Je stem; Impact van Duchenne spierdystrofie (DMD) op het leven van gezinnen
29 maart 2019 bijgewerkt door: Jett Foundation, Inc.
Je stem; Gevolgen van DMD. Een kwalitatieve beoordeling van de impact van DMD op het leven van gezinnen
Het doel van deze studie is om meer inzicht te krijgen in de behandelingsdoelen waarin een persoon met Duchenne spierdystrofie (DMD) of de verzorger mogelijk het meest geïnteresseerd is, op basis van de ernst van de ziekte van de persoon.
Gegevens worden verzameld door middel van een online enquête wanneer de deelnemer de uitnodiging voor het onderzoek accepteert ("RSVP-vragenlijst") en een telefonisch interview over de functionele belasting en de zelfbenoemde behandelingsdoelen vanuit het perspectief van mensen met DMD en hun zorgverleners.
Interviews zullen worden geanalyseerd om te helpen bij het identificeren van dingen die belangrijk zijn voor Duchenne-families om te meten in klinische onderzoeken en om de selectie van belangrijke concepten van interesse en ontwikkeling van toekomstige klinische uitkomstmaten te informeren, inclusief door de waarnemer gerapporteerde uitkomsten / door de patiënt gerapporteerde uitkomsten.
De studie zal worden uitgevoerd in de Verenigde Staten en zal tussen de 45 en 120 deelnemers van 11 jaar of ouder met DMD en hun verzorgers inschrijven.
De tijdsbesteding voor de online enquête en het telefonische interview is ongeveer een uur.
Verwacht wordt dat het gehele onderzoek binnen een jaar zal zijn afgerond.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
60
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Eagan, Minnesota, Verenigde Staten, 55121
- Engage Health, Inc.
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
11 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
De studie zal worden uitgevoerd bij personen van 11 jaar of ouder die leven met Duchenne spierdystrofie en bij zorgverleners.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemer moet een persoon met DMD zijn die 11 jaar of ouder is of de ouder/wettelijke voogd van een persoon met DMD die jonger is dan 18 jaar.
- Bevestigde diagnose van DMD met schriftelijk ziektebewijs
- Inwoner van de V.S.
- Engels kunnen lezen, schrijven en communiceren
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven
- Bereid om deel te nemen aan een telefonisch interview van 45 minuten
- Mogelijkheid om voor of tijdens het interview een document van de interviewer te bekijken of te ontvangen (webbrowser, mogelijkheid om een sms, fax of document per post te ontvangen)
Uitsluitingscriteria:
1. Onvermogen om aan een van de opnamecriteria te voldoen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Interview met patiënt/ouder Beoordelen van behandelingsbehoeften
Tijdsspanne: 1 jaar
|
In deze niet-interventionele studie zullen maximaal 120 patiënten/ouders deelnemen aan een online-enquête die is ontworpen om de functionele categorie van de patiënt te bepalen; ambulant, overgangs- of niet-ambulant. 15 patiënten uit elke functionele categorie zullen worden geïnterviewd om kwalitatieve input te verzamelen, in de stem van de patiënt, over activiteiten die ze zouden willen doen maar niet kunnen doen vanwege DMD, en redenen waarom deze activiteiten belangrijk voor hen zijn. Kwalitatieve reacties worden gescoord om kwantitatieve frequentietellingen en puntwaarden voor elk antwoord te geven, afhankelijk van of de reactie de belangrijkste, op één na belangrijkste en op twee na belangrijkste activiteit voor de deelnemer was. Gegevens worden gecodeerd door twee onafhankelijke codeurs om consistentie te garanderen. Scores worden berekend per functionele categorie voor:
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Christine McSherry, R.N., Jett Foundation, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Brumbaugh D, Case LE, Clemens PR, Hadjiyannakis S, Pandya S, Street N, Tomezsko J, Wagner KR, Ward LM, Weber DR; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol. 2018 Mar;17(3):251-267. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30024-3. Epub 2018 Feb 3. Erratum In: Lancet Neurol. 2018 Apr 4;:
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Alman BA, Apkon SD, Blackwell A, Case LE, Cripe L, Hadjiyannakis S, Olson AK, Sheehan DW, Bolen J, Weber DR, Ward LM; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management. Lancet Neurol. 2018 Apr;17(4):347-361. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30025-5. Epub 2018 Feb 3.
- Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Colvin MK, Cripe L, Herron AR, Kennedy A, Kinnett K, Naprawa J, Noritz G, Poysky J, Street N, Trout CJ, Weber DR, Ward LM; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 3: primary care, emergency management, psychosocial care, and transitions of care across the lifespan. Lancet Neurol. 2018 May;17(5):445-455. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30026-7. Epub 2018 Feb 2.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
20 september 2018
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
15 maart 2019
Studie voltooiing (WERKELIJK)
15 maart 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 september 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 september 2018
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
21 september 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
1 april 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 maart 2019
Laatst geverifieerd
1 maart 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Jett 0001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .