Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische onderzoeken op FMPS

Totaal 82 resultaten

University of Exeter
The University of Texas Medical Branch, Galveston; Wageningen University

Voltooid

Effecten van vitamine D-suppletie op de spiereiwitsynthese (VIPER)

Vitamine D-effecten op MPS | Placebo-effecten op MPS

Verenigd Koninkrijk
Sigilon Therapeutics, Inc.

Ingetrokken

Veiligheid en werkzaamheid van ingekapselde allogene MPS-1-therapie

MPS ik | MPS1-S | MPS1-HS

Brazilië, Verenigd Koninkrijk
University of California, San Francisco
Duke University

Werving

In utero enzymvervangingstherapie voor lysosomale stapelingsziekten (PEARL)

De ziekte van Wolman | MPS IVA | Ziekte van Pompe infantiele aanvang | Ziekte van Gaucher, type 2 | MPS VI | MPS ik | Ziekte van Gaucher, type 3 | MPS II | MP VII

Verenigde Staten
Children's Hospital of Eastern Ontario

Voltooid

Echografische bevindingen van vinger-, pols- en kniegewrichten bij mucopolysaccharidose

MPS ik | MPS IV

Canada
University of California, San Francisco

Actief, niet wervend

Veiligheid en werkzaamheid van Voxzogo voor groeiachterstanden in MPS IVA en VI

MPS IVA | MPS VI

Verenigde Staten
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
The Isaac Foundation

Actief, niet wervend

Evaluatie van losartan op hart- en vaatziekten bij patiënten met mucopolysaccharidosen IV A en VI

Mucopolysaccharidosen | Mucopolysaccharidose VI | Morquio A-syndroom | Mucopolysaccharidose IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mucopolysaccharidose | Morquio-syndroom A | Morquio-syndroom

Brazilië
Shire

Voltooid

Onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid, stijgende dosis en dosisfrequentie van rhHNS via een IDDD bij MPS IIIA-patiënten

Mucopolysaccharidose (MPS)

Verenigd Koninkrijk, Nederland
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
PRA Health Sciences

Werving

Mucopolysaccharidosis VII Ziektebewakingsprogramma

Sly-syndroom | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII | MPS 7

Verenigde Staten, Duitsland, Brazilië, Argentinië, Frankrijk, Portugal, Spanje, Nederland
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Een fase 3-studie van UX003 recombinant humaan betaglucuronidase (rhGUS) enzymsubstitutietherapie bij patiënten met mucopolysaccharidose type 7 (MPS 7)

Mucopolysaccharidose | Sly-syndroom | MPS VII | MPS 7

Verenigde Staten
Alexion Pharmaceuticals

Beëindigd

Een open-labelonderzoek bij eerder bestudeerde SBC-103-behandelingsnaïeve MPS IIIB-proefpersonen om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediende SBC-103 te onderzoeken (CL01-T)

Mucopolysaccharidose III, type B (MPS IIIB) | Sanfilippo B

Verenigd Koninkrijk
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Evaluatie van de integriteit van de bloed-hersenbarrière en structurele afwijkingen bij MPS IIIB-patiënten met behulp van multimodale magnetische resonantiebeeldvorming

MPS IIIB (Sanfilippo B-syndroom)

Verenigd Koninkrijk
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van langdurige SOBI003-behandeling bij pediatrische MPS IIIA-patiënten te beoordelen

Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Verenigde Staten, Kalkoen
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van SOBI003 bij pediatrische MPS IIIA-patiënten te beoordelen

Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Verenigde Staten, Duitsland, Kalkoen
Allievex Corporation

Voltooid

Een studie van mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose Type IIIB | Mucopolysaccharidose Type 3 B | MPS III B | MPS 3B

Verenigde Staten, Spanje, Kalkoen, Taiwan, Australië, Colombia, Duitsland, Verenigd Koninkrijk
University of Michigan
National Institute of Nursing Research (NINR)

Voltooid

Lichtbehandeling om de symptoombeheersing van het fibromyalgiesyndroom te verbeteren

Fibromyalgie | FMS

Verenigde Staten
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Ingetrokken

MT2018-18: Doornroosje Transposon-ontworpen plasmablasten voor Hurler-syndroom Post Allo HSCT

Mucopolysaccharidose Type IH | Mucopolysaccharidose type IH (MPS IH, syndroom van Hurler) | MPS IH, Syndroom van Hurler
Novartis Pharmaceuticals

Voltooid

Werkzaamheid en veiligheid van maagsapresistent natriummycofenolaat bij ontvangers van harttransplantaties

Patiënten die de behandelingsperiode van 12 maanden van de kernstudie met succes hebben afgerond (de Novo Heart-ontvangers) die geïnteresseerd waren om behandeld te worden met EC-MPS
University of Chicago
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... en andere medewerkers

Voltooid

Lysosomale stapelingsziekte: toezicht op gezondheid, ontwikkeling en functionele resultaten bij kleuters

Ziekte van Krabbe | Mucopolysaccharidose Type II (MPS II) | Mucopolysaccharidose Type I (MPS I) | Mucopolysaccharidose Type III (MPS III) | Mucopolysaccharidose Type VI (MPS VI)

Verenigde Staten
Greenwood Genetic Center
Shriners Hospitals for Children; BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Een orthopedische populatie screenen op licht getroffen personen met het Morquio-syndroom A en het Maroteaux-Lamy-syndroom

MPS IVA | Maroteaux Lamy-syndroom | MPS VI | Morquio-syndroom A

Verenigde Staten
Astellas Pharma Korea, Inc.

Voltooid

Een onderzoek om de veiligheid van Xospata te beoordelen bij patiënten met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) met FMS-achtige tyrosinekinase 3 (FLT3)-mutatie

Acute myeloïde leukemie met FMS-achtige tyrosinekinase (FLT3) mutatie

Korea, republiek van
University Hospitals, Leicester

Voltooid

Abdominale blokkades (APB) bij chronische buikpijn (CAP)

Buikpijn | Abdominaal myofasciaal pijnsyndroom (AMPS) | Abdominale vlakblokken (APB)

Verenigd Koninkrijk
Astellas Pharma Global Development, Inc.

Voltooid

Een studie van ASP2215 (Gilteritinib) op zichzelf, ASP2215 gecombineerd met azacitidine of azacitidine op zichzelf voor de behandeling van volwassen patiënten bij wie onlangs de diagnose acute myeloïde leukemie met een FLT3-genmutatie is gesteld en die geen standaardchemotherapie kunnen krijgen

Acute myeloïde leukemie (AML) | Acute myeloïde leukemie met FMS-achtige tyrosinekinase (FLT3) mutatie

Verenigde Staten, Japan, Taiwan, Spanje, Australië, België, Canada, Frankrijk, Duitsland, Italië, Korea, republiek van, Polen, Verenigd Koninkrijk
Astellas Pharma Global Development, Inc.

Voltooid

Een studie van ASP2215 (Gilteritinib) gecombineerd met atezolizumab bij patiënten met recidiverende of behandelingsrefractaire FMS-achtige tyrosinekinase (FLT3) gemuteerde acute myeloïde leukemie (AML)

Acute myeloïde leukemie (AML) | Acute myeloïde leukemie met FMS-achtige tyrosinekinase (FLT3) mutatie

Verenigde Staten
Mackay Memorial Hospital
Sanofi Taiwan Co. Ltd

Werving

De intensieve vervolgonderzoeken voor asymptomatische MPS I-zuigelingen in Taiwan

MPS ik

Taiwan
Astellas Pharma Global Development, Inc.

Voltooid

Een studie van ASP2215 (Gilteritinib), toegediend als onderhoudstherapie na inductie-/consolidatietherapie voor proefpersonen met FMS-achtige tyrosinekinase 3 (FLT3/ITD) acute myeloïde leukemie (AML) in eerste volledige remissie

Acute myeloïde leukemie (AML) | Acute myeloïde leukemie met FMS-achtige tyrosinekinase (FLT3) / interne tandemduplicatie (ITD) mutatie

Taiwan, Polen, Servië, Verenigde Staten, Brazilië, Canada, Tsjechië, Denemarken, Frankrijk, Duitsland, Griekenland, Hongarije, Israël, Italië, Japan, Korea, republiek van, Portugal, Roemenië, Spanje, Zweden, Verenigd Koninkrijk
Vanderbilt University

Voltooid

Botulinetoxine Type A (Botox) voor de behandeling van cervicale dystonie en spierpijn in de bovenborst

Cervicale dystonie | Refractair cervicothoracaal myofasciaal pijnsyndroom (CMPS)

Verenigde Staten
Astellas Pharma Global Development, Inc.

Beëindigd

Een studie van gilteritinib (ASP2215) in combinatie met chemotherapie bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met FMS-achtige tyrosinekinase 3 (FLT3)/interne tandemduplicatie (ITD) positieve recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie (AML)

Acute myeloïde leukemie (AML) | Acute myeloïde leukemie met FMS-achtige tyrosinekinase 3 (FLT3) mutatie / interne tandemduplicatie (ITD)

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Italië, Duitsland, Spanje
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Observationeel onderzoek van patiënten met mucopolysaccharidose (MPS) VI die eerder deelnamen aan ASB-00-02

MPS VI

Verenigde Staten, Australië, Frankrijk, Brazilië, Duitsland, Portugal, Verenigd Koninkrijk
Astellas Pharma Global Development, Inc.

Niet meer beschikbaar

Early Access Program (EAP) van Gilteritinib (ASP2215) bij patiënten met FMS-achtige tyrosinekinase 3 (FLT3) gemuteerde recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) of met FLT3-gemuteerde AML in volledige remissie (CR) met minimale restziekte ( MRD)

Acute myeloïde leukemie (AML) | FMS-achtige tyrosinekinase-3 (FLT3) mutaties

Australië, Italië, Verenigd Koninkrijk
Sangamo Therapeutics

Beëindigd

Oplopende dosisstudie van genoombewerking door de zinkvingernuclease (ZFN) Therapeutische SB-318 bij proefpersonen met MPS I

MPS ik

Verenigde Staten
Allievex Corporation

Aanmelden op uitnodiging

Veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ICV AX 250-behandeling in MPS IIIB -OLE

MPS III B

Verenigde Staten, Duitsland, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk, Colombia
Dilşad Sindel

Voltooid

Onderzoek naar de effectiviteit van spierinhibitie en ruimtecorrectietechnieken van de kinesiotaping-methode bij vrouwelijke patiënten met myofasciaal pijnsyndroom in verband met actieve triggerpoints van de bovenste trapezius

Vrouwelijke patiënten met myofasciaal pijnsyndroom (MPS) gerelateerd aan bovenste trapezius actieve triggerpoints (TP)
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of BMN 110 in Subjects With Mucopolysaccharidosis IVA

MPS IV A

Verenigd Koninkrijk
Genzyme, a Sanofi Company

Werving

Mucopolysaccharidose I (MPS I) register

Mucopolysaccharidose I (MPS I)

Kroatië, Argentinië, Australië, België, Denemarken, Frankrijk, Hongkong, Indië, Indonesië, Italië, Korea, republiek van, Koeweit, Libanon, Maleisië, Pakistan, Filippijnen, Polen, Saoedi-Arabië, Singapore, Slowakije, Taiwan, Thailand, Verenigd Koninkrijk en meer
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Verkrijgbaar

Uitgebreide toegang tot Mepsevii

Sly-syndroom | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII
Shire

Beëindigd

Een uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen voor pediatrische patiënten met de ziekte van MPS type IIIA die deelnamen aan onderzoek HGT-SAN-093.

Sanfilippo-syndroom | Mucopolysaccharidose (MPS)

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Spanje, Duitsland, Frankrijk, Italië, Nederland
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van SBC-103 bij mucopolysaccharidose III, type B (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose IIIB

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Spanje
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Beëindigd

Onderzoek naar genoverdracht van ABO-102 bij patiënten met midden- en gevorderde fasen van de ziekte van MPS IIIA

Mucopolysaccharidose III | Sanfilippo-syndroom | MPS IIIA | Sanfilippo A

Verenigde Staten, Spanje, Australië
Allievex Corporation

Voltooid

Een behandelingsstudie van mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose Type IIIB | MPS III B

Verenigde Staten, Taiwan, Spanje, Colombia, Duitsland, Verenigd Koninkrijk, Kalkoen
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Een dubbelblind onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van BMN 110 te evalueren bij patiënten met mucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom)

MPS IV A

Verenigde Staten, Canada, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Taiwan, Argentinië, Colombia, Japan, Saoedi-Arabië, Nederland, Denemarken, Korea, republiek van, Brazilië, Duitsland, Portugal, Italië, Katar
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Werving

Fase I/II/III klinische proef met genoverdracht van scAAV9.U1a.hSGSH

Mucopolysaccharidose III | Sanfilippo-syndroom | MPS IIIA | Sanfilippo A

Spanje, Verenigde Staten, Australië
Allievex Corporation

Actief, niet wervend

Een onderzoek naar uitbreiding van de behandeling van mucopolysaccharidose type IIIB

Mucopolysaccharidose Type IIIB | MPS III B

Duitsland, Verenigde Staten, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk, Colombia, Spanje, Taiwan
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Aanmelden op uitnodiging

Een langdurige follow-upstudie van patiënten met MPS IIIA behandeld met ABO-102

Sanfilippo-syndroom | MPS IIIA | Sanfilippo A | Mucopolysaccharidose IIIA

Verenigde Staten, Australië, Spanje
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Mucopolysaccharidose (MPS) VI Programma voor klinisch toezicht (CSP)

Mucopolysaccharidose VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy-syndroom)

Verenigde Staten, Frankrijk, Australië, Duitsland, Ierland, Oostenrijk, België, Italië, Litouwen, Nederland, Portugal, Zweden, Verenigd Koninkrijk
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Studie van UX003 recombinant humaan bèta-glucuronidase (rhGUS) enzymvervangende behandeling bij mucopolysaccharidose type 7, Sly-syndroom (MPS 7) patiënten jonger dan 5 jaar

Mucopolysaccharidose | Sly-syndroom | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII

Spanje, Verenigde Staten, Portugal
University of Pittsburgh

Werving

Longitudinale studie van neurodegeneratieve aandoeningen

Lysosomale stapelingsziekten | Leukodystrofie | Niemann-Pick-ziekten | Batten-ziekte | De ziekte van Gaucher | Ziekte van Krabbe | Alfa-mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Pelizaeus-Merzbacher | Ziekte van Sandhoff | GM1 gangliosidoses | MPS ik | MPS II | Verdwijnende ziekte van witte stof | Multiple... en andere voorwaarden

Verenigde Staten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Een studie van UX003 recombinant humaan bèta-glucuronidase (rhGUS) enzymvervangingstherapie bij proefpersonen met mucopolysaccharidose type 7, Sly-syndroom (MPS 7)

Mucopolysaccharidose | Sly-syndroom | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII

Verenigde Staten, Brazilië, Mexico, Portugal
Oregon Health and Science University
University of Utah; BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Gait Analysis in MPS IVA

MPS IVA | Morquio-syndroom

Verenigde Staten
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Beëindigd

Laronidase (Aldurazyme TM) Enzymvervangingstherapie met hematopoëtische stamceltransplantatie voor het syndroom van Hurler

Hurler-syndroom | Mucopolysaccharidose Type IH | MPS ik

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Goedgekeurd voor marketing

BMN 110 Amerikaans programma voor uitgebreide toegang

Morquio A-syndroom | MPS IVA | Mucopolysaccharidose IVA

Verenigde Staten, Puerto Rico

Klinische onderzoeken op FMPS

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hong Kong

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties