Klinische onderzoeken op Sikkel bèta-thalassemie

Totaal 1771 resultaten

M.D. Anderson Cancer Center

Ingetrokken

Immunosuppressie vóór transplantatie en donorstamceltransplantatie voor de behandeling van ernstige hemoglobinopathieën

Sikkelcelziekte | Sikkel Beta-thalassemie | Bèta-thalassemie major | Sikkelcel-SS-ziekte | Sikkel Beta 0 Thalassemie | Sikkel Beta Plus Thalassemie

Verenigde Staten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Aanmelden op uitnodiging

Onderzoek naar de mechanistische effecten van Mitapivat bij proefpersonen met sikkelcelziekte

Sikkelcelanemie | Sikkel Beta-thalassemie | Sikkelcelthalassemie | Sikkel Beta Nul Thalassemie | Sikkelcel pijn | Hbs | Hbs | Variant van het sikkelcelsyndroom

Verenigde Staten
Kenneth Ataga, MD
Augusta University

Voltooid

Hepcidine-niveaus bij sikkelcelziekte (SCD)

Sikkelcelanemie | Sikkel - Beta-thalassemie
University of British Columbia

Voltooid

Evaluatie van goedkope technieken voor het opsporen van sikkelcelziekte en β-thalassemie in Nepal en Canada

Sikkelcelziekte | Bèta-thalassemie | Sikkelcel eigenschap | Sikkelcel-bèta-thalassemie | Sikkelcel-SS-ziekte

Canada, Nepal
Nova Laboratories Limited

Voltooid

Farmacokinetiek van orale hydroxyurea-oplossing (HUPK)

Sikkelcelziekte | Sikkelcelhemoglobine C | Sikkelcel-beta-thalassemie | Sikkelcel; Hemoglobineziekte, thalassemie

Verenigd Koninkrijk, Jamaica
Tanta University

Onbekend

Studie van de therapeutische voordelen van Al-hijamah bij kinderen met bèta-thalassemie major (Al-hijamah)

AL-Hijama in Thalassmia Major

Egypte
Hamad Medical Corporation

Beëindigd

Denosumab versus zoledroninezuur bij door thalassemie geïnduceerde osteoporose (DOHA)

Osteoporose | Thalassemia Majors (Beta-thalassemie Major)

Katar
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Nog niet aan het werven

Studie ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van escalerende doses fostamatinib bij proefpersonen met stabiele sikkelcelziekte

Sikkelcelziekte | Sikkelcelaandoeningen | Hb-SS-ziekte | Hemoglobine S | Ziekte Sikkelcelanemie | Hemoglobine Beta-thalassemieziekte

Verenigde Staten
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
EdiGene Inc.; The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University; Zunyi Medical...

Actief, niet wervend

Veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van ET-01-transplantatie bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie

Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

China
Editas Medicine, Inc.

Nog niet aan het werven

Een langdurig vervolgonderzoek onder deelnemers met sikkelcelziekte of transfusie-afhankelijke β-thalassemie die EDIT-301 ontvingen

Sikkelcelziekte | Hemoglobinopathieën | Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie
Cyprus Institute of Neurology and Genetics

Werving

Studie van de rol van genetische modifiers bij hemoglobinopathieën (INHERENT)

Sikkelcelziekte | Hemoglobinopathieën | Thalassemie Alfa | Thalassemie, Beta

Verenigde Staten, Denemarken, Spanje, België, Portugal, Congo, de Democratische Republiek van de, Griekenland, Argentinië, Brunei Darussalam, Cyprus, Israël, Italië, Niger, Maleisië, Angola, Pakistan
Phoenicia BioScience
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Werving

De VOORDELEN-studie bij bèta-thalassemie intermedia (PB04-001)

Sikkelcelziekte | Bèta-thalassemie intermedia

Verenigde Staten, Canada
Northwell Health

Voltooid

HSCT voor patiënten met hemoglobinopathieën met een hoog risico met behulp van verminderde intensiteit

Sikkelcelziekte | Bèta-thalassemie-Major

Verenigde Staten
EdiGene (GuangZhou) Inc.
PLA 923 Hospital

Actief, niet wervend

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van ET-01-transplantatie te evalueren bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie.

Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

China
EdiGene (GuangZhou) Inc.

Actief, niet wervend

Een veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek ter evaluatie van ET-01 bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (ET-01)

Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

China
Assiut University

Onbekend

Complicaties bij kinderen met B-thalassemie Major

Beta-thalassemie
Dr.Saqib Hussain Ansari

Onbekend

De werkzaamheid en veiligheid van HYDROXYUREA bij de behandeling van bèta-thalassemiepatiënten in Karachi, Pakistan

Thalassemie, Beta

Pakistan
Bristol-Myers Squibb

Werving

Een studie om Luspatercept (ACE-536) te evalueren bij Chinese deelnemers die regelmatig rode bloedceltransfusies nodig hebben vanwege bèta (β)-thalassemie.

Beta-thalassemie

China
Sangamo Therapeutics
Sanofi

Voltooid

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ST-400 te beoordelen voor de behandeling van transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie (TDT)

Transfusieafhankelijk Beta-thalassemie

Verenigde Staten
Assiut University

Nog niet aan het werven

Pumilio1 (PUM1) expressie, sikkelcelanemie, β-thalassemie intermedia

Sikkelcelziekte, Beta-thalassemie intermedia
China Medical University Hospital

Voltooid

Klinische studie van deferasirox-combinatiebehandeling met deferipron bij thalassemiepatiënten

Beta-thalassemie Major
Novartis Pharmaceuticals

Voltooid

Effect van Deferasirox op patiënten met cardiale MRI T2* < 20 Msec

Beta-thalassemie Transfusie afhankelijk

Italië
Emory University
Patient-Centered Outcomes Research Institute

Voltooid

Keuzehulp voor therapeutische opties bij sikkelcelziekte

Sikkelcelziekte | Sikkelcelanemie | Hemoglobine SC | Hemoglobine SS | Hemoglobine Bèta-thalassemie

Verenigde Staten
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Werving

Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van een enkele dosis CTX001 bij deelnemers met transfusieafhankelijke β-thalassemie en ernstige sikkelcelziekte

Hematologische ziekten | Genetische ziekten, aangeboren | Sikkelcelziekte | Hemoglobinopathieën | Sikkelcelanemie | Thalassemie | Bèta-thalassemie

Verenigde Staten, Italië, Duitsland
IRCCS San Raffaele
Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Actief, niet wervend

Langdurige follow-up van proefpersonen behandeld met OTL-300 voor transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie-studie (TIGET-BTHAL)

Bèta-thalassemie

Italië
Ain Shams University

Onbekend

Werkzaamheid en veiligheid van de werkzaamheid en veiligheid van voortgezette ijzerchelatietherapie bij polygetransfundeerde thalassemiepatiënten met laag serum-ferritine (< 500 ng/ml)

Beta-thalassemie | Serum ferritine | IJzerchelatietherapie

Egypte
Celgene

Beëindigd

Onderzoek ter bepaling van de veiligheid en verdraagbaarheid van Sotatercept (ACE-011) bij volwassenen met bèta(β)-thalassemie.

Bèta-thalassemie intermedia | Bèta-thalassemie major

Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Italië, Griekenland
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
CRISPR Therapeutics

Aanmelden op uitnodiging

Een langetermijnvervolgonderzoek bij proefpersonen die CTX001 kregen

Hematologische ziekten | Genetische ziekten, aangeboren | Sikkelcelziekte | Hemoglobinopathieën | Sikkelcelanemie | Thalassemie | Bèta-thalassemie

Verenigde Staten, Canada, Italië, Verenigd Koninkrijk, Duitsland
Tanta University

Werving

Klinische studie ter evaluatie van de mogelijke werkzaamheid en veiligheid van L-carnitine en sildenafil bij kinderen met bèta-thalassemie met verhoogde tricuspidalisregurgitant-jetsnelheid

Beta-thalassemie met verhoogde tricuspidalis regurgitant jetsnelheid

Egypte
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Werving

Een onderzoek naar immuunonderdrukkingsbehandeling voor mensen met sikkelcelziekte of β-thalassemie die een allogene hematopoëtische celtransplantatie (HCT) zullen ondergaan

Sikkelcelziekte | Thalassemie | Thalassemie, Beta

Verenigde Staten
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Werving

Een mHealth-strategie om de therapietrouw bij adolescenten met sikkelcelziekte te verbeteren

Sikkelcelziekte | Sikkel B+ Thalassemie | Sikkel Beta Nul Thalassemie | Sikkelcelhemoglobine C

Verenigde Staten
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Voltooid

Thuisgebaseerde beoordeling van PRO-maatregelen in SCD met behulp van een smartphone-app-platform: een haalbaarheidsstudie

Sikkelcelziekte | Sikkel B+ Thalassemie | Sikkel Beta Nul Thalassemie | Sikkelcelhemoglobine C

Verenigde Staten
Editas Medicine, Inc.

Werving

EDIT-301 voor autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij deelnemers met transfusieafhankelijke bèta-thalassemie (TDT)

Hemoglobinopathieën | Thalassemie Major | Thalassemie Intermedia | Transfusieafhankelijke bèta-thalassemie

Verenigde Staten, Canada
bluebird bio

Voltooid

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel LentiGlobin BB305 bij β-thalassemie major (ook wel transfusie-afhankelijke β-thalassemie [TDT] genoemd) en sikkelcelziekte

Sikkelcelziekte | Bèta-thalassemie Major

Frankrijk
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Beëindigd

Studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Sapablursen (voorheen ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

Bèta-thalassemie intermedia

Australië, Thailand, Griekenland, Libanon, Kalkoen
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Actief, niet wervend

Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Mitapivat bij deelnemers met transfusie-afhankelijke alfa- of bèta-thalassemie (α- of β-TDT) (ENERGIZE-T)

Transfusie-afhankelijke alfa-thalassemie | Transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

Spanje, Taiwan, Thailand, Verenigde Staten, Frankrijk, Canada, Maleisië, Duitsland, Nederland, Bulgarije, Verenigd Koninkrijk, Kalkoen, Italië, Griekenland, Verenigde Arabische Emiraten, Brazilië, Denemarken, Libanon, Saoedi-...
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Actief, niet wervend

De longitudinale relatie van HU-naleving van HRQOL, belemmeringen voor therapietrouw en gewoonte bij SCD.

Sikkelcelziekte | Sikkel B+ Thalassemie | Sikkel Beta Nul Thalassemie | Sikkelcelhemoglobine C

Verenigde Staten
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Actief, niet wervend

Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Mitapivat bij deelnemers met niet-transfusieafhankelijke alfa- of bèta-thalassemie (α- of β-NTDT) (ENERGIZE)

Niet-transfusie-afhankelijke alfa-thalassemie | Niet-transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie

Spanje, Taiwan, Thailand, Verenigd Koninkrijk, Maleisië, Verenigde Staten, Nederland, Bulgarije, Kalkoen, Italië, Canada, Brazilië, Frankrijk, Verenigde Arabische Emiraten, Denemarken, Griekenland, Libanon, Saoedi-Arabië
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Voltooid

Naleving van HU en HRQOL bij patiënten met sikkelcelziekte: een interventiestudie met behulp van de HU-Go-app

Sikkelcelziekte | Sikkel B+ Thalassemie | Sikkel Beta Nul Thalassemie | Sikkelcelhemoglobine C

Verenigde Staten
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Voltooid

Navelstrengbloedtransplantatie voor sikkelcelanemie en thalassemie

Hematologische ziekten | Bloedarmoede, sikkelcel | Bèta-thalassemie | Hematopoëtische stamceltransplantatie

Verenigde Staten, Canada
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Werving

Toevoeging van JSP191 (C-kit-antilichaam) aan niet-myeloablatieve hematopoëtische celtransplantatie voor sikkelcelziekte en bèta-thalassemie

Sikkelcelanemie | Bèta-thalassemie

Verenigde Staten
Columbia University

Actief, niet wervend

Stamceltransplantatie bij sikkelcelziekte en thalassemie

Sikkelcelziekte | Bèta-thalassemie

Verenigde Staten
Celgene

Voltooid

Studie ter evaluatie van aanvullende risicobeperkende maatregelen (aRMM's) voor REBLOZYL onder zorgprofessionals (HCP's)

Myelodysplastische syndromen | Beta-thalassemie

Oostenrijk
Novartis

Voltooid

Cardiale T2* bij bèta-thalassemiepatiënten die met Deferasirox worden behandeld

IJzer overbelasting | Beta-thalassemie

Verenigde Staten
Paul Szabolcs

Werving

Alternatieve donorbeenmergtransplantatie met T-celverarming voor sikkelcelziekte (SCD) en andere anemieën

Sikkelcelanemie | Diamond-blackfan bloedarmoede | Beta-thalassemie Major

Verenigde Staten
Boston University
Mahidol University

Voltooid

Studie van SDMB (2,2-dimethylbutyraat, natriumzout) bij bèta-thalassemie intermedia in Thailand (ST20-P2T)

Bèta-thalassemie intermedia

Thailand
Ain Shams University

Onbekend

Onderzoek naar werkzaamheid, veiligheid van gecombineerde deferasirox en deferipron versus gecombineerde deferipron en desferal bij ijzerstapeling

Sikkelcelziekte | Beta-thalassemie Major | IJzer hemosiderose

Egypte
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...

Werving

Verzameling van menselijke biospecimens voor fundamenteel en klinisch onderzoek naar globinevarianten

Malaria | Sikkelcelziekte | Alfa- en bèta-thalassemie | Menselijke fysiologie

Verenigde Staten
EmeraMed

Voltooid

Fase 2a pilotstudie van NBMI-behandeling bij patiënten met bèta-thalassemie major, waarvoor ijzerchelatie vereist is (EMERA007)

Bèta-thalassemie major

Albanië
Tanta University

Voltooid

de potentiële immunomodulerende effecten van spirulina op thalassemische kinderen

Bèta-thalassemie major

Egypte

Klinische onderzoeken op Sikkel bèta-thalassemie

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Africa

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties