Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av ANAVEX2-73 hos pasienter med Rett syndrom

11. januar 2021 oppdatert av: Anavex Life Sciences Corp.

En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, dosetitreringsstudie av ANAVEX2-73 hos pasienter med Rett syndrom

Fase 2 studie av sikkerhet, tolerabilitet og effekt er designet som en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie.

7-ukers placebokontrollert studie av ANAVEX2-73 mikstur, oppløsning for behandling av pasienter med RTT 18 år eller eldre. Et frivillig alternativ vil bli tilbudt for alle pasienter som oppfyller eksponeringskriteriene for ANAVEX2-73 for å fortsette en 12-ukers åpen forlengelse.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Denne fase 2-studien om sikkerhet, tolerabilitet og effekt er utformet som en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie.

Dette er en 7-ukers placebokontrollert studie av ANAVEX2-73 mikstur for behandling av pasienter med RTT 18 år eller eldre. Et frivillig alternativ vil bli tilbudt for alle pasienter som oppfyller eksponeringskriteriene for ANAVEX2-73 for å fortsette en 12-ukers åpen forlengelse.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
31

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forente stater, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 45 år (VOKSEN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Hunn

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥ 18 år, inkludert.
  • Diagnose av klassisk RTT, i henhold til 2010-kriterier (Neul et al., 2010), og en MECP2-mutasjon.
  • Gjeldende farmakologisk behandlingsregime, inkludert kosttilskudd, har vært stabil i minst 4 uker.
  • Ved bruk av antiepileptika (AED), er 1-4 AED tillatt. Behandlingen må være stabil (medikament, dose, administrasjonsintervall) i 30 dager før påmelding.
  • Evne til å føre nøyaktige anfallsdagbøker eller ha omsorgsperson som kan føre nøyaktige anfallsdagbøker.
  • Bekreftelse fra deltakeren på at dersom i fertil alder ikke er gravid gjennom uringraviditetstesting. Kvinnelige pasienter i fertil alder og i risiko for graviditet må godta avholdenhet.
  • Før gjennomføring av studiespesifikke prosedyrer skal forsøkspersonens forelder/omsorgsperson/LAR gi skriftlig informert samtykke. Hvis det er aktuelt, må forskningsteamet forsøke å innhente samtykke fra begge foreldrene.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som har en progressiv medisinsk eller nevrologisk tilstand som etter etterforskerens oppfatning vil forstyrre gjennomføringen av studien.
  • Gjeldende klinisk signifikant systemisk sykdom som sannsynligvis vil føre til forverring av pasientens tilstand eller påvirke pasientens sikkerhet under studien.
  • Anamnese med klinisk tydelig hjerneslag eller klinisk signifikant carotis- eller vertebrobasilar stenose eller plakk eller annen historie med nevrologisk (f.eks. hodetraume med bevissthetstap) eller psykiatrisk tilstand som etterforskeren mener kan forstyrre tolkningen av data.
  • Indikasjon på leversykdom, definert av serumnivåer av ALAT (SGPT), AST (SGOT) eller alkalisk fosfatase over 3x øvre normalgrense (ULN) som bestemt under screening.
  • Behandling med immundempende medisiner (f.eks. systemiske kortikosteroider) i løpet av de siste 90 dagene (aktuelle og nasale kortikosteroider og inhalerte kortikosteroider for astma er tillatt) eller kjemoterapeutiske midler for malignitet i løpet av de siste 3 årene.
  • Annen klinisk signifikant abnormitet ved fysisk, nevrologisk, laboratorie- eller elektrokardiogram (EKG) undersøkelse (f.eks. atrieflimmer) som kan kompromittere studien eller være skadelig for deltakeren.
  • Enhver kjent overfølsomhet overfor noen av hjelpestoffene i studiemedisinen eller placeboformuleringen.
  • Annen komorbid eller kronisk sykdom utover det som er kjent for å være assosiert med RTT.
  • Forsøkspersoner som planlegger å sette i gang eller endre farmakologisk eller ikke-farmakologisk intervensjon i løpet av studien.
  • Personer på potente CYP 3A4- og CYP2C19-hemmere og -induktorer.
  • Personer som tar et annet undersøkelsesmiddel for øyeblikket eller i løpet av de siste 30 dagene.
  • Eventuelle andre kriterier (som et klinisk signifikant screeningsresultat av blodprøver), som etter etterforskerens oppfatning kan forstyrre studiegjennomføringen eller resultatet.
  • Pasienter med nedsatt lever- og nyrefunksjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Aktiv arm
Uke 0-7: Ta 1 ml oralt av produktet daglig (løsning av ANAVEX2-73)
Legemiddel: ANAVEX2-73
Flytende mikstur
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo arm
Uke 0-7: Ta 1 ml oralt av produktet daglig (placebo)
Legemiddel: Placebo
Flytende mikstur

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: 7 uker
Forekomst av uønskede hendelser
7 uker
Maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax] for ANAVEX2-73
Tidsramme: 7 uker
PK av ANAVEX2-73 og metabolitt
7 uker
Area Under the Curve [AUC] til ANAVEX2-73
Tidsramme: 7 uker
PK av ANAVEX2-73 og metabolitt
7 uker
Lipidpanel
Tidsramme: 7 uker
Betydelige laboratoriefunn
7 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
RSBQ
Tidsramme: 7 uker
Endring fra baseline til End of Treatment (EOT) i Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ). Total poengsum og en forhåndsspesifisert undergruppe av RSBQ
7 uker
CGI-I
Tidsramme: 7 uker
Endring fra baseline til End of Treatment (EOT) i Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I) poengsum. Total poengsum og en forhåndsspesifisert undergruppe av CGI-I
7 uker

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Tidsramme: 7 uker
Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
7 uker
Anfallsfrekvens via anfallsdagbok
Tidsramme: 7 uker
Anfallsfrekvens via anfallsdagbok
7 uker
Angst, depresjon og humørskala (ADAMS)
Tidsramme: 7 uker
Angst, depresjon og humørskala (ADAMS)
7 uker
Visual Analog Scale (VAS)
Tidsramme: 7 uker
Visual Analog Scale (VAS)
7 uker
Genetisk variant SIGMAR1, COMT
Tidsramme: 7 uker
Forhåndsspesifisert endepunkt
7 uker
Glutamat Plasma Konsentrasjon
Tidsramme: 7 uker
Biomarkør
7 uker
GABA Plasma Konsentrasjon
Tidsramme: 7 uker
Biomarkør
7 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Anavex Life Sciences Corp.

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
28. februar 2019

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. oktober 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
25. november 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. november 2018

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
29. november 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
12. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
11. januar 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ANAVEX2-73-RS-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Rett syndrom

Kliniske studier på ANAVEX2-73

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger