- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03636438
Follow-up op lange termijn om DTX301 te evalueren bij volwassenen met laat optredende OTC-deficiëntie (CAPtivate)
23 januari 2024 bijgewerkt door: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Een vervolgonderzoek op lange termijn om de veiligheid en werkzaamheid van adeno-geassocieerd virus (AAV) serotype 8 (AAV8)-gemedieerde genoverdracht van humaan ornithine-transcarbamylase (OTC) bij volwassenen met laat optredende OTC-deficiëntie te evalueren
Bepaal de veiligheid op lange termijn van DTX301 na een enkelvoudige intraveneuze (IV) dosis bij volwassenen met laat optredende ornithine-transcarbamylase (OTC)-deficiëntie.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studie 301OTC02 is een follow-upstudie op lange termijn om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van adeno-geassocieerd virus (AAV) serotype 8 (AAV8)-gemedieerde genoverdracht van humane OTC bij volwassenen met laat optredende OTC-deficiëntie.
Alleen proefpersonen die onderzoek 301OTC01 (NCT02991144) voltooien, komen in aanmerking voor deelname aan onderzoek 301OTC02.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
11
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
-
-
Rhone
-
Bron, Rhone, Frankrijk, 69677
- Hopital Femme Mère Enfant
-
-
-
-
Coruna
-
Santiago De Compostela, Coruna, Spanje, 15706
- Hospital Clinico Universitario de Santiago
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Spanje, 48903
- Hospital Universitario de Cruces. Servicio de Pediatria
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital, Department of Endocrinology
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- The Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Icahn School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- University Hospital Cleveland Medical Center/Case Western Reserve University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
NVT
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Proefpersonen van 18 jaar of ouder met OTC die eerder deelnamen aan onderzoek 301OTC01
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Het bezoek in week 52 voltooid in onderzoek 301OTC01.
- Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
- Bereid, in staat en toegewijd om te voldoen aan geplande studiebezoeken, studieprocedures en vereisten.
Uitsluitingscriteria:
- Geplande of huidige deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek dat de beoordeling van werkzaamheid of veiligheid van DTX301 tijdens de duur van dit onderzoek kan verstoren.
- Elke klinisch significante medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, een risico zou vormen voor de veiligheid van de proefpersoon of het onderzoek zou belemmeren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Ander
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Aantal deelnemers met bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 416 weken
|
Tot 416 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de loop van de tijd in het ureagenesepercentage
Tijdsspanne: Basislijn (gemiddelde van screening en dag 1) tot 416 weken na toediening van DTX301
|
Natriumacetaat wordt gebruikt als tracer om de snelheid van ureagenese te meten
|
Basislijn (gemiddelde van screening en dag 1) tot 416 weken na toediening van DTX301
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de loop van de tijd in het 24-uursgebied onder de curve voor plasma-ammoniak
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0 van onderzoek 301OTC01) tot 208 weken na toediening van DTX301
|
Basislijn (dag 0 van onderzoek 301OTC01) tot 208 weken na toediening van DTX301
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 augustus 2018
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2029
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 augustus 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 augustus 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
17 augustus 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
25 januari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 januari 2024
Laatst geverifieerd
1 januari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Aminozuurmetabolisme, aangeboren fouten
- Ureumcyclusstoornissen, aangeboren
- Ornithine Carbamoyltransferase-deficiëntieziekte
Andere studie-ID-nummers
- 301OTC02
- 2018-000156-18 (EudraCT-nummer)
- 2022-501146-30 (Andere identificatie: EU CT Number)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Geen tussenkomst
-
The University of Texas Health Science Center,...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)Actief, niet wervend
-
Vanderbilt UniversityAanmelden op uitnodigingMoeilijkheden bij het leren van wiskundeVerenigde Staten
-
Idaho State UniversityNog niet aan het wervenGegamificeerde digitale interventie om de effectiviteit van exposure-therapie voor OCS te verbeterenExperimentele videogames | Gedragsbeoordeling
-
Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.CelerionVoltooid
-
Henry Ford Health SystemBlue Cross Blue Shield of Michigan FoundationVoltooidDiabetes mellitus, type 2Verenigde Staten
-
University of MinnesotaVoltooid
-
VA Office of Research and DevelopmentVoltooidVA-no-shows verminderen: evaluatie van voorspellende overboeking toegepast op colonoscopie (No-show)DarmkankerVerenigde Staten
-
Catharina Ziekenhuis EindhovenVoltooidVasculaire infectiesNederland
-
Hackensack Meridian HealthAmerican Music Therapy AssociationWervingSchizofreniespectrum en andere psychotische stoornissen | Bipolaire stoornis | Angststoornis | Geestelijke gezondheidsproblemen | DepressiefVerenigde Staten
-
Evgenia E. PsarrakiVoltooidErnstige depressieve stoornisGriekenland