke factor VIII-gen in het menselijk lichaam brengt door gebruik te maken van een virale vector om de ziekte te behandelen. Door het defecte gen te vervangen door een gezonde kopie, kan het menselijk lichaam zelf stollingsfactor produceren. Hemofilie A is een bloedingsstoornis waarbij het menselijk lichaam niet genoeg stollingsfactor VIII heeft, een eiwit dat bloedingen regelt. Onderzoeker wil de optimale dosis van BAY 2599023 (DTX201) vinden, zodat het lichaam zelf voldoende stollingsfactor kan produceren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1756
        • SHATHD Spec. Hospi. for Active Treatm. of Haematol. Dis. EAD
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10249
        • Vivantes Klinikum Im Friedrichshain
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Duitsland, 66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker les enfants malades - Paris
      • Rennes Cedex, Frankrijk, 35033
        • Hopital Pontchaillou
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum (AMC)
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CE
        • Erasmus Medisch Centrum
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202-3500
        • Arkansas Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • University of Wisconsin - Madison

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen van 18 jaar of ouder.
  • Bevestigde diagnose van hemofilie A zoals blijkt uit hun medische geschiedenis met plasma FVIII-activiteitsniveaus < 1% van normaal of bij screening.
  • > 150 blootstellingsdagen (ED's) hebben aan FVIII-concentraten (recombinant of plasma-afgeleid).

Als u profylaxe krijgt, moet u bereid zijn om de profylactische behandeling op bepaalde tijdstippen tijdens het onderzoek stop te zetten of als u op aanvraag bent: u had > 4 bloedingen moeten hebben gehad in de afgelopen 52 weken

- Stem ermee in om betrouwbare barrière-anticonceptie te gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van allergische reactie op elk FVIII-product.
  • Klinisch relevante bevindingen bij het lichamelijk onderzoek die door de behandelend arts als kritiek worden beschouwd, waaronder obesitas met BMI > 35 kg/m*2
  • Huidig ​​bewijs van meetbare remmer tegen factor VIII, voorgeschiedenis van remmers van FVIII-eiwit of klinische geschiedenis die wijst op remmer.
  • Bewijs van actieve hepatitis B of C.
  • Momenteel op antivirale therapie voor hepatitis B of C.
  • Aanzienlijke onderliggende leverziekte.
  • Serologisch bewijs van hiv-1 of hiv-2 met CD4-tellingen ≤200/mm3; HIV+ en stabiele deelnemers met CD4-telling >200/mm*3 en niet-detecteerbare virale lading komen in aanmerking voor inschrijving.
  • Detecteerbare antilichamen die reageren met AAVhu37capsid.
  • Deelnemer met een andere bloedingsaandoening die verschilt van hemofilie A (bijvoorbeeld de ziekte van von Willebrand, hemofilie B).
  • Deelgenomen aan een genoverdrachtsonderzoek in de afgelopen 52 weken of aan een klinische proef met een onderzoeksproduct in de afgelopen 12 weken.
  • Bekende of vermoede overgevoeligheid of allergische reactie op proefproduct(en) of verwante FVIII-producten of een bestanddeel van BAY2599023 (DTX201), of een contra-indicatie voor prednisolon

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BAY2599023 / (DTX201)
Volwassen patiënten met ernstige hemofilie A, die eerder zijn behandeld met FVIII-producten
Geneesmiddel: BAY2599023 (DTX201)
Enkelvoudige escalerende doses met 4 dosisstappen; Eenmalige intraveneuze (IV) toediening.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal patiënten met bijwerkingen (AE's), tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en bijwerkingen/SAE's van speciaal belang
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Tot 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Expressiepatroon van FVIII-activiteit.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
Bepaald met behulp van zowel een eentrapsassay als een chromogene assay.
Tot 5 jaar
Percentage patiënten in de respectieve dosisstap, dat een expressie van FVIII van meer dan 5% bereikte
Tijdsspanne: 6 maanden en 12 maanden na de intraveneuze toediening van BAY2599023
6 maanden en 12 maanden na de intraveneuze toediening van BAY2599023

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bayer

Medewerkers

Ultragenix pharmaceutical

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 november 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

3 november 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 november 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 juli 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juli 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 19429
  • 2017-000806-39 (EudraCT-nummer)
  • 2023-505827-29-00 (Andere identificatie: CTIS(EU))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

De beschikbaarheid van de gegevens van deze studie zal later worden bepaald in overeenstemming met Bayer's toewijding aan de EFPIA/PhRMA "Principles for Responsible Clinical Trial Data Sharing". Dit heeft betrekking op de reikwijdte, het tijdstip en het proces van gegevenstoegang. Als zodanig verbindt Bayer zich ertoe op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers gegevens van klinische onderzoeken op patiëntniveau, gegevens van klinische onderzoeken op studieniveau en protocollen van klinische onderzoeken bij patiënten te delen voor geneesmiddelen en indicaties die zijn goedgekeurd in de VS en de EU, voor zover nodig voor het uitvoeren van legitiem onderzoek. Dit geldt voor gegevens over nieuwe geneesmiddelen en indicaties die zijn goedgekeurd door de regelgevende instanties van de EU en de VS op of na 1 januari 2014.

Geïnteresseerde onderzoekers kunnen www.vivli.org gebruiken om toegang te vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau en ondersteunende documenten van klinische studies om onderzoek te doen. Informatie over de Bayer-criteria voor het opnemen van onderzoeken en andere relevante informatie vindt u in het ledengedeelte van het portaal.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren