- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01105273
Humant leukocyttantigen (HLA)-haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon for pasienter med aplastisk anemi
HLA-haploidentisk allogen hematopoetisk celletransplantasjon ved bruk av CD3±CD19-deplesjon for pasienter med aplastisk anemi etter kondisjonering av fludarabin, cyklofosfamid og antitymocyttglobulin
Begrunnelse: Kjemoterapi med fludarabin, cyklofosfamid og anti-tymocytt-globulin kan indusere at engraftmentet krysser den immunologiske barrieren ved HLA-haploidentisk allogen hematopoietisk celletransplantasjon. I tillegg kan uttømming av CD3±CD19-celler bidra til å forhindre utvikling av alvorlig akutt graft versus host sykdom (GVHD) ved haploidentisk transplantasjon.
Formål: Denne fase I/II-studien er å evaluere sikkerheten og effekten av fludarabin, cyklofosfamid og antitymocyttglobulin med CD3±CD19-utarmet graft fra haploidentiske givere ved behandling av pasienter med aplastisk anemi.
Studieoversikt
Status
Forhold
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken, 138-736
- Asan Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Diagnose av livstruende margsvikt (alvorlig aplastisk anemi) av ikke-malign etiologi som oppfyller 2 av følgende kriterier:
- Granulocyttantall < 500/mm3,
- Korrigert retikulocyttantall < 1 %,
- Blodplateantall < 20 000/mm3
- Ingen HLA-identisk familiemedlem eller nært matchet (8 av 8 HLA-locus match) ubeslektet margdonor tilgjengelig
- HLA-haploidentisk relatert donor tilgjengelig
Ekskluderingskriterier:
- Paroksysmal nattlig hemoglobinuri eller Fanconi-anemi
- Klonale cytogenetiske abnormiteter eller myelodysplastiske syndromer
- Aktive soppinfeksjoner
- HIV-positiv
- Alvorlig sykdom bortsett fra aplastisk anemi som sterkt vil begrense sannsynligheten for overlevelse under graftprosedyren
- Gravid eller ammende
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
EKSPERIMENTELL: HAPLO
|
Begynner på dag 4 og fortsetter til blodtellingen kommer seg
60 mg/kg IV på dag-3 og -2
På dagene -3 til -1
30mg/M2 én gang daglig IV på dag -6 til -2
Immunogenetisk utarming på CliniMACS
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
For å vurdere engraftment rate og overlevelse av CD3±CD19-utarmet haploidentisk perifert blodstamcelletransplantasjon etter kondisjonering med fludarabin, cyklofosfamid og anti-tymocyttglobulin.
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
|
2 år etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
For å vurdere engraftment og graftsvikt
Tidsramme: 28 dager etter transplantasjon
|
Antall pasienter som ikke klarte å transplantere innen 28 dager.
|
28 dager etter transplantasjon
|
For å estimere risikoen for akutt GVHD
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
|
Antall pasienter med akutt GVHD.
|
100 dager etter transplantasjon
|
For å vurdere behandlingsrelatert dødelighet
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
|
Antall dødsfall etter transplantasjon
|
100 dager etter transplantasjon
|
For å estimere total overlevelse
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
|
1 år etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Woodard P, Cunningham JM, Benaim E, Chen X, Hale G, Horwitz E, Houston J, Kasow K, Leung W, Wang W, Yusuf U, Handgretinger R. Effective donor lymphohematopoietic reconstitution after haploidentical CD34+-selected hematopoietic stem cell transplantation in children with refractory severe aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2004 Feb;33(4):411-8. doi: 10.1038/sj.bmt.1704358.
- Kremens B, Basu O, Grosse-Wilde H, Sauerwein W, Schaefer UW, Havers W. Transplantation of CD34-enriched peripheral stem cells from an HLA-haplotype mismatched donor to a patient with severe aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2001 Jan;27(1):111-3. doi: 10.1038/sj.bmt.1702748.
- Lacerda JF, Martins C, Carmo JA, Lourenco F, Juncal C, Ismail S, Lacerda JM. Haploidentical stem cell transplantation with purified CD34+ cells after a chemotherapy-alone conditioning regimen in heavily transfused severe aplastic anemia. Biol Blood Marrow Transplant. 2005 May;11(5):399-400. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.02.007. No abstract available.
- Klingebiel T, Cornish J, Labopin M, Locatelli F, Darbyshire P, Handgretinger R, Balduzzi A, Owoc-Lempach J, Fagioli F, Or R, Peters C, Aversa F, Polge E, Dini G, Rocha V; Pediatric Diseases and Acute Leukemia Working Parties of the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). Results and factors influencing outcome after fully haploidentical hematopoietic stem cell transplantation in children with very high-risk acute lymphoblastic leukemia: impact of center size: an analysis on behalf of the Acute Leukemia and Pediatric Disease Working Parties of the European Blood and Marrow Transplant group. Blood. 2010 Apr 29;115(17):3437-46. doi: 10.1182/blood-2009-03-207001. Epub 2009 Dec 29.
- Koh KN, Im HJ, Kim BE, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation using CD3 or CD3/CD19 depletion and conditioning with fludarabine, cyclophosphamide and antithymocyte globulin for acquired severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(1):139-42. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08924.x. Epub 2011 Nov 5. No abstract available.
- Im HJ, Koh KN, Suh JK, Lee SW, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Refinement of treatment strategies in ex vivo T-cell-depleted haploidentical SCT for pediatric patients. Bone Marrow Transplant. 2015 Feb;50(2):225-31. doi: 10.1038/bmt.2014.232. Epub 2014 Oct 13.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Benmargssykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Benmargssviktforstyrrelser
- Anemi
- Anemi, aplastisk
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antirevmatiske midler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Cyklofosfamid
- Fludarabin
- Antilymfocyttserum
Andre studie-ID-numre
- AMCPHO-SCT0802
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Aplastisk anemi
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar ikke rekruttert ennåAlvorlig aplastisk anemi | Idiopatisk aplastisk anemi | Moderat aplastisk anemi som krever transfusjoner
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)FullførtAnemi, aplastisk | Anemi, hypoplastiskForente stater
-
University of UtahNovartisFullførtAlvorlig aplastisk anemi | Moderat aplastisk anemi | Svært alvorlig aplastisk anemiForente stater
-
Peking University People's HospitalRekruttering
-
Boston Children's HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institutes... og andre samarbeidspartnereRekruttering
-
Federal Research Institute of Pediatric Hematology...RekrutteringErvervet aplastisk anemiDen russiske føderasjonen
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Fullført
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...Ruijin Hospital; Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School... og andre samarbeidspartnereFullførtAlvorlig aplastisk anemiKina
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Fullført
-
Nagoya UniversityUkjentErvervet aplastisk anemi.Japan
Kliniske studier på filgrastim
-
Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...FullførtNon-Hodgkins lymfom | PlasmacellemyelomForente stater
-
Medical University of BialystokUkjentEffekt Sikkerhet av granulocyttkolonistimulerende faktorbehandling Barn og ungdom med muskeldystrofiØk muskelstyrken hos pasienter med muskeldystrofiPolen
-
National Cancer Institute (NCI)FullførtRhabdomyosarkom | Synovialt sarkom | Ewings sarkom | MPNST | Høyrisiko sarkomForente stater
-
PfizerHospira, now a wholly owned subsidiary of PfizerFullførtIkke-metastatisk brystkreftUngarn, Spania
-
Franziska WachterHarvard Clinical and Translational Science Center (Harvard Catalyst)RekrutteringAkutt myeloid leukemi | Myelodysplastiske syndromer | MDS | Aml | Myeloid neoplasma | Myeloide maligniteter | Arvelig benmargssviktsyndromForente stater
-
Trio FertilityRekrutteringPrimær ovarieinsuffisiens | For tidlig ovariesviktCanada
-
Ottawa Hospital Research InstituteFullførtBrystkreft i tidlig stadiumCanada
-
Eurofarma Laboratorios S.A.FullførtNøytropeni ved brystkreftBrasil
-
Seoul St. Mary's HospitalUkjentLeukemi, Myeloid, AkuttKorea, Republikken
-
PfizerFullført