Prediktive markører i veksthormonmangel (GHD) og Turners syndrom (TS) barn behandlet med SAIZEN®

Inklusjonskriterier:

• En av følgende diagnoser og kandidatur for SAIZEN®-terapi:

A) GHD: dokumentert forhåndsetablert diagnose av GHD med en veksthormon (GH) topprespons på <10 mikrogram per liter (mcg/L) med 2 GH-stimuleringstester, uten priming med østradiol.

B) Turners syndrom: dokumentert forhåndsetablert diagnose etter karyotype.

• Prepubertal status i henhold til Tanner Forhåndsetablert historie med normal skjoldbruskkjertelfunksjon eller adekvat substitusjon i minst 3 måneder.
• Vekt for statur innenfor det populasjonsspesifikke normalområdet (>5. og <95. persentil) for kjønn Vilje og evne til å overholde protokollen i løpet av studien.
• Foreldres eller foresattes skriftlige informerte samtykke, gitt før enhver studierelatert prosedyre som ikke er en del av forsøkspersonens normale medisinske behandling, med den forståelse at forsøkspersonen eller forelder/foresatte kan trekke tilbake samtykket når som helst uten at det påvirker fremtidig medisinsk behandling. Dersom barnet er gammelt nok til å lese og skrive, gis det et eget samtykkeskjema.

Ekskluderingskriterier:

• Ervervet GHD på grunn av svulst i sentralnervesystemet, traumer, infeksjon, infiltrasjon (dokumentert ved bildediagnostikk) og historie med bestråling eller kraniekirurgi
• Tidligere behandling med GH, veksthormonfrigjørende hormon (GHRH), anabole steroider eller annen behandling som påvirker veksten.
• Tidligere behandling med kortikosteroider, unntatt ved topisk eller inhalert kortikosteroidadministrasjon for atopisk sykdom. Kortikosteroider for hormonsubstitusjon er også tillatt dersom tilstanden og behandlingsregimet har vært stabilt i minst 3 måneder.
• Alvorlig assosiert patologi som påvirker vekst som underernæring, malabsorpsjon eller bendysplasi.
• Kronisk alvorlig nyresykdom.
• Kronisk alvorlig leversykdom.
• Kronisk infeksjonssykdom.
• Akutt eller alvorlig sykdom i løpet av de siste 6 månedene.
• Betydelig samtidig sykdom som ville forstyrre deltakelse eller vurdering i denne studien.
• Aktiv malignitet (unntatt ikke-melanomatøse hudmaligniteter som har gjennomgått kirurgisk eksisjon og/eller biopsi, diagnose og behandling til løsning)
• Anamnese eller aktiv idiopatisk intrakraniell hypertensjon (benign intrakraniell hypertensjon eller pseudo-tumor cerebri).
• Diabetes mellitus type I og II.
• Enhver autoimmun sykdom.
• Tidligere screeningssvikt i denne studien.
• Bruk av et forsøkslegemiddel eller deltakelse i en annen klinisk studie i løpet av de siste tre månedene.