Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische onderzoeken op MPS VII

Totaal 4875 resultaten

Sigilon Therapeutics, Inc.

Ingetrokken

Veiligheid en werkzaamheid van ingekapselde allogene MPS-1-therapie

MPS ik | MPS1-S | MPS1-HS

Brazilië, Verenigd Koninkrijk
University of Chicago
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... en andere medewerkers

Voltooid

Lysosomale stapelingsziekte: toezicht op gezondheid, ontwikkeling en functionele resultaten bij kleuters

Ziekte van Krabbe | Mucopolysaccharidose Type II (MPS II) | Mucopolysaccharidose Type I (MPS I) | Mucopolysaccharidose Type III (MPS III) | Mucopolysaccharidose Type VI (MPS VI)

Verenigde Staten
University of California, San Francisco
Duke University

Werving

In utero enzymvervangingstherapie voor lysosomale stapelingsziekten (PEARL)

De ziekte van Wolman | MPS IVA | Ziekte van Pompe infantiele aanvang | Ziekte van Gaucher, type 2 | MPS VI | MPS ik | Ziekte van Gaucher, type 3 | MPS II | MP VII

Verenigde Staten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
PRA Health Sciences

Werving

Mucopolysaccharidosis VII Ziektebewakingsprogramma

Sly-syndroom | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII | MPS 7

Verenigde Staten, Duitsland, Brazilië, Argentinië, Frankrijk, Portugal, Spanje, Nederland
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Een fase 3-studie van UX003 recombinant humaan betaglucuronidase (rhGUS) enzymsubstitutietherapie bij patiënten met mucopolysaccharidose type 7 (MPS 7)

Mucopolysaccharidose | Sly-syndroom | MPS VII | MPS 7

Verenigde Staten
University of Leipzig
Deutsche Krebshilfe e.V., Bonn (Germany)

Werving

Onderzoek naar door patiënten gerapporteerde resultaten bij MDS-patiënten met een lager risico (PRO-RED)

MDS | MDS/MPN

Duitsland, Oostenrijk
Michael Savona
Incyte Corporation; Astex Pharmaceuticals, Inc.; Theradex

Werving

Combinaties van actieve myeloïde doelverbindingen bij MDS/MPN-overlapsyndromen Overlapsyndromen (ABNL-MARRO) (ABNL-MARRO)

MDS/MPN

Verenigde Staten
DKMS gemeinnützige GmbH

Actief, niet wervend

GvHD-profylaxe bij niet-gerelateerde donor-HCT: gerandomiseerde studie waarin PTCY versus ATG wordt vergeleken (GRAPPA)

AML | MDS | Perifere bloedstamceltransplantatie | Graft vs Host-ziekte | CMML | MDS/MPN

Duitsland
Queen Savang Vadhana Memorial Hospital, Thailand

Voltooid

Vergelijking van thoracolumbale interfasciale vlakblok (TLIP-blok) en lokale anesthetische (LA) infiltratie bij minimaal invasieve wervelkolomchirurgie: een gerandomiseerde gecontroleerde studie

Percutane pediculaire schroef (PPS) fixatie | Minimaal invasieve transforaminale lumbale interbody fusie (MIS TLIF) operaties

Thailand
University of Exeter
The University of Texas Medical Branch, Galveston; Wageningen University

Voltooid

Effecten van vitamine D-suppletie op de spiereiwitsynthese (VIPER)

Vitamine D-effecten op MPS | Placebo-effecten op MPS

Verenigd Koninkrijk
The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical...
Jiangbin Hospital Affiliated to Jiangsu University; Nanjing Second Hospital; Jiangning...

Werving

Klinische studie van azacitidine gecombineerd met ruxolitinib bij de behandeling van MDS/MPN met een hoger risico

MDS/MPN

China
Alexion Pharmaceuticals

Beëindigd

Een open-labelonderzoek bij eerder bestudeerde SBC-103-behandelingsnaïeve MPS IIIB-proefpersonen om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediende SBC-103 te onderzoeken (CL01-T)

Mucopolysaccharidose III, type B (MPS IIIB) | Sanfilippo B

Verenigd Koninkrijk
Peking University People's Hospital

Werving

Beoordeling van meetbare restziekten bij Allo-HSCT met behulp van digitale polymerasekettingreactie

Acute leukemie | MDS | CML | MDS/MPN

China
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Verkrijgbaar

Uitgebreide toegang tot Mepsevii

Sly-syndroom | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Studie van UX003 recombinant humaan bèta-glucuronidase (rhGUS) enzymvervangende behandeling bij mucopolysaccharidose type 7, Sly-syndroom (MPS 7) patiënten jonger dan 5 jaar

Mucopolysaccharidose | Sly-syndroom | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII

Spanje, Verenigde Staten, Portugal
Allievex Corporation

Voltooid

Een studie van mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose Type IIIB | Mucopolysaccharidose Type 3 B | MPS III B | MPS 3B

Verenigde Staten, Spanje, Kalkoen, Taiwan, Australië, Colombia, Duitsland, Verenigd Koninkrijk
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Een studie van UX003 recombinant humaan bèta-glucuronidase (rhGUS) enzymvervangingstherapie bij proefpersonen met mucopolysaccharidose type 7, Sly-syndroom (MPS 7)

Mucopolysaccharidose | Sly-syndroom | Mucopolysaccharidose VII | MPS VII

Verenigde Staten, Brazilië, Mexico, Portugal
Shire

Voltooid

Onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid, stijgende dosis en dosisfrequentie van rhHNS via een IDDD bij MPS IIIA-patiënten

Mucopolysaccharidose (MPS)

Verenigd Koninkrijk, Nederland
Hospital de Clinicas de Porto Alegre
The Isaac Foundation

Actief, niet wervend

Evaluatie van losartan op hart- en vaatziekten bij patiënten met mucopolysaccharidosen IV A en VI

Mucopolysaccharidosen | Mucopolysaccharidose VI | Morquio A-syndroom | Mucopolysaccharidose IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mucopolysaccharidose | Morquio-syndroom A | Morquio-syndroom

Brazilië
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Evaluatie van de integriteit van de bloed-hersenbarrière en structurele afwijkingen bij MPS IIIB-patiënten met behulp van multimodale magnetische resonantiebeeldvorming

MPS IIIB (Sanfilippo B-syndroom)

Verenigd Koninkrijk
University of California, San Francisco

Actief, niet wervend

Veiligheid en werkzaamheid van Voxzogo voor groeiachterstanden in MPS IVA en VI

MPS IVA | MPS VI

Verenigde Staten
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van langdurige SOBI003-behandeling bij pediatrische MPS IIIA-patiënten te beoordelen

Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Verenigde Staten, Kalkoen
Swedish Orphan Biovitrum

Voltooid

Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van SOBI003 bij pediatrische MPS IIIA-patiënten te beoordelen

Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Verenigde Staten, Duitsland, Kalkoen
Allievex Corporation

Aanmelden op uitnodiging

Veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ICV AX 250-behandeling in MPS IIIB -OLE

MPS III B

Verenigde Staten, Duitsland, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk, Colombia
Benjamin Tomlinson

Werving

5-Azacitidine en decitabine epigenetische therapie voor myeloïde maligniteiten

Myelodysplastische syndromen | MDS/MPN Crossover Syndromen

Verenigde Staten
Greenwood Genetic Center
Shriners Hospitals for Children; BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Een orthopedische populatie screenen op licht getroffen personen met het Morquio-syndroom A en het Maroteaux-Lamy-syndroom

MPS IVA | Maroteaux Lamy-syndroom | MPS VI | Morquio-syndroom A

Verenigde Staten
Allievex Corporation

Voltooid

Een behandelingsstudie van mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose Type IIIB | MPS III B

Verenigde Staten, Taiwan, Spanje, Colombia, Duitsland, Verenigd Koninkrijk, Kalkoen
Allievex Corporation

Actief, niet wervend

Een onderzoek naar uitbreiding van de behandeling van mucopolysaccharidose type IIIB

Mucopolysaccharidose Type IIIB | MPS III B

Duitsland, Verenigde Staten, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk, Colombia, Spanje, Taiwan
Shanghai Bovax Biotechnology Co., Ltd.

Beëindigd

Een fase Ⅲ-onderzoek om de werkzaamheid, immunogeniciteit en veiligheid van quadrivalent HPV-recombinantvaccin bij Chinese gezonde vrouwen te evalueren

Baarmoederhalskanker | CIN1 | CIN2 | CIN3 | Genitale wratten | AIS | IJdel ik | Vergeefs III | Vin ik | Vin II | Vin III | VAIN - Vaginale intra-epitheliale neoplasie 2

China
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Mucopolysaccharidose (MPS) VI Programma voor klinisch toezicht (CSP)

Mucopolysaccharidose VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy-syndroom)

Verenigde Staten, Frankrijk, Australië, Duitsland, Ierland, Oostenrijk, België, Italië, Litouwen, Nederland, Portugal, Zweden, Verenigd Koninkrijk
Gwynn Long, M.D.
ADC Therapeutics S.A.

Beëindigd

ADCT-301 bij patiënten met R/R AML, MDS of MDS/MPN

Acute myeloïde leukemie (AML) | Myelodysplastisch syndroom (MDS) | Myeloproliferatief neoplasma (MDS/MPN)

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Observationeel onderzoek van patiënten met mucopolysaccharidose (MPS) VI die eerder deelnamen aan ASB-00-02

MPS VI

Verenigde Staten, Australië, Frankrijk, Brazilië, Duitsland, Portugal, Verenigd Koninkrijk
Children's Hospital of Eastern Ontario

Voltooid

Echografische bevindingen van vinger-, pols- en kniegewrichten bij mucopolysaccharidose

MPS ik | MPS IV

Canada
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... en andere medewerkers

Voltooid

Longitudinale studies van hersenstructuur en -functie bij MPS-stoornissen

Mucopolysaccharidose Type I | Mucopolysaccharidose Type II | Mucopolysaccharidose Type VI | Mucopolysaccharidose Type IV | Mucopolysaccharidose Type VII

Verenigde Staten, Canada
Frantz Viral Therapeutics, LLC
The Cleveland Clinic

Werving

Fase II-onderzoek naar artesunaatzalf voor de behandeling van vulvaire hooggradige plaveiselcel-intra-epitheliale laesies (Vulvar HSIL, VIN2/3) (ART-VIN IIB)

Vulvaire ziekten | HPV-infectie | Vulvaire HSIL | Hoogwaardige intra-epitheliale neoplasie | HPV-ziekte | Precancereuze dysplasie | Vin II | Vin III | VIN, gebruikelijk type | VIN 2 van gebruikelijk type | VIN 3 van gebruikelijk type | VIN-klasse 2 | VIN-klasse 3

Verenigde Staten
Duke University

Voltooid

Door partners ondersteunde emotionele onthulling voor GI-kanker

Kanker van het maagdarmstelsel - stadia II III en IV

Verenigde Staten
Shire

Beëindigd

Een uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen voor pediatrische patiënten met de ziekte van MPS type IIIA die deelnamen aan onderzoek HGT-SAN-093.

Sanfilippo-syndroom | Mucopolysaccharidose (MPS)

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Spanje, Duitsland, Frankrijk, Italië, Nederland
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van SBC-103 bij mucopolysaccharidose III, type B (MPS IIIB)

Mucopolysaccharidose IIIB

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Spanje
Jacqueline Garcia, MD
National Institutes of Health (NIH)

Werving

Venetoclax toegevoegd aan Fludarabine + Busulfan voorafgaand aan transplantatie en aan onderhoudstherapie voor AML, MDS en MDS/MPN

Acute myeloïde leukemie (AML) | Chronische myelomonocytische leukemie (CMML) | Myelodysplastisch syndroom (MDS) | Hematopoëtische stamceltransplantatie | MDS/myeloproliferatief neoplasma-niet-classificeerbaar (MDS/MPN-niet-classificeerbaar)

Verenigde Staten
CENTOGENE GmbH Rostock

Ingetrokken

Biomarker voor Glycogeenstapelingsziekten (BioGlycogen) (BioGlycogen)

Fructose metabolisme, aangeboren fouten | Glycogeenstapelingsziekte Type II | Glycogeenstapelingsziekte | Glycogeenstapelingsziekte Type V | Glycogeenstapelingsziekte Type I | Glycogeenstapelingsziekte Type III | Glycogeenstapelingsziekte Type VII | Glycogeenstapelingsziekte Type IV | Glycogeenstapelingsziekte... en andere voorwaarden

Duitsland, Indië, Sri Lanka
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Beëindigd

Onderzoek naar genoverdracht van ABO-102 bij patiënten met midden- en gevorderde fasen van de ziekte van MPS IIIA

Mucopolysaccharidose III | Sanfilippo-syndroom | MPS IIIA | Sanfilippo A

Verenigde Staten, Spanje, Australië
Celgene

Werving

Een studie om de veiligheid op lange termijn te evalueren bij deelnemers die hebben deelgenomen aan andere klinische onderzoeken naar Luspatercept (ACE-536)

Beta-thalassemie | Myelodysplastische syndromen (MDS) | Myeloproliferatief neoplasma (MPN)-geassocieerde myelofibrose

Verenigde Staten, Japan, Verenigd Koninkrijk, Griekenland, Taiwan, Australië, België, Bulgarije, Canada, Frankrijk, Duitsland, Israël, Italië, Maleisië, Spanje, Zweden, Thailand, Tunesië, Kalkoen, Libanon, China, Nederland
Stanford University
National Institutes of Health (NIH)

Voltooid

Niet-myeloablatieve allogene transplantatie voor myelodysplastische syndromen en myeloproliferatieve aandoeningen

Myelodysplastische syndromen | Myeloproliferatieve aandoeningen | Myelodysplastische syndromen (MDS) | Bloed- en mergtransplantatie (BMT) | Myeloproliferatieve aandoeningen (MPD)

Verenigde Staten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Werving

Fase I/II/III klinische proef met genoverdracht van scAAV9.U1a.hSGSH

Mucopolysaccharidose III | Sanfilippo-syndroom | MPS IIIA | Sanfilippo een

Spanje, Verenigde Staten, Australië
Assiut University

Onbekend

Prognostische waarde van serum erytropoëtine-niveau, ferritine-niveau en fibrinogeen bij volwassen MDS met laag risico

MDS
Groupe Francophone des Myelodysplasies
Novartis

Onbekend

Een studie van gecombineerde deferasirox, vitamine D en azacytidine bij MDS met een hoog risico (GFM-EXVD-AZA)

MDS

Frankrijk, België
Boehringer Ingelheim

Ingetrokken

Brightline-3: een onderzoek om erachter te komen of Brigimadlin in combinatie met Ezabenlimab mensen met gevorderd wekedelensarcoom helpt

Geavanceerd wekedelensarcoom | Ongedifferentieerd pleomorf sarcoom (UPS) | Myxofibrosarcoom (MFS)
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Aanmelden op uitnodiging

Een langdurige follow-upstudie van patiënten met MPS IIIA behandeld met ABO-102

Sanfilippo-syndroom | MPS IIIA | Sanfilippo A | Mucopolysaccharidose IIIA

Verenigde Staten, Australië, Spanje
Zhejiang Provincial Hospital of TCM

Onbekend

Onderzoek naar MDS-patiënten met een hoog risico op basis van RNA-seq-technologie (MDS&RNA-seq)

MDS

China
University Hospital Tuebingen

Werving

Combinatietherapie met Venetoclax en Decitabine bij recidiverende/refractaire AML (VenSwitch)

AML | MDS

Duitsland

Klinische onderzoeken op MPS VII

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jordan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties