Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Retinitis Pigmentosa Klinische maatregelen en herhaalbaarheidstesten van potentiële uitkomstmaten

14 november 2023 bijgewerkt door: National Eye Institute (NEI)

Een overzichtsstudie van klinische metingen van retinitis pigmentosa (RP) en herhaalbaarheidstests van potentiële uitkomstmaten.

Achtergrond:

Retinitis pigmentosa (RP) is een groep verblindende oogziekten. Het wordt meestal veroorzaakt door mutaties in door fotoreceptoren tot expressie gebrachte genen. RP treft ongeveer 2 miljoen mensen wereldwijd. Er is geen remedie, maar de behandeling en diagnose kunnen worden geleid door bepaalde tests. Onderzoekers willen zien hoe goed deze tests stadia van RP vastleggen.

Doelstellingen:

Om erachter te komen hoe goed bepaalde tests veranderingen in retinitis pigmentosa volgen.

Geschiktheid:

Mensen van 12 jaar en ouder met RP

Ontwerp:

Deelnemers worden gescreend in een ander protocol.

Deelnemers krijgen 2 bezoeken met een tussenpoos van ongeveer 6 weken. Beide bevatten alle onderstaande tests. Elk bezoek duurt 5 6 uur, of een bezoek kan worden opgesplitst in 2 dagen.

Deelnemers zullen hun medische en ooggeschiedenis geven.

De deelnemers krijgen een oogonderzoek. Hun pupillen worden verwijd met oogdruppels.

Deelnemers geven bloedmonsters.

Er worden foto's van het netvlies van de deelnemers gemaakt. Hun netvliezen worden gemeten.

Deelnemers zullen verschillende oogtesten ondergaan. Ze zullen:

Ga in een donkere kamer zitten en druk op een knop als ze lichten zien.

Bekijk een heldere achtergrond en druk op een knop wanneer ze lichten zien.

Kijk in een kom en druk op een knop wanneer ze lichten zien.

Zitten in het donker met hun ogen gelapt. Daarna nemen ze oogverdovende druppels en dragen ze contacten terwijl de lichten knipperen. Een kleine elektrode die op hun voorhoofd is geplakt, registreert signalen van hun netvlies.

Minderjarigen geven schriftelijke toestemming om in het onderzoek te blijven wanneer ze 18 worden. Na afloop van het onderzoek kan hen ook worden gevraagd om toestemming te geven aan onderzoekers om hun onderzoeksinformatie te blijven gebruiken.

Sponsorend Instituut: National Eye Institute

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Precisie

Doelstelling: Het doel van deze studie is om de aard van fotoreceptordisfunctie bij retinitis pigmentosa (RP)-patiënten te onderzoeken met behulp van focale statische en kinetische psychofysische tests om functionele uitkomstmaten te ontwikkelen voor de klinische proefstudie in RP. Correlatie van nieuwe ruimtelijke functionele kaarten met andere functionele metingen (zoals gezichtsscherpte en multifocale elektroretinografie) zal helpen om een ​​volledige beschrijving van functionele verandering te geven. Door nieuwe beeldvormingsmethoden te gebruiken om structurele veranderingen in het netvlies te visualiseren en te analyseren, kunnen structurele veranderingen die ten grondslag liggen aan ziekteprogressie worden geëvalueerd. Het ontwikkelen van deze maatregelen heeft het potentieel om het veld vooruit te helpen door het proces van fotoreceptordegeneratie op te helderen en een steiger te zijn waarop kandidaat-therapieën kunnen worden uitgeprobeerd.

Studiepopulatie: maximaal 120 deelnemers met een diagnose van RP zullen worden ingeschreven. Tot

Er zullen ook 30 gezonde vrijwilligers worden ingeschreven voor een totaal opbouwplafond van 150.

Opzet: dit is een observationeel, transversaal herhaalbaarheidsonderzoek in één centrum van patiënten met retinitis pigmentosa. Het doel van doel 1 is om maatregelen te identificeren die in toekomstige studies kunnen worden gebruikt om de omvang van het functionele netvlies in de loop van de tijd te volgen. Doelstelling 2 is het evalueren van structurele maatregelen voor RP. Het doel van doel 3 is om de prestaties van de deelnemer te beoordelen op vragenlijsten die de visuele functie beoordelen. Het doel van doel 4 is het cytokine/lymfokineprofiel te onderzoeken.

Uitkomstmaten: De primaire uitkomstmaat zijn de overeenstemmingsgrenzen in herhaalbaarheidsberekeningen van de uitgevoerde tests. Secundaire uitkomstmaten omvatten analyse van parametertesten op basis van ernstgroepen. Maculaire dikte zoals gemeten door optische coherentietomografie (OCT), evenals de bandlengte van de ellipsoïde zone zullen worden gekwantificeerd. Functioneel testen met fotopische perimetrie en scoptopische perimetrie en kinetiek zal worden gekwantificeerd. Multifocale elektroretinografie (mfERG) zal worden geanalyseerd door middel van subveld- en mogelijke ringanalyses. Correlaties van vragenlijstscores met objectieve metingen zullen worden geanalyseerd.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

150

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • Werving
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contact:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefoonnummer: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-mail: prpl@cc.nih.gov

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Maximaal 120 deelnemers van 12 jaar of ouder met een diagnose RP. Maximaal 30 gezonde vrijwilligers.@@@@@@

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA voor RP-deelnemers:

Om in aanmerking te komen, moet, indien van toepassing, aan de volgende opnamecriteria worden voldaan.

  • Deelnemer moet 12 jaar of ouder zijn.
  • Deelnemer (of wettelijke voogd) moet het geïnformeerde toestemmingsdocument van het protocol begrijpen en ondertekenen.
  • De deelnemer moet bewijs hebben van RP zoals gedefinieerd door karakteristieke ERG-reacties, gezichtsvelden, klinisch onderzoek en/of genetische tests.

INSLUITINGSCRITERIA VOOR GEZONDE VRIJWILLIGERS:

Om in aanmerking te komen, moet aan de volgende opnamecriteria worden voldaan:

  1. Deelnemer dient 18 jaar of ouder te zijn.
  2. De deelnemer moet het document voor geïnformeerde toestemming van het protocol begrijpen en ondertekenen.
  3. Deelnemer mag geen bewijs van RP hebben.

UITSLUITINGSCRITERIA VOOR ALLE DEELNEMERS:

Een deelnemer komt niet in aanmerking als een van de volgende uitsluitingscriteria aanwezig is.

  • Deelnemer krijgt actief studietherapie in een andere onderzoeksstudie.
  • Deelnemer is gestart met (of gewijzigde dosering van) topische of systemische koolzuuranhydraseremmer (CAI) behandeling in de drie maanden voorafgaand aan inschrijving.
  • Van de deelnemer wordt verwacht dat hij niet in staat is om te voldoen aan onderzoeksprocedures of vervolgbezoeken.
  • Deelnemer heeft aanwijzingen voor een andere oogaandoening dan RP in beide ogen die de uitkomst van het onderzoek kan verstoren (bijv. diabetische retinopathie met tien of meer bloedingen of micro-aneurysma's, uveïtis, pseudovitelliforme maculaire degeneratie, ernstige bijziendheid).
  • Deelnemer gebruikt oculaire of systemische medicijnen waarvan bekend is dat ze toxisch zijn voor de lens, het netvlies of de oogzenuw (bijv. ethambutol, chloroquine of hydroxychloroquine).
  • Deelnemer heeft een aandoening die deelname aan het onderzoek verhindert (bijv. onstabiele medische status inclusief bloeddruk en glykemische controle) door het vermogen van de deelnemer om deel te nemen aan de vereiste protocolevaluatie en testen en/of om te voldoen aan studiebezoeken.
  • Deelnemer is een NIH-medewerker die aan dit onderzoek is verbonden.
  • Deelnemer kan of wil geen geïnformeerde toestemming geven voor het gebruik van medische dossiers en klinische monsters voor huidig ​​en toekomstig onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Gezonde controles
Deelnemers zonder RP
Deelnemers met RP
Deelnemers moeten bewijs hebben van RP zoals gedefinieerd door karakteristieke ERG-reacties, gezichtsvelden, klinisch onderzoek en/of genetische testen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maculaire dikte zoals gemeten door OCT, EZ-bandlengte; functionele testen inclusief fotopische/scotopische perimetrie en kinetiek, mfERG
Tijdsspanne: voortdurende
De primaire uitkomstmaat zijn de overeenstemmingsgrenzen in herhaalbaarheidsberekeningen van de uitgevoerde tests.
voortdurende

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Secundaire uitkomstmaten omvatten analyse van parametertesten op basis van absolute metingen om testresultaten te categoriseren in ernstgroepen
Tijdsspanne: voortdurende
Informatie over welke tests geen kwantificeerbare maatregelen hebben opgeleverd waarin ook deelnemers worden verzameld.
voortdurende

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Eye Institute (NEI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Laryssa A Huryn, M.D., National Eye Institute (NEI)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 september 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

30 oktober 2024

Studie voltooiing (Geschat)

30 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 februari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 februari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 november 2023

Laatst geverifieerd

7 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 190056
  • 19-EI-0056

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Retinitis Pigmentosa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Georgia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren