Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2-studie av Mavacamten hos voksne med symptomatisk ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (nHCM) (MAVERICK-HCM)

14. juli 2022 oppdatert av: MyoKardia, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, konsentrasjonsveiledet, utforskende studie av Mavacameten hos pasienter med symptomatisk ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (nHCM) og bevart venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon

Dette er en multisenter, utforskende, randomisert, dobbeltblind studie av administrering av mavacamten hos 60 deltakere med symptomatisk nHCM randomisert til å motta en 16-ukers kur med mavacamten-doser titrert for å oppnå 1 av 2 målmedisinkonsentrasjoner.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
59

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Forente stater, 60208
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • St. Vincent Medical Group
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland Medical System
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27713
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Forente stater, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390-9034
        • The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
    • Utah
      • Murray, Utah, Forente stater, 84107
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53713
        • Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Diagnostisert med nHCM (hypertrofiert og ikke-dilatert venstre ventrikkel i fravær av systemisk eller annen kjent årsak), med LV-veggtykkelse ≥ 15 mm ved screening eller ≥ 13 mm med en positiv familiehistorie med HCM.
  • Alder 18 og eldre, kroppsvekt > 45 kg
  • Dokumentert LVEF ≥ 55 % ved screeningen som bestemt av ekko sentrallab
  • LVOT-gradient < 30 mmHg i hvile OG under Valsalva OG etter trening
  • NYHA funksjonsklasse II eller III
  • Forhøyet NT-proBNP i hvile

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Anamnese med synkope, vedvarende ventrikulær takyarytmi med trening, obstruktiv koronarsykdom eller hjerteinfarkt de siste 6 månedene
  • Anamnese med gjenopplivet plutselig hjertestans når som helst eller kjent passende implanterbar hjertestarter (ICD) utladning innen 6 måneder før screening
  • Nåværende behandling med disopyramid eller ranolazin (innen 14 dager før screening)
  • Pågående eller planlagt behandling under studien med en kombinasjon av betablokkere og kalsiumkanalblokkere
  • Har blitt behandlet med invasiv septalreduksjon (kirurgisk myektomi eller perkutan alkoholseptumablasjon [ASA]) innen 6 måneder før screening
  • Anamnese med hvile eller post-trening LVOT >30 mmHg med mindre det senere behandles med septalreduksjon
  • Har QTc Fridericia (QTcF) >480 ms eller andre EKG-abnormiteter som etterforskeren vurderer å utgjøre en risiko for deltakernes sikkerhet (f.eks. annengrads atrioventrikulær blokkering type II)
  • Har vedvarende eller permanent atrieflimmer som ikke har fått antikoagulasjon i minst 4 uker før screening og/eller ikke tilstrekkelig hastighetskontrollert innen 1 år etter screening
  • Anamnese med klinisk signifikant malign sykdom innen 10 år som ikke-metastatisk kutan plateepitel eller basalcellekarsinom
  • Anamnese eller bevis på andre klinisk signifikante lidelser, tilstander eller sykdommer som etter etterforskerens eller MyoKardia-legens mening vil utgjøre en risiko for pasientsikkerheten eller forstyrre studieevalueringen, prosedyrene eller fullføringen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Gruppe 1
Aktiv behandling for deltakere med basemål bunnkonsentrasjon
Legemiddel: mavacamten
MYK-461
Andre navn:
  • MYK-461
Eksperimentell: Gruppe 2
Aktiv behandling for deltakere med høyere bunnkonsentrasjon
Legemiddel: mavacamten
MYK-461
Andre navn:
  • MYK-461
Placebo komparator: Placebo
Placebo gruppe
Legemiddel: Placebo
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som opplevde minst én behandlingsopprinnelse (TEAE)
Tidsramme: Fra første dose til 8 uker etter siste dose (opptil 24 uker)
Dette er prosentandelen av deltakerne som opplevde minst én behandlingsfremkallende bivirkning (TEAE)
Fra første dose til 8 uker etter siste dose (opptil 24 uker)
Prosentandel av deltakere som opplevde minst én alvorlig behandlingsutløst bivirkning (STEAE)
Tidsramme: Fra første dose til 8 uker etter siste dose (opptil 24 uker)
Dette er prosentandelen av deltakerne som opplevde minst én alvorlig behandlingsfremkommet bivirkning (STEAE)
Fra første dose til 8 uker etter siste dose (opptil 24 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
MyoKardia, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
30. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
7. januar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
7. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
9. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
22. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
9. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. juli 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • MYK-461-006

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger